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VIRUS ADENO-ASSOCIATO DI SEROTIPO 2 CHE CODIFICA IL CD59 SOLUBILE: Un trattamento promettente per l’atrofia geografica

Sono attualmente in corso studi clinici per valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato JNJ-81201887, noto anche come Virus Adeno-Associato Sierotipo 2 che codifica per CD59 solubile (AAVCAGsCD59). Questo trattamento innovativo è oggetto di studio per il suo potenziale aiuto nei pazienti con Atrofia Geografica (GA), una forma grave di Degenerazione Maculare Legata all’Età (AMD). Gli studi mirano a valutare quanto bene questo farmaco possa rallentare la crescita delle lesioni da GA e migliorare la qualità della vita delle persone colpite da questa patologia oculare.

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    Indice dei contenuti

    Cos’è il VIRUS ADENO-ASSOCIATO DI SEROTIPO 2 CHE CODIFICA IL CD59 SOLUBILE?

    Il VIRUS ADENO-ASSOCIATO DI SEROTIPO 2 CHE CODIFICA IL CD59 SOLUBILE è un innovativo trattamento di terapia genica attualmente in fase di studio per il trattamento dell’Atrofia Geografica (AG), una forma grave di degenerazione maculare legata all’età (DMLE). Questa terapia è nota anche con altri nomi, tra cui HMR59, AAVCAGsCD59, JNJ-81201887 e JNJ-1887.[1]

    Come funziona?

    Questo trattamento utilizza un virus appositamente progettato chiamato virus adeno-associato (AAV) per trasportare un gene che produce una proteina chiamata CD59. Ecco una spiegazione dettagliata del suo funzionamento:

    • Il trattamento utilizza un vettore virale (un virus modificato che non può causare malattie) per trasportare materiale genetico nelle cellule.
    • In particolare, utilizza il virus adeno-associato di serotipo 2 (AAV2), che è efficace nel trasportare geni nelle cellule oculari.
    • Il virus trasporta le istruzioni per produrre il CD59 solubile, una proteina che può aiutare a proteggere le cellule dell’occhio.
    • Una volta all’interno delle cellule oculari, questo materiale genetico istruisce le cellule a produrre più proteina CD59.
    • Si ritiene che il CD59 aiuti a proteggere le cellule oculari dai danni, potenzialmente rallentando la progressione dell’Atrofia Geografica.

    Questo approccio è una forma di terapia genica, che mira a trattare le malattie introducendo materiale genetico nelle cellule.[2]

    Quale condizione tratta?

    La condizione principale a cui è destinato questo trattamento è l’Atrofia Geografica (AG) secondaria alla Degenerazione Maculare Legata all’Età (DMLE). Vediamo nel dettaglio cosa significa:

    • La Degenerazione Maculare Legata all’Età (DMLE) è una malattia oculare che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula. La macula è responsabile della visione centrale nitida e dettagliata.
    • L’Atrofia Geografica (AG) è una forma avanzata di DMLE secca. Nell’AG, aree di cellule nella retina muoiono, portando a punti ciechi nella visione centrale.
    • L’AG è chiamata “geografica” perché le aree di danno spesso assomigliano a una mappa quando gli oculisti esaminano la retina.
    • Questa condizione colpisce principalmente gli adulti anziani, tipicamente quelli di età superiore ai 60 anni.

    Attualmente, non esistono trattamenti approvati per fermare o invertire la progressione dell’AG, motivo per cui questa nuova terapia è oggetto di grande interesse negli studi.[1]

    Come viene somministrato?

    Il VIRUS ADENO-ASSOCIATO DI SEROTIPO 2 CHE CODIFICA IL CD59 SOLUBILE viene somministrato tramite iniezione intravitreale. Questo significa:

    • Il trattamento viene iniettato direttamente nel vitreo, la sostanza gelatinosa al centro dell’occhio.
    • Questo viene tipicamente fatto in uno studio medico o in una clinica.
    • L’iniezione viene solitamente eseguita sotto anestesia locale per minimizzare il disagio.
    • È una procedura relativamente rapida, che spesso richiede solo pochi minuti.

    Il trattamento viene fornito come soluzione per iniezione, e il dosaggio è misurato in millilitri (ml).[1][2]

    Studi clinici in corso

    Questo trattamento è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Due studi notevoli sono:

    1. Studio di Fase 2b: Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico che confronta l’iniezione intravitreale di JNJ-81201887 con una procedura simulata per il trattamento dell’AG secondaria alla DMLE. L’obiettivo principale è misurare il cambiamento nella crescita della lesione AG negli occhi trattati rispetto al gruppo di controllo.[1]
    2. Studio di estensione a lungo termine: Questo studio è progettato per monitorare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di JNJ-81201887 nei partecipanti che hanno ricevuto il trattamento in studi clinici precedenti.[2]

    Monitoraggio della sicurezza

    Lo studio di estensione a lungo termine è particolarmente focalizzato sul monitoraggio della sicurezza del trattamento. Questo include:

    • Il monitoraggio di eventuali effetti collaterali oculari (relativi all’occhio) e sistemici (dell’intero corpo) che possono verificarsi dopo il trattamento.
    • L’esecuzione regolare di test di laboratorio clinici e valutazioni di sicurezza.
    • L’esecuzione di imaging retinico utilizzando tecniche come l’autofluorescenza del fondo oculare (FAF), la tomografia a coerenza ottica a dominio spettrale (SD-OCT) e la fotografia del fondo oculare a colori (CFP).
    • Esami oculari regolari per monitorare eventuali cambiamenti nella salute degli occhi.[2]

    Potenziali benefici

    Mentre i benefici completi di questo trattamento sono ancora in fase di studio, i ricercatori sperano che possa:

    • Rallentare la crescita delle lesioni AG nell’occhio.
    • Aiutare a preservare la visione centrale nelle persone con AG.
    • Potenzialmente migliorare la qualità della vita per le persone con questa forma di DMLE.

    Tuttavia, è importante notare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di valutazione negli studi clinici.[1]

    Considerazioni importanti

    Se stai considerando di partecipare a uno studio clinico per questo trattamento, ecco alcuni punti importanti da tenere a mente:

    • Questo è un trattamento sperimentale, il che significa che non è ancora stato approvato per l’uso generale.
    • La partecipazione agli studi clinici spesso comporta visite di follow-up e test regolari.
    • Potrebbero esserci criteri di eleggibilità specifici, come restrizioni di età (tipicamente 60 anni o più per questi studi) e caratteristiche specifiche della tua AG.
    • Come per qualsiasi trattamento medico, potrebbero esserci potenziali rischi ed effetti collaterali, che il team di ricerca discuterà con te.
    • Gli effetti a lungo termine di questa terapia genica sono ancora in fase di studio.[1][2]

    Se hai l’Atrofia Geografica o sei a rischio di svilupparla, parla con il tuo oculista delle ultime opzioni di trattamento e degli studi clinici che potrebbero essere adatti a te.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco JNJ-81201887 (AAVCAGsCD59)
    Sostanza Attiva Virus Adeno-Associato Sierotipo 2 Codificante CD59 Solubile
    Condizione Trattata Atrofia Geografica secondaria alla Degenerazione Maculare Legata all’Età
    Metodo di Somministrazione Iniezione intravitreale
    Fase di Sperimentazione Fase 2b
    Obiettivo Primario Valutare il cambiamento nella crescita della lesione AG rispetto al controllo simulato
    Criteri Principali di Inclusione Età 60+, AG non subfoveale, area della lesione 2.5-17.5 mm²
    Endpoint Primario Variazione della radice quadrata dell’area della lesione AG misurata mediante autofluorescenza del fondo
    Focus dello Studio a Lungo Termine Sicurezza e tollerabilità dopo iniezione intravitreale

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è JNJ-81201887 (AAVCAGsCD59)? JNJ-81201887, conosciuto anche come AAVCAGsCD59, è una terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare un gene specifico (CD59) nell’occhio. Questo trattamento è progettato per aiutare a proteggdanni causati dall’Atrofia Geografica, una forma grave di Degenerazione Maculare Senile.
    • Come viene somministrato JNJ-81201887? JNJ-81201887 viene somministrato attraverso un’iniezione intravitreale, il che significa che viene iniettato direttamente nell’occhio. Questo metodo permette al farmaco di essere somministrato precisamente nell’area dove è più necessario.
    • Chi può partecipare a questi studi clinici? Lo studio principale è aperto a individui di età pari o superiore a 60 anni che presentano Atrofia Geografica non subfoveale secondaria a Degenerazione Maculare Senile. L’area della lesione AG deve misurare tra 2,5 mm² e 17,5 mm². Ci sono ulteriori criteri specifici di inclusione ed esclusione che i medici dello studio esamineranno con i potenziali partecipanti.
    • Qual è l’obiettivo principale di questi studi clinici? L’obiettivo primario di questi studi è valutare il cambiamento nella crescita delle lesioni dell’Atrofia Geografica negli occhi trattati con JNJ-81201887 rispetto a un controllo simulato (placebo). Mirano anche a valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine.
    • Quanto durano questi studi clinici? Gli studi includono uno studio principale e uno studio di estensione a lungo termine. La durata esatta non è specificata nelle informazioni fornite, ma gli studi a lungo termine per le terapie geniche spesso durano diversi anni per monitorare la sicurezza e l’efficacia nel tempo.

    Studi in corso con Adeno-Associated Virus Serotype 2 Encoding Soluble Cd59

    • Data di inizio: 2025-02-27

      Studio di Estensione a Lungo Termine per Pazienti con Atrofia Geografica Secondaria a Degenerazione Maculare Legata all’Età con JNJ-81201887

      Reclutamento in corso

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla Atrofia Geografica, una condizione che si sviluppa come conseguenza della Degenerazione Maculare Legata all’Età. Questa malattia colpisce la parte centrale della retina, causando una perdita graduale della vista. Il trattamento in esame è un’iniezione intravitreale di JNJ-81201887, un farmaco sperimentale che utilizza un virus adeno-associato per trasportare una proteina…

      Malattie indagate:
      Farmaci indagati:
      Belgio Ungheria Polonia Italia Danimarca Svezia +5
    • Data di inizio: 2023-08-11

      Studio sull’uso di JNJ-81201887 per il trattamento dell’atrofia geografica nei pazienti con degenerazione maculare senile

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla Degenerazione Maculare Senile (AMD), una condizione che può portare a una perdita della vista centrale. In particolare, si esamina una forma di AMD chiamata Atrofia Geografica (GA). Il trattamento in esame è un’iniezione di una soluzione chiamata JNJ-81201887 (anche nota come AAVCAGsCD59), che utilizza un tipo di virus per…

      Malattie indagate:
      Farmaci indagati:
      Paesi Bassi Belgio Germania Italia Portogallo Svezia +5

    Glossario

    • Geographic Atrophy (GA): Una forma avanzata di Degenerazione Maculare Senile caratterizzata dalla progressiva degenerazione delle cellule della retina, che porta alla perdita della vista.
    • Age-related Macular Degeneration (AMD): Una malattia dell'occhio che colpisce la macula, la parte centrale della retina responsabile della visione nitida e dettagliata. È una causa comune di perdita della vista negli adulti anziani.
    • Intravitreal Injection: Una procedura in cui il farmaco viene iniettato direttamente nel vitreo, la sostanza gelatinosa nella parte posteriore dell'occhio.
    • Adeno-Associated Virus (AAV): Un piccolo virus che infetta gli esseri umani ma non è noto per causare malattie. Nella terapia genica, versioni modificate di AAV vengono utilizzate per fornire geni terapeutici alle cellule.
    • CD59: Una proteina che aiuta a proteggere le cellule dai danni causati dal sistema immunitario del corpo. In questo trattamento, un gene per una forma solubile di CD59 viene somministrato alle cellule dell'occhio.
    • Fundus Autofluorescence (FAF): Una tecnica di imaging utilizzata per esaminare il fondo dell'occhio, utile per valutare la salute della retina e rilevare i cambiamenti associati a malattie come l'Atrofia Geografica.
    • Sham Procedure: Un trattamento finto o placebo che imita il trattamento reale ma non ha alcun effetto terapeutico attivo. Viene utilizzato negli studi clinici per confrontare con il trattamento effettivo.
    • Gene Therapy: Una tecnica che utilizza i geni per trattare o prevenire malattie. In genere comporta l'introduzione di una copia sana di un gene nelle cellule per sostituire un gene mutato.