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Synthetic Double-Stranded Sirna Oligonucleotide Directed Against Tmprss6 Mrna And Covalently Linked To A Ligand Containing Three N-Acetylgalactosamine Residues

Questo articolo esplora gli studi clinici in corso di SLN124, un nuovo farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento della Policitemia Vera (PV). SLN124 è un oligonucleotide siRNA a doppio filamento sintetico che ha come target l’mRNA TMPRSS6 ed è legato a un ligando contenente tre residui di N-acetilgalattosamina. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e i potenziali benefici di SLN124 nella gestione dei sintomi della PV e nella riduzione della necessità di flebotomie nei pazienti affetti da questa condizione.

Indice dei Contenuti

Cos’è SLN124?

SLN124 è un farmaco innovativo in fase di sviluppo per il trattamento della Policitemia Vera (PV), un raro disturbo del sangue. È classificato come un oligonucleotide siRNA sintetico a doppio filamento che prende di mira un gene specifico coinvolto nel metabolismo del ferro[1]. Questo farmaco è progettato per essere somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle.

Come Funziona SLN124?

SLN124 agisce prendendo di mira un gene chiamato TMPRSS6, che svolge un ruolo nella regolazione dei livelli di ferro nel corpo. Interferendo con l’attività di questo gene, SLN124 mira a ridurre la sovrapproduzione di globuli rossi che caratterizza la Policitemia Vera. Il farmaco è legato a una molecola speciale contenente residui di N-acetilgalattosamina, che lo aiuta ad essere consegnato efficacemente alle cellule epatiche dove può svolgere la sua funzione[1].

Cos’è la Policitemia Vera?

La Policitemia Vera (PV) è un raro disturbo del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo può portare all’ispessimento del sangue, aumentando il rischio di coaguli e altre complicazioni. I pazienti con PV spesso richiedono regolari flebotomie (rimozione di sangue) per mantenere sotto controllo il numero di globuli rossi[1].

Panoramica della Sperimentazione Clinica

SLN124 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica che consiste in due fasi[1]:

  1. Fase 1: Questo è uno studio in aperto per la determinazione della dose, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia iniziale di SLN124 nei pazienti con PV.
  2. Fase 2: Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza di SLN124.

La sperimentazione mira a determinare se SLN124 può ridurre la necessità di flebotomie e aiutare a mantenere livelli appropriati di globuli rossi nei pazienti con PV.

Potenziali Benefici di SLN124

I potenziali benefici di SLN124 per i pazienti con Policitemia Vera includono[1]:

  • Riduzione della necessità di flebotomie
  • Migliore controllo dei livelli di globuli rossi
  • Miglioramento della qualità della vita
  • Potenziale riduzione dei sintomi legati alla PV

La sperimentazione misurerà questi risultati utilizzando varie valutazioni, tra cui esami del sangue e questionari sulla qualità della vita.

Chi è Idoneo per la Sperimentazione di SLN124?

La sperimentazione è aperta a pazienti adulti (18 anni o più) con una diagnosi confermata di Policitemia Vera. I criteri chiave di idoneità includono[1]:

  • Una storia di necessità di multiple flebotomie
  • Risultati specifici degli esami del sangue che indicano PV attiva
  • Nessuna storia recente di certe altre condizioni mediche o trattamenti che potrebbero interferire con lo studio

È importante notare che ci sono ulteriori criteri specifici di inclusione ed esclusione che i professionisti sanitari utilizzeranno per determinare l’idoneità.

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è una preoccupazione primaria. La sperimentazione include diverse misure per monitorare la sicurezza dei pazienti:

  • Monitoraggio regolare degli eventi avversi
  • Frequenti esami del sangue ed esami fisici
  • Elettrocardiogrammi (ECG) per monitorare la funzione cardiaca
  • Stretto follow-up dei pazienti durante tutto il periodo di studio

I pazienti con determinate condizioni mediche o una storia di specifici problemi di salute potrebbero non essere idonei per la sperimentazione per garantire la loro sicurezza.

Conclusione

SLN124 rappresenta un approccio promettente e innovativo per il trattamento della Policitemia Vera. Prendendo di mira un gene specifico coinvolto nel metabolismo del ferro, mira ad affrontare la causa sottostante della malattia piuttosto che limitarsi a gestire i sintomi. La sperimentazione clinica in corso fornirà preziose informazioni sulla sicurezza e l’efficacia di questo trattamento innovativo. Per i pazienti con PV che lottano con frequenti flebotomie e sintomi persistenti, SLN124 potrebbe potenzialmente offrire una nuova opzione di trattamento in futuro.

Aspect Details
Drug Name SLN124
Drug Type Oligonucleotide siRNA sintetico a doppio filamento
Target Condition Policitemia Vera (PV)
Administration Iniezione sottocutanea
Trial Phases Fase 1/2
Primary Objectives Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nella riduzione delle necessità di flebotomia
Secondary Objectives Valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e i miglioramenti della qualità della vita
Key Inclusion Criteria Adulti con PV, storia di flebotomie multiple, diagnosi confermata di PV
Key Exclusion Criteria Malattia epatica significativa, neoplasie recenti, eventi emorragici maggiori
Primary Endpoints Parametri di sicurezza, tollerabilità, numero di flebotomie, proporzione di pazienti che rispondono
Secondary Endpoints Parametri PK/PD, cambiamenti nei biomarcatori, valutazioni della qualità della vita

FAQ

  • Che cos’è la Policitemia Vera (PV)? La Policitemia Vera è un raro disturbo del sangue in cui l’organismo produce troppi globuli rossi. Questo può portare all’ispessimento del sangue, aumentando il rischio di coaguli sanguigni e altre complicazioni.
  • Come funziona SLN124? SLN124 è una molecola di RNA sintetica che prende di mira un gene specifico (TMPRSS6) coinvolto nel metabolismo del ferro. Interferendo con la funzione di questo gene, mira a ridurre la sovrapproduzione di globuli rossi nei pazienti con PV.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici? Gli studi mirano a valutare la sicurezza e la tollerabilità di SLN124, valutare il suo effetto sulla riduzione della necessità di flebotomie e determinare la proporzione di pazienti che raggiungono una risposta (definita come il mantenimento dei livelli di ematocrito ≤45% senza flebotomie).
  • Come viene somministrato il farmaco? SLN124 viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee (sotto la pelle).
  • Quali sono i potenziali benefici per i pazienti con PV? Se efficace, SLN124 potrebbe potenzialmente ridurre la necessità di frequenti flebotomie, migliorare la qualità della vita e aiutare a gestire i livelli di ematocrito nei pazienti con Policitemia Vera.

Studi clinici in corso su Synthetic Double-Stranded Sirna Oligonucleotide Directed Against Tmprss6 Mrna And Covalently Linked To A Ligand Containing Three N-Acetylgalactosamine Residues

  • Data di inizio: 2023-11-02

    Studio di fase 1/2 di SLN124 in pazienti con Policitemia Vera

    Non in reclutamento

    2 1

    La ricerca clinica riguarda la Policitemia Vera, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo studio esamina un nuovo trattamento chiamato SLN124, che è una soluzione per iniezione. SLN124 è un tipo di molecola progettata per agire su un gene specifico, TMPRSS6, che potrebbe influenzare la produzione di globuli rossi.…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Bulgaria Polonia Germania Italia Spagna

Glossario

  • Polycythemia Vera (PV): Un raro disturbo del sangue caratterizzato dalla sovrapproduzione di globuli rossi, che può portare all'ispessimento del sangue e ad un aumentato rischio di coaguli sanguigni.
  • siRNA: RNA interferente piccolo, un tipo di molecola di RNA sintetico che può interferire con l'espressione di geni specifici.
  • Hematocrit (Hct): La percentuale di globuli rossi nel sangue, utilizzata come misura della concentrazione dei globuli rossi.
  • Phlebotomy: Una procedura per rimuovere il sangue dal corpo, spesso utilizzata per gestire la Policitemia Vera riducendo il numero di globuli rossi.
  • Subcutaneous (s.c.) injection: Un'iniezione somministrata nel tessuto adiposo appena sotto la pelle.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione ed effetti terapeutici.
  • Biomarkers: Indicatori misurabili dei processi biologici, utilizzati per valutare gli effetti di un trattamento o la progressione di una malattia.
  • Quality of Life (QoL): Una misura del benessere generale di un individuo e della sua capacità di funzionare nella vita quotidiana.
  • Open-label study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
  • Double-blind study: Un disegno di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento sperimentale e chi sta ricevendo un placebo.
  • Placebo: Una sostanza inattiva utilizzata negli studi clinici per confrontare gli effetti di un nuovo trattamento rispetto a nessun trattamento.