Studio sull’efficacia di octreotide in pazienti con malattia epatica policistica sintomatica

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Di cosa tratta questo studio?

La malattia policistica del fegato è una condizione in cui si formano molte cisti nel fegato, causando sintomi come gonfiore, dolore addominale e difficoltà a mangiare. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia per valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato CAM2029, che è una forma di octreotide somministrata tramite iniezione sottocutanea. L’octreotide è un farmaco che può aiutare a ridurre il volume del fegato e alleviare i sintomi associati alla malattia.

Lo scopo dello studio è confrontare l’effetto del CAM2029 con un placebo nel ridurre il volume del fegato nei pazienti affetti da malattia policistica del fegato. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo per un periodo di tempo stabilito, e il volume del fegato sarà misurato utilizzando la risonanza magnetica (MRI). Durante lo studio, verranno monitorati anche i sintomi e la qualità della vita dei partecipanti per valutare l’impatto del trattamento.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il CAM2029 e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nel volume del fegato e nei sintomi, e per monitorare la sicurezza del trattamento.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco CAM2029, che contiene octreotide, tramite iniezione sottocutanea.

La frequenza e il dosaggio specifico delle iniezioni saranno determinati dal protocollo del trial e comunicati al paziente.

2 monitoraggio iniziale

Durante le prime settimane, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

Saranno eseguiti esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l’efficacia del farmaco.

3 valutazione intermedia

A metà del trial, verrà effettuata una risonanza magnetica (MRI) per misurare il volume totale del fegato e valutare eventuali cambiamenti.

Saranno raccolti dati sui sintomi e sulla qualità della vita per confrontarli con i valori iniziali.

4 continuazione del trattamento

Il trattamento con CAM2029 proseguirà per tutta la durata del trial, che è stimata fino al 2027.

Le iniezioni continueranno secondo il programma stabilito, con monitoraggi periodici.

5 valutazione finale

Alla fine del trial, verrà eseguita un’altra risonanza magnetica per determinare il cambiamento nel volume del fegato rispetto all’inizio.

Saranno raccolti dati finali sui sintomi e sulla qualità della vita per valutare l’efficacia complessiva del trattamento.

6 conclusione del trial

Dopo la valutazione finale, il paziente riceverà un riepilogo dei risultati e delle eventuali raccomandazioni per il futuro.

Eventuali effetti collaterali o problemi riscontrati durante il trial saranno discussi e gestiti in modo appropriato.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi fornire un consenso informato scritto e valido per partecipare allo studio prima che vengano eseguite procedure legate allo studio.
  • Devi essere un paziente maschio o femmina di almeno 18 anni al momento della valutazione.
  • Devi avere una diagnosi di malattia epatica policistica, che può essere associata a una condizione genetica chiamata ADPKD o isolata come ADPLD, con un volume epatico totale stimato (htTLV) di almeno 1800 ml/m al momento della valutazione.
  • Devi avere almeno uno dei seguenti sintomi legati alla malattia epatica policistica nelle due settimane precedenti la valutazione: sensazione di gonfiore, sensazione di pienezza nell’addome, mancanza di appetito, sensazione di pienezza subito dopo aver iniziato a mangiare, bruciore di stomaco, nausea, dolore o pressione nel torace, dolore al fianco, dolore addominale, mal di schiena, difficoltà a respirare dopo sforzo fisico, mobilità limitata, preoccupazione per l’aumento del volume addominale, insoddisfazione per la dimensione dell’addome.
  • Non devi essere un candidato per un intervento chirurgico per cisti epatiche durante lo studio o non devi essere disposto a sottoporsi a tale intervento.
  • Se sei una paziente di sesso femminile in età fertile, devi essere disposta a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dalla valutazione e per tutta la durata dello studio.
  • Se sei un paziente di sesso maschile, devi essere disposto a utilizzare il preservativo come metodo contraccettivo dalla valutazione e per tutta la durata dello studio, a meno che tu non sia stato sterilizzato tramite vasectomia (con documentazione appropriata dell’assenza di spermatozoi nell’eiaculato).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia epatica policistica. Questa è una condizione in cui si formano molte cisti nel fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Universitaetsklinikum Leipzig AöR Lipsia Germania
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Ug Ldjtgd Lovanio Belgio
Wotkktbhcaehj Wlaitlhtvqwiitujengqr Merlqgcl Münster Germania
Mdjgyaadacat Hihzbjamzd Htjhmkmq Sbqoxch Gwma Hannover Germania

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
12.12.2022
Germania Germania
Non reclutando
04.10.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
14.10.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Octreotide: Questo farmaco viene utilizzato per trattare la malattia del fegato policistico. Viene somministrato sotto forma di iniezione sottocutanea e aiuta a ridurre il volume del fegato nei pazienti affetti da questa condizione.

Polycystic liver disease – È una condizione caratterizzata dalla presenza di numerose cisti nel fegato. Queste cisti sono sacche piene di liquido che possono variare in dimensione e numero. La malattia può progredire lentamente, con le cisti che aumentano di dimensione e numero nel tempo. Questo può portare a un ingrossamento del fegato, causando disagio o dolore addominale. In alcuni casi, le cisti possono comprimere altri organi, influenzando la loro funzione. La malattia è spesso associata a una condizione genetica e può presentarsi insieme a cisti nei reni.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 10:51

ID della sperimentazione:
2023-505313-24-00
Codice del protocollo:
HS-20-677
NCT ID:
NCT05281328
Fase della sperimentazione:
Fase II e Fase III (Integrate)

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