La Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia è una malattia genetica rara che provoca la formazione di vasi sanguigni anormali, soprattutto nel naso e negli organi interni, portando a frequenti epistassi (sanguinamenti dal naso). I pazienti possono sperimentare frequenti perdite di sangue, affaticamento e, in alcuni casi, necessità di trasfusioni di sangue. Il nuovo farmaco testato è una capsula orale contenente 40 mg di Engasertib, somministrata una volta al giorno, confrontata con una placebo, ovvero una capsula identica senza principio attivo.

L’obiettivo dello studio è valutare se Engasertib riduca il numero di epistassi rispetto al placebo in un periodo di 28 settimane. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e né i medici né i partecipanti sanno quale trattamento stanno ricevendo (studio “double‑blind”). Durante il periodo di trattamento, i soggetti registrano quotidianamente gli episodi di sanguinamento in un diario elettronico e si sottopongono a visite di controllo per monitorare la sicurezza del farmaco e la salute generale. Alla fine del periodo, i dati raccolti consentiranno di capire se il farmaco è efficace nel diminuire la frequenza e la durata delle epistassi.