La Non-Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia è una malattia ereditaria del sangue in cui il corpo produce emoglobina anormale, provocando una ridotta quantità di globuli rossi (anemia). Il farmaco sperimentale mitapivat viene somministrato per via orale sotto forma di compresse o granuli e viene confrontato con un placebo, cioè una sostanza inattiva simile al farmaco.
Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco migliora l’anemia rispetto al placebo. I bambini con la talassemia vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, senza che né i partecipanti né i ricercatori sappiano quale trattamento è stato assegnato (studio in doppio cieco). Durante circa sei mesi i partecipanti assumono il trattamento quotidianamente e partecipano a visite periodiche in cui vengono eseguiti esami del sangue per controllare l’emoglobina (la proteina che trasporta l’ossigeno), la bilirubina (un indicatore della degradazione dei globuli rossi), la lattato deidrogenasi (un enzima che aumenta quando le cellule sono danneggiate), l’haptoglobina (una proteina che lega l’emoglobina libera), i reticolociti (globuli rossi giovani) e l’eritropoietina (un ormone che stimola la produzione di globuli rossi). Vengono inoltre monitorati la crescita, la densità ossea e il livello di stanchezza tramite questionari specifici.
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