Zolacabtagene Autoleucel è una terapia a base di cellule CAR‑T, cioè cellule del sistema immunitario del paziente che sono state modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule anormali responsabili della trombocitopenia cronica (cITP) e dell’anemia emolitica autoimmune (AIHA). Nel contesto dello studio, i pazienti ricevono queste cellule modificate per valutare se il trattamento è sicuro, ben tollerato e capace di migliorare i loro sintomi.

CD19-Targeted NEX‑T CAR T (codice CC‑97540) è un’altra terapia a base di cellule CAR‑T progettata per riconoscere la proteina CD19, presente sulla superficie di alcune cellule del sistema immunitario. Anche questa terapia viene somministrata per via endovenosa e il suo scopo nello studio è verificare la sicurezza e l’efficacia nel trattare i pazienti con cITP e AIHA, osservando se le cellule modificate riescono a ridurre l’attacco del sistema immunitario contro le proprie cellule del sangue.

Trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) – è una malattia in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine, provocando una diminuzione del loro numero nel sangue. La carenza di piastrine può causare lividi, punture rosse sulla pelle e sanguinamenti prolungati. La condizione può persistere per mesi o anni, con fluttuazioni del conteggio piastrinico. In alcuni pazienti la conta delle piastrine può diminuire gradualmente, rendendo più frequenti gli episodi di sanguinamento.

Anemia emolitica autoimmune (AIHA) – è una patologia in cui gli anticorpi prodotti dal corpo attaccano i globuli rossi, accelerandone la distruzione. La perdita di globuli rossi porta a una riduzione dell’emoglobina, con sintomi come stanchezza, pallore e ittero. La malattia può manifestarsi in forma cronica, con variazioni dei livelli di emoglobina nel tempo. I periodi di maggiore distruzione dei globuli rossi possono alternarsi a fasi più stabili.