Questo studio riguarda la leucemia mieloide acuta, un tumore del sangue e del midollo osseo in cui si formano cellule immature anomale che crescono rapidamente. In particolare, lo studio si concentra su due tipi specifici di questa malattia: quella con mutazione NPM1 e quella con riarrangiamento KMT2A. Durante lo studio viene utilizzato un medicinale sperimentale chiamato JNJ-75276617 oppure bleximenib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca. Alcuni partecipanti riceveranno bleximenib mentre altri riceveranno un placebo, entrambi in combinazione con la chemioterapia intensiva standard.
Lo scopo dello studio è valutare se l’aggiunta di bleximenib al trattamento chemioterapico standard possa migliorare i risultati nei pazienti con questa forma di leucemia mieloide acuta che sono idonei a ricevere una chemioterapia intensiva. La chemioterapia intensiva è un trattamento forte che utilizza farmaci potenti per distruggere le cellule tumorali nel sangue e nel midollo osseo.
Lo studio prevede diverse fasi di trattamento. Inizialmente i partecipanti ricevono una terapia di induzione della remissione, che ha lo scopo di ridurre il numero di cellule leucemiche e portare la malattia in remissione completa, cioè quando non si trovano più segni della malattia negli esami. Successivamente segue una fase di consolidamento, che serve a rafforzare i risultati ottenuti ed eliminare eventuali cellule leucemiche residue. Dopo queste fasi, i partecipanti continuano con una terapia di mantenimento per un periodo prolungato. Durante tutte queste fasi, il medicinale sperimentale o il placebo vengono somministrati insieme alla chemioterapia standard.
1Inizio del trattamento – Fase di induzione della remissione
All’ingresso nello studio, verrà assegnato in modo casuale a ricevere bleximenib oppure placebo (una compressa senza principio attivo).
Il farmaco in studio, bleximenib, viene fornito sotto forma di compresse rivestite con film da assumere per via orale. Sono disponibili dosaggi da 50 mg e 100 mg.
Il trattamento con bleximenib o placebo verrà somministrato in combinazione con la chemioterapia di induzione standard. Questa fase ha l’obiettivo di ottenere la remissione completa della leucemia mieloide acuta.
Durante questa fase riceverà il farmaco in studio insieme ai farmaci chemioterapici standard utilizzati per il trattamento intensivo della sua condizione.
2Fase di consolidamento
Dopo la fase di induzione, se verrà raggiunta la remissione, proseguirà con la fase di consolidamento.
Continuerà ad assumere bleximenib o placebo in combinazione con la chemioterapia di consolidamento standard.
Questa fase ha lo scopo di rafforzare i risultati ottenuti durante la fase di induzione e ridurre il rischio di ricomparsa della malattia.
3Fase di mantenimento
Completata la fase di consolidamento, entrerà nella fase di mantenimento.
Durante questa fase continuerà ad assumere il farmaco in studio (bleximenib o placebo) come terapia di mantenimento.
L’obiettivo di questa fase è mantenere la remissione della malattia nel tempo.
4Visite e controlli durante lo studio
Durante tutte le fasi dello studio verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento e monitorare eventuali effetti indesiderati.
Verranno eseguiti prelievi di sangue e altri esami necessari per verificare il numero di globuli bianchi e la funzionalità di reni e fegato.
Lo studio prevede la valutazione del tempo che intercorre dalla randomizzazione fino a uno dei seguenti eventi: mancato raggiungimento della remissione completa, ricomparsa della malattia dopo aver ottenuto la remissione completa, oppure decesso.
Chi può partecipare allo studio?
Avere almeno 18 anni di età (o l’età legale per essere considerati adulti nel proprio paese, se superiore) al momento della firma del consenso informato
Avere una nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue) con almeno il 10% di blasti (cellule tumorali immature) nel midollo osseo (il tessuto all’interno delle ossa che produce le cellule del sangue) o nel sangue periferico
Presentare una mutazione del gene NPM1 (un cambiamento specifico nel materiale genetico) oppure avere riarrangiamenti ricorrenti del gene KMT2A (alterazioni particolari nel materiale genetico), secondo i criteri stabiliti nel 2022
Essere considerati idonei per ricevere una chemioterapia intensiva (un trattamento con farmaci molto potenti contro il tumore)
Avere uno stato di performance WHO/ECOG (una scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane) uguale o inferiore a 2, il che significa essere autonomi o quasi autonomi nelle attività quotidiane
Avere una funzione adeguata dei reni e del fegato prima dell’assegnazione casuale al trattamento
Avere un numero di globuli bianchi (cellule del sangue che combattono le infezioni) inferiore a 25 miliardi per litro di sangue
Chi non può partecipare allo studio?
Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili.
Per conoscere quali pazienti non possono partecipare a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio presso il centro medico che conduce la ricerca.
Bleximenib è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta. In questo studio, il farmaco viene somministrato insieme alla chemioterapia standard per vedere se può aiutare i pazienti con un tipo specifico di leucemia a rimanere liberi dalla malattia per un periodo più lungo.
La chemioterapia di induzione è un trattamento standard che viene utilizzato all’inizio della terapia per la leucemia mieloide acuta. L’obiettivo di questo trattamento è distruggere le cellule leucemiche e ottenere una remissione della malattia, cioè far scomparire i segni della leucemia dal sangue e dal midollo osseo.
La chemioterapia di consolidamento è un trattamento standard che viene somministrato dopo la chemioterapia di induzione. Questo trattamento serve a eliminare eventuali cellule leucemiche residue che potrebbero essere rimaste nel corpo dopo il primo trattamento, per ridurre il rischio che la malattia ritorni.
La terapia di mantenimento è un trattamento che viene somministrato per un periodo più lungo dopo i trattamenti iniziali. L’obiettivo è mantenere la remissione della malattia e prevenire che la leucemia ritorni, aiutando il corpo a rimanere libero dalle cellule leucemiche.
Leucemia mieloide acuta – La leucemia mieloide acuta è una malattia del sangue e del midollo osseo che si sviluppa rapidamente. In questa condizione, il midollo osseo produce cellule mieloidi immature in modo anomalo, che si accumulano e interferiscono con la produzione di cellule sanguigne normali. Queste cellule anomale non funzionano correttamente e si moltiplicano velocemente, sostituendo le cellule sane. La malattia progredisce in modo rapido e può manifestarsi con sintomi come stanchezza, infezioni frequenti, sanguinamenti e lividi. Le cellule leucemiche possono diffondersi dal midollo osseo al sangue e ad altri organi del corpo. Senza intervento, la condizione peggiora progressivamente a causa dell’accumulo di cellule malate.
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