Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di lanifibranor in pazienti adulti con steatoepatite non alcolica (NASH) non cirrotica e fibrosi epatica stadio F2/F3
La ricerca clinica si concentra su una malattia del fegato chiamata steatoepatite non alcolica (NASH), che non è associata a cirrosi. Questa condizione è caratterizzata da infiammazione e accumulo di grasso nel fegato, che può portare a danni epatici. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Lanifibranor, somministrato in forma di compresse. Lanifibranor è un trattamento sperimentale che potrebbe aiutare a migliorare la salute del fegato nei pazienti con NASH.
Lo scopo principale dello studio è valutare se Lanifibranor può risolvere la NASH e migliorare la fibrosi epatica, che è un tipo di cicatrizzazione del fegato. I partecipanti allo studio riceveranno Lanifibranor o un placebo, e il trattamento sarà somministrato per un periodo di tempo stabilito. Dopo questa fase, ci sarà un’estensione del trattamento per valutare ulteriormente la sicurezza del farmaco. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione epatica.
Lo studio è progettato per durare fino al 2026 e coinvolgerà adulti con NASH e fibrosi epatica di grado 2 o 3. I risultati attesi includono la risoluzione della NASH e il miglioramento della fibrosi dopo 72 settimane di trattamento. Questo studio potrebbe fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la NASH e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.
1inizio del trattamento
Il trattamento inizia con la somministrazione di lanifibranor in forma di compresse per uso orale.
La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate al paziente al momento dell’inizio del trattamento.
2periodo di trattamento in doppio cieco controllato con placebo
Durante questa fase, il paziente riceverà lanifibranor o un placebo senza sapere quale dei due sta assumendo.
L’obiettivo è valutare l’efficacia di lanifibranor nella risoluzione della steatoepatite non alcolica (NASH) e nel miglioramento della fibrosi epatica.
3estensione del trattamento attivo
Dopo il periodo in doppio cieco, il paziente entrerà in una fase di estensione del trattamento attivo.
In questa fase, tutti i partecipanti riceveranno lanifibranor per valutare la sicurezza del farmaco a lungo termine.
4valutazione dei risultati
Alla settimana 72, verrà valutata la risoluzione della NASH e il miglioramento della fibrosi epatica.
I risultati saranno misurati utilizzando punteggi specifici per il gonfiore delle cellule epatiche e l’infiammazione, oltre a un miglioramento del punteggio di fibrosi.
Chi può partecipare allo studio?
Essere in grado di comprendere la natura dello studio, essere disposti e in grado di seguire le procedure e le restrizioni dello studio, e fornire il consenso informato firmato e datato prima di qualsiasi attività, campionamento o analisi legata allo studio.
Essere disposti a continuare a partecipare allo studio anche in caso di trasferimento o cambio di residenza durante le prime 72 settimane dello studio.
Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
Se la biopsia è stata eseguita prima dello screening, cioè se è disponibile una biopsia storica, deve essere stata fatta una diagnosi istologica di NASH con fibrosi epatica non più di 7 mesi prima della randomizzazione.
Per il gruppo principale: dopo il processo di lettura centralizzata della biopsia, diagnosi di NASH secondo il sistema Steatosis-Activity-Fibrosis (SAF):
a. Punteggio di steatosi ≥1
b. Punteggio di attività: A3 o A4
c. Punteggio di fibrosi: F2 o F3
Per il gruppo esplorativo: pazienti che, dopo il processo di lettura centralizzata della biopsia, non soddisfano i criteri di eleggibilità sopra descritti ma soddisfano i seguenti criteri: diagnosi di NASH secondo il sistema SAF:
a) Punteggio di steatosi ≥1
b) Punteggio di attività ≥2 con punteggio di infiammazione SAF ≥1 e punteggio di ballooning SAF ≥1
c) Punteggio di fibrosi: F1 a F3
Punteggio MELD (Model for End-Stage Liver Disease) ≤12 (a meno che il paziente non stia assumendo anticoagulanti).
Per i pazienti che assumono i seguenti farmaci concomitanti: non sono consentiti cambiamenti qualitativi nella dose (sono consentiti cambiamenti con impatto clinico minimo come la cessazione temporanea/cambio tra classi di farmaci), per il periodo specificato prima della biopsia epatica qualificante e la dose deve rimanere stabile dal momento della biopsia epatica fino alla visita di base (Visita 0):
a. Trattamento antidiabetico se agonisti del recettore del peptide-1 simile al glucagone (agonisti del recettore GLP1 inclusi combinazioni) o inibitori del cotrasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (inibitori SGLT2): per almeno 3 mesi
b. Vitamina E (se a una dose ≥400 UI/giorno): per almeno 6 mesi
c. Statine per almeno 3 mesi
d. Trattamenti anti-obesità per almeno 6 mesi
Per i pazienti che assumono farmaci concomitanti non coperti dal criterio #7 e che possono influenzare la valutazione della sicurezza o dell’efficacia (trattamenti antidiabetici diversi dagli agonisti del recettore GLP1 (o combinazioni) e inibitori SGLT2, antipertensivi, antidepressivi, cardiovascolari, antiiperlipidemici) non sono consentiti cambiamenti qualitativi nella dose per almeno 3 mesi prima della visita di base (Visita 0) o per almeno 8 settimane prima della visita di screening per integratori erboristici/alimentari con potenziale tossicità epatica o con composizione sconosciuta e la dose deve rimanere stabile fino alla visita di base (Visita 0).
Per i pazienti in sovrappeso/obesi, storia di almeno 1 tentativo non riuscito di ridurre il peso corporeo tramite dieta e/o esercizio fisico negli ultimi 6 anni.
Peso stabile per 6 mesi prima dello screening e tra la biopsia epatica qualificante e la visita di base (variazione non superiore al 5% per entrambi i periodi).
Il paziente accetta di seguire le raccomandazioni con modifiche dello stile di vita, che saranno monitorate durante tutto il periodo dello studio.
Test di gravidanza sierologico negativo allo screening dello studio per le donne in età fertile confermato dal laboratorio centrale.
Chi non può partecipare allo studio?
Presenza di altre malattie del fegato oltre alla steatoepatite non alcolica (NASH). La NASH è una condizione in cui si accumula grasso nel fegato, causando infiammazione e danni.
Uso di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
Condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio.
Gravidanza o allattamento al seno.
Partecipazione a un altro studio clinico recentemente.
Allergie note al farmaco in studio o a componenti simili.
Problemi di dipendenza da alcol o droghe.
Condizioni che compromettono la capacità di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
Lanifibranor è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) in pazienti adulti con fibrosi epatica di stadio 2 o 3. Questo farmaco viene valutato per la sua capacità di risolvere la NASH e migliorare la fibrosi epatica, analizzando i cambiamenti nella struttura del fegato. Inoltre, il farmaco viene studiato per la sua sicurezza durante un periodo di trattamento prolungato.
Steatoepatite non alcolica (NASH) – È una malattia del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso nel fegato non dovuto al consumo di alcol. Questa condizione può causare infiammazione e danni alle cellule epatiche, portando a cicatrici o fibrosi. La progressione della NASH può variare, con alcuni individui che sviluppano una forma più grave chiamata cirrosi. I sintomi possono essere assenti o includere affaticamento e dolore addominale. La diagnosi spesso avviene attraverso esami del sangue e biopsie epatiche. La gestione della malattia si concentra su cambiamenti nello stile di vita e monitoraggio medico.
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