Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ivosidenib e azacitidina in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta IDH1m non idonei alla chemioterapia intensiva
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata leucemia mieloide acuta (LMA), che è un tipo di cancro del sangue. In particolare, si studia una forma di LMA che presenta una mutazione specifica chiamata IDH1m. Questa mutazione influisce sul modo in cui le cellule del sangue si sviluppano. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un trattamento combinato con due farmaci: ivosidenib e azacitidina. Ivosidenib è un farmaco in forma di compresse rivestite, mentre azacitidina è una polvere che viene preparata come sospensione per iniezione.
Il trattamento è destinato a pazienti adulti che sono stati recentemente diagnosticati con LMA IDH1m e che non possono sottoporsi a una chemioterapia intensiva. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento combinato per un periodo di tempo stabilito, e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e la tolleranza al trattamento. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.
Lo studio mira a raccogliere informazioni su come i pazienti rispondono al trattamento e su eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati in futuro per trattare la LMA IDH1m. I partecipanti saranno seguiti attentamente dai medici per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca. Lo studio è progettato per durare fino al 2026, con l’obiettivo di fornire nuove informazioni su questo approccio terapeutico.
1inizio del trattamento
Il trattamento inizia con la somministrazione di azacitidina e ivosidenib.
L’azacitidina viene somministrata come sospensione per iniezione. La dose è di 25 mg/ml.
L’ivosidenib viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film. La dose è di 250 mg.
2frequenza e durata del trattamento
L’azacitidina viene somministrata per via iniettiva una volta al giorno per 7 giorni consecutivi in un ciclo di 28 giorni.
L’ivosidenib viene assunto quotidianamente per via orale, continuando senza interruzioni.
3monitoraggio e valutazione
Durante il trattamento, vengono monitorati gli eventi avversi, inclusi quelli gravi e di particolare interesse.
Vengono effettuati esami di laboratorio per valutare eventuali anomalie cliniche.
Si tiene traccia della necessità di trasfusioni di piastrine e globuli rossi e del numero di unità trasfuse.
4valutazione degli esiti
Gli esiti primari includono la valutazione degli eventi avversi e delle anomalie di laboratorio.
Gli esiti secondari comprendono la sopravvivenza libera da eventi, la remissione completa e la durata della risposta.
5conclusione del trattamento
Il trattamento continua fino alla conclusione dello studio, prevista per il 17 dicembre 2026, salvo interruzioni dovute a eventi avversi o altre ragioni mediche.
Chi può partecipare allo studio?
Deve avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione positiva di isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1m).
Non deve aver ricevuto trattamenti precedenti per l’AML.
Deve avere almeno 18 anni e soddisfare almeno uno dei seguenti criteri di inidoneità per la chemioterapia intensiva (IC):
Essere di età pari o superiore a 75 anni.
Avere un punteggio ECOG di 2. L’ECOG è una scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
Avere una condizione medica che il medico ritiene incompatibile con la chemioterapia intensiva, come:
Grave disturbo cardiaco.
Grave disturbo polmonare.
Clearance della creatinina inferiore a 45 mL/minuto. La clearance della creatinina è un test che misura la funzionalità renale.
Bilirubina superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma. La bilirubina è una sostanza prodotta dal fegato.
Qualsiasi altra condizione medica che il medico ritiene incompatibile con la chemioterapia intensiva.
Deve avere una mutazione documentata R132 IDH1m basata su un metodo di profilazione biomolecolare locale.
Deve avere un punteggio ECOG pari o inferiore a 2.
Deve avere una funzione epatica adeguata, classificata come Child-Pugh classe A o B. Il sistema Child-Pugh valuta la funzionalità epatica.
Deve avere una funzione renale adeguata, come descritto nel protocollo dello studio.
Deve essere disposto a fornire volontariamente il consenso informato scritto, firmato e datato.
Chi non può partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non hanno la mutazione positiva dell’enzima isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1m) nella leucemia mieloide acuta (AML).
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
Ivosidenib è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti adulti che hanno una mutazione specifica chiamata IDH1. Questo farmaco agisce bloccando l’enzima mutato, aiutando a fermare la crescita delle cellule tumorali.
Azacitidina è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue, come la leucemia mieloide acuta (AML). Funziona interferendo con la crescita delle cellule tumorali e può aiutare a ripristinare la normale produzione di cellule del sangue nel midollo osseo.
Leucemia mieloide acuta con mutazione IDH1 (IDH1m AML) – È un tipo di cancro del sangue caratterizzato dalla crescita rapida di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La mutazione IDH1 è una variazione genetica che può influenzare il metabolismo cellulare e contribuire alla progressione della malattia. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia può progredire rapidamente, portando a una riduzione delle cellule del sangue sane. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami del sangue e del midollo osseo. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione delle cellule leucemiche e sul ripristino della normale funzione del midollo osseo.
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