Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di Efgartigimod PH20 SC in Adulti con Pemfigoide Bolloso

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Pemfigoide Bolloso, una malattia della pelle che provoca vesciche e irritazioni. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato efgartigimod alfa, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco è noto anche con il nome in codice ARGX-113. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di questo trattamento nei partecipanti adulti affetti da Pemfigoide Bolloso.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco efgartigimod PH20 SC per un periodo prolungato. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio mira a monitorare eventuali effetti collaterali e a valutare l’efficacia del trattamento nel tempo. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare come rispondono al trattamento e se ci sono miglioramenti nei sintomi della malattia.

Lo studio è progettato per raccogliere dati importanti sulla sicurezza del farmaco e sulla sua capacità di migliorare la qualità della vita delle persone con Pemfigoide Bolloso. I risultati aiuteranno a determinare se il trattamento può essere utilizzato in modo sicuro e efficace per gestire questa condizione a lungo termine.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia a lungo termine di efgartigimod PH20 SC in adulti con pemfigoide bolloso.

Il paziente deve aver completato la visita della settimana 36 dello studio ARGX-113-2009 per essere idoneo a partecipare.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco ARGX-113 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

La forma farmaceutica è una soluzione per iniezione.

3 monitoraggio della sicurezza

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del trattamento con efgartigimod PH20 SC.

Viene monitorata l’incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento.

4 valutazione dell'efficacia

Viene valutata la proporzione di partecipanti che raggiungono la remissione completa o parziale senza l’uso di corticosteroidi orali per almeno 8 settimane.

Si misura la durata della remissione sostenuta e il tempo alla ricaduta.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi il 9 settembre 2025.

I risultati finali includeranno dati sulla sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve aver completato la visita della settimana 36 dello studio ARGX-113-2009.
  • Il paziente deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato e rispettare i requisiti del protocollo.
  • Il paziente deve accettare di utilizzare misure contraccettive in linea con le normative locali.
    • Partecipanti maschi: Devono utilizzare un preservativo dal momento della firma del consenso informato fino alla data dell’ultima dose del farmaco in studio.
    • Donne in età fertile: Devono avere un test di gravidanza urinario negativo all’inizio dello studio prima di ricevere il farmaco in studio. Devono utilizzare uno dei metodi contraccettivi descritti nel protocollo dal momento della firma del consenso informato fino all’ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Pemfigoide Bolloso.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non inclusi nello studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili non selezionate per lo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Technische Universitaet Dresden Dresda Germania
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Semmelweis University Budapest Ungheria
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
23.03.2023
Cechia Cechia
Non reclutando
23.03.2023
Croazia Croazia
Non reclutando
23.03.2023
Germania Germania
Non reclutando
23.03.2023
Grecia Grecia
Non reclutando
23.03.2023
Italia Italia
Non reclutando
23.03.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
23.03.2023
Slovacchia Slovacchia
Non reclutando
23.03.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
23.03.2023
Ungheria Ungheria
Non reclutando
23.03.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod PH20 SC è un farmaco studiato per il trattamento del pemfigoide bolloso, una malattia della pelle. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità a lungo termine di questo farmaco nei pazienti adulti. Efgartigimod PH20 SC viene somministrato per via sottocutanea e mira a ridurre i sintomi della malattia, migliorando la qualità della vita dei partecipanti.

Malattie in studio:

Pemfigoide Bolloso – È una malattia autoimmune caratterizzata dalla formazione di bolle sulla pelle e, talvolta, sulle mucose. Queste bolle sono causate da un attacco del sistema immunitario contro una parte della pelle chiamata membrana basale. La condizione si manifesta principalmente negli anziani e può causare prurito intenso. Le bolle possono rompersi, portando a ulcere e croste. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. La diagnosi è spesso confermata attraverso una biopsia cutanea.

ID della sperimentazione:
2024-515832-59-00
Codice del protocollo:
ARGX-113-2010
NCT ID:
NCT05681481
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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