Studio fase 2 prolungato su pazienti con distrofia muscolare di Duchenne sensibili al salto di esone per valutare sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 e ENTR-601-44

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda la Duchenne Muscular Dystrophy, una malattia rara che indebolisce progressivamente i muscoli. Il trattamento sperimentale utilizza due soluzioni per infusione endovenosa, chiamate ENTR-601-45 e ENTR-601-44, basate su una tecnologia chiamata phosphorodiamidate morpholino oligomer che favorisce il exon skipping, un processo che permette alle cellule di produrre una forma più corta ma ancora funzionante della proteina mancante. Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco nei partecipanti.

I partecipanti ricevono l’infusione per via intravenosa a intervalli regolari per diversi mesi, con controlli periodici che includono esami del sangue, misurazioni della pressione e test di capacità motorie come la camminata di 10 metri, la capacità di alzarsi da terra e la salita di quattro gradini. Durante le visite vengono osservati eventuali effetti indesiderati e la risposta del corpo al trattamento, in modo da raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del farmaco nel tempo.

1 join the study

after providing consent, you become a participant in the long‑term extension study for duchenne muscular dystrophy.

2 baseline assessments

initial measurements are taken, including vital signs, laboratory tests, electrocardiogram (ecg), and physical examination.

functional tests such as the 10‑meter walk/run, timed rise from floor, timed 4‑stair climb, stride velocity, north star ambulatory assessment, and performance of the upper limb are performed to record your baseline status.

3 first dose of study drug

you receive an intravenous infusion of the assigned product, either entr‑601‑45 at a dose of 20 mg/kg (milligrams per kilogram) or entr‑601‑44 at a dose of 18 mg/kg.

the infusion is given through a vein over the time specified by the study protocol.

4 regular treatment visits

subsequent visits occur according to the study schedule; at each visit another intravenous infusion of the same product is administered at the same dose.

during each visit vital signs, laboratory tests, ecg, and physical examination are repeated to monitor safety.

5 periodic efficacy assessments

at predefined intervals the same functional tests performed at baseline (10‑meter walk/run, timed rise from floor, timed 4‑stair climb, stride velocity, north star ambulatory assessment, performance of the upper limb) are repeated to evaluate any change.

blood samples are also taken to measure the concentration of the study drug and its metabolite.

6 end of study

after the final scheduled visit, all assessments are completed and the study data are collected.

you will undergo a final safety evaluation and the last functional tests before the study concludes.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere disposto e capace di dare il proprio consenso (se si è maggiorenni) o di dare il proprio assenso (se si è minorenni), cioè accettare di partecipare allo studio.
  • Aver già completato lo studio clinico denominato ENTR-601-44-201 o ENTR-601-45-201.
  • Essere maschio e, se si hanno rapporti sessuali con una donna in età fertile (capace di avere figli), accettare di usare il preservativo durante i rapporti.
  • Appartenere al gruppo di età previsto dallo studio, cioè bambini e adolescenti.
  • Avere una diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne, la condizione che lo studio intende trattare.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Se il medico, insieme al monitor medico o al rappresentante dello sponsor, ritiene che ci siano cambiamenti rispetto ai criteri di ammissibilità del periodo di studio precedente, o se sono comparsi eventi di sicurezza (cioè problemi di salute legati allo studio) che rendono l’uso del farmaco non sicuro, non si può partecipare.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Stichting Radboud University Medical Center Nimega Paesi Bassi
Universitair Ziekenhuis Gent Gand Belgio
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liegi Belgio
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Hzahbcaq Vpdo drlvxgtr Barcellona Spagna
Cxelbo Clcirnj Nnrq Milano Italia
Lowww Usxckaqlxcwe Mgjbqzj Cxnqefh (bzfym Leida Paesi Bassi

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
26.08.2026
Italia Italia
Non ancora reclutando
26.08.2026
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
26.08.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
26.08.2026

Sedi della sperimentazione

ENTR-601-45 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione. È progettato per aiutare le cellule a “sfuggire” dal sistema endosomale, permettendo al principio attivo di raggiungere il nucleo muscolare. Nel contesto dello studio, il farmaco viene valutato per la sua sicurezza, tollerabilità e capacità di migliorare la funzione muscolare nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che possono beneficiare del salto di esoni.

ENTR-601-44 è un altro farmaco sperimentale simile a ENTR-601-45, anch’esso somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione. Condivide lo stesso meccanismo di “fuga endosomale” per aiutare il principio attivo a entrare nelle cellule muscolari. Lo studio osserva la sua sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e l’effetto potenziale sul miglioramento della debolezza muscolare nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne.

Duchenne muscular dystrophy – È una malattia genetica che colpisce i muscoli, causando debolezza progressiva fin dalla prima infanzia. La mancanza della proteina distrofina rende le fibre muscolari più fragili e soggette a danni. Con il tempo, i bambini perdono la capacità di camminare, le attività quotidiane diventano più difficili e la forza nelle braccia diminuisce. La condizione avanza gradualmente, con un peggioramento costante della mobilità e della capacità di salire le scale. Spesso si osserva una crescente dipendenza dalle persone di supporto per le attività di tutti i giorni.

ID della sperimentazione:
2025-525124-10-00
Codice del protocollo:
ENTR-601-DMD-202
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sulla sicurezza e l’efficacia di SAT-3247 ossalato in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che sono in grado di camminare

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Polonia Spagna
  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che possono beneficiare dello skipping dell’esone 45

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Italia Paesi Bassi Spagna