Valutazione dell’efficacia e della sicurezza del pegcetacoplan in pazienti con C3 glomerulopatia o IC-MPGN

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Di cosa tratta questo studio?

Il trial riguarda due malattie renali rare: C3 Glomerulopathy e Primary Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis. Entrambe provocano danni ai piccoli vasi dei reni e portano a perdita di funzione renale. Il farmaco in studio è pegcetacoplan, una soluzione per infusione somministrata sotto pelle.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di questo farmaco nella pratica clinica reale. I partecipanti ricevono il trattamento e sono seguiti per diversi mesi, con visite programmate per controllare la quantità di proteine nelle urine (proteinuria), il valore di UPCR (rapporto proteina/creato), la funzione renale tramite eGFR (test che indica quanto bene i reni filtrano), e la comparsa di eventuali effetti indesiderati. Vengono registrati anche eventi importanti come il progresso verso CKD Stage 5 (l’ultima fase della malattia renale cronica), la necessità di dialysis (una macchina che pulisce il sangue quando i reni non funzionano) o di trapianto di rene.

Le valutazioni includono cambiamenti nei risultati di laboratorio, nella biopsia renale e nella qualità della vita, con raccolta di dati a intervalli regolari (ad esempio a 1, 3, 6 e 12 mesi e poi ogni sei mesi). I dati raccolti serviranno a capire quanto il farmaco riduca la perdita di proteine, mantenga la funzione renale e sia tollerato dai pazienti.

1 enrollment and baseline assessment

after joining the study, you will complete a consent form and provide basic personal information such as age and sex.

the study team will record your medical history, including the diagnosis of c3 glomerulopathy or primary ic‑mpgn and any previous treatments.

baseline laboratory tests will be performed to measure protein in the urine (upcr), kidney function (egfr), and other relevant biomarkers.

2 start of medication

the first dose of pegcetacoplan (aspaveli 1080 mg solution for infusion) will be administered by subcutaneous injection.

each injection contains a dose of 308.6 mg of the active substance.

the exact schedule for subsequent injections will follow the study protocol, which is defined by the investigators.

3 regular follow‑up visits

you will return for visits at 1 month, 3 months, 6 months, and 12 months after the first injection, and thereafter every 6 months for the duration of the study.

at each visit, clinical evaluation and laboratory tests will be repeated to monitor upcr, egfr, and other biomarkers.

questionnaires about fatigue and work productivity may be completed, if applicable.

4 assessment of treatment effectiveness

the primary effectiveness goal is to achieve an upcr of less than 1 g/g at 6 months after starting pegcetacoplan.

secondary goals include reductions of proteinuria by at least 50 %, reaching lower upcr thresholds, and improvements in kidney function measured by egfr.

5 safety monitoring

throughout the study, you will be monitored for serious adverse events, infections, malignancies, and acute kidney injury.

any new symptoms or laboratory abnormalities will be recorded and evaluated by the study physicians.

6 dose adjustments or medication changes

if the investigator determines a change in the medication dose is needed, the new dose and the reason for the change will be documented.

if you switch from pegcetacoplan to another complement inhibitor such as iptacopan, or if the medication is stopped and later restarted, additional assessments will be performed at 2 weeks, 1 month, 3 months, 6 months, and 12 months after the change.

7 final study visit and data collection

at the end of the study period (estimated June 2032), a final visit will be conducted.

the last set of laboratory measurements, questionnaires, and a summary of your treatment course will be recorded.

all collected information will be used to evaluate the real‑world effectiveness and safety of pegcetacoplan in patients with c3 glomerulopathy or primary ic‑mpgn.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere un paziente con C3 Glomerulopatia (C3G) o con Glomerulonefrite Membranoproliferativa immunocomplessa primaria (IC‑MPGN) e aver già iniziato o pianificare di iniziare il trattamento con pegcetacoplan, un farmaco che agisce sul sistema immunitario.
  • Fornire un consenso informato firmato e datato; per i minori, il consenso deve essere firmato da un genitore o tutore legale e il bambino deve dare anche il proprio consenso (assenso) secondo le regole locali.
  • Essere di qualsiasi sesso, maschile o femminile.
  • Rientrare nei gruppi di età ammessi dallo studio, inclusi bambini, adolescenti e adulti.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non è possibile partecipare se si sta già assumendo un trattamento sperimentale (un farmaco ancora in fase di studio) per la C3G o la IC‑MPGN al momento di iniziare il pegcetacoplan.
  • Non è possibile partecipare se si è già iniziato il pegcetacoplan all’interno di uno studio interventistico (uno studio di ricerca in cui il farmaco viene testato).

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Ratisbona Germania
Hospital Clinic De Barcelona Barcellona Spagna
Robert Debre University Hospital Parigi Francia
Robert Bosch Gesellschaft fuer medizinische Forschung mbH Stoccarda Germania
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spagna
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre Valencia Spagna
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale Policlinico Bari Bari Italia
Klinik und Poliklinik für Kinder und Jugendmedizin der Universität zu Koeln Colonia Germania
Hopital de la Conception Marsiglia Francia
Medical School Hannover Hannover Germania
Heidelberg University Hospital Heidelberg Germania
Nephrology Center Villingen‑Schwenningen Villingen-Schwenningen Germania
Hôpital Necker – Enfants Malades Parigi Francia
CHU de Bordeaux, Hôpital Pellegrin Bordeaux Francia
Foch Hôpital Suresnes Francia
CHU Lille Lilla Francia
Hospital Henri Mondor Créteil Francia
Cjt Rcbgh – Hsqfsge Mybjnu Bgffghu Reims Francia
Hncwwapo Vtsl dyyfysxz Barcellona Spagna
Hhylnxvi Ugzhzomlqjrvy dv A Cruhny La Coruña Spagna
Uihnfatffajbyslaxmlag Eynso Ahc Essen Germania
Fwdegoteh Pamu Ls Ifcfmbphfktvq Bxsmmjgbn Dtw Hdarmtcz Uqwyjlvotmdtw Ly Prp Madrid Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
30.09.2026
Germania Germania
Non ancora reclutando
30.09.2026
Italia Italia
Non ancora reclutando
30.09.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
30.09.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

pegcetacoplan è un farmaco somministrato mediante iniezione sottocutanea sotto forma di soluzione per infusione. Nel contesto di questo studio, il farmaco viene dato ai pazienti che hanno una malattia renale rara chiamata C3 glomerulopatia (C3G) o una forma di glomerulonefrite chiamata membranoproliferativa immunocomplessa primaria (IC-MPGN). Lo scopo della sperimentazione è osservare quanto bene il farmaco funziona nella vita reale per migliorare la salute dei reni e valutare la sua sicurezza in questi pazienti. Il farmaco è considerato un “farmaco orfano”, cioè è stato sviluppato specificamente per trattare una condizione poco comune.

Malattie in studio:

Primary Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN) – È una malattia renale caratterizzata da depositi di complessi immuni nei glomeruli, che provocano infiammazione e ispessimento delle pareti capillari. Questa infiammazione porta a una perdita progressiva della funzione renale. I pazienti spesso sviluppano proteinuria, ovvero la presenza di proteine nelle urine. Con il tempo, possono comparire gonfiore e aumento della pressione sanguigna. La condizione tende a evolvere lentamente ma costantemente.

C3 Glomerulopathy (C3G) – È una malattia dei reni in cui il complemento C3 si accumula nei glomeruli, causando danni infiammatori. L’infiammazione compromette la capacità filtrante del rene, riducendo gradualmente la funzione renale. Si manifesta con proteinuria e a volte con sangue nelle urine. La perdita di funzione renale avviene in modo progressivo, anche se la velocità può variare tra i pazienti. La malattia può progredire per anni, portando a un graduale deterioramento della capacità filtrante.

ID della sperimentazione:
2025-524487-37-00
Codice del protocollo:
Sobi.PEGCET-402
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia e sicurezza a lungo termine di Iptacopan in pazienti con glomerulopatia C3 o glomerulonefrite membranoproliferativa idiopatica a immunocomplessi

    In arruolamento

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    Cechia Francia Germania Grecia Italia Paesi Bassi +1
  • Studio sull’efficacia e sicurezza del Pegcetacoplan in pazienti con glomerulopatia C3 o glomerulonefrite membranoproliferativa a complessi immuni

    Arruolamento concluso

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Austria Germania Italia Paesi Bassi