Indice
- Panoramica dello studio
- Chi può partecipare
- Come è organizzato il trial
- Obiettivi ed endpoint
- Come vengono misurati i risultati
- Stato del trial e dimensione
Panoramica dello studio
Lo studio su IM-101 valuta questo trattamento in adulti con miastenia gravis generalizzata e miastenia gravis oculare. Il trial è descritto come uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo.[1]
Il titolo del trial indica una combinazione di fase 1b/2, mentre il dato di fase riportato è Phase 1.[1] Questo suggerisce che lo studio sta raccogliendo informazioni iniziali su sicurezza e primi segnali di efficacia, ma il dato disponibile riporta solo la fase 1.[1]
Chi può partecipare
Il trial include partecipanti adulti con miastenia gravis generalizzata e miastenia gravis oculare.[1]
Nella parte A, lo studio valuta partecipanti con anticorpi AChR positivi e gMG.[1] Nella parte B, i gruppi di espansione includono pazienti con gMG AChR positivi, gMG AChR negativi e oMG.[1]
In parole semplici, questo significa che i ricercatori vogliono vedere se IM-101 può essere studiato in sottogruppi diversi della stessa malattia, non solo in un solo tipo di paziente.[1]
Come è organizzato il trial
La parte A è descritta come Multiple Ascending Dose Cohorts, cioè gruppi in cui vengono testate più dosi crescenti in più somministrazioni.[1] Questo tipo di disegno serve a osservare come il trattamento viene tollerato a diversi livelli di esposizione.[1]
La parte B è una Expansion Cohorts, cioè una fase di espansione con più partecipanti per approfondire sicurezza e possibile efficacia rispetto al placebo.[1]
Tra gli interventi elencati nel trial compaiono anche vaccini di confronto o di somministrazione concomitante, oltre a IM-101 120 mg/mL e soluzione salina 0,9% come placebo o controllo.[1]
Obiettivi ed endpoint
Il primo obiettivo del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità di IM-101.[1] I ricercatori osservano anche gli eventi avversi, cioè problemi di salute che compaiono durante lo studio, compresi quelli gravi.[1]
Tra gli endpoint primari ci sono l’incidenza di TEAEs, cioè eventi avversi comparsi durante il trattamento, e l’incidenza di SAEs, cioè eventi avversi gravi.[1] Vengono inoltre registrati gli eventi che portano a interrompere prima il trattamento o l’intervento dello studio.[1]
Un altro obiettivo è controllare gli AESIs, cioè eventi avversi di speciale interesse per lo studio.[1] Questi eventi vengono osservati durante il periodo di trattamento.[1]
Come vengono misurati i risultati
Nella parte B, per i pazienti con gMG, il risultato clinico principale è il cambiamento dal basale alla settimana 16 nel punteggio MG-ADL totale.[1] Il basale è la misurazione iniziale, cioè il valore prima di iniziare il trattamento.[1]
Per il gruppo con oMG, il trial misura il cambiamento dal basale alla settimana 16 nel punteggio oculare MGII.[1] Questo aiuta a capire se i sintomi oculari migliorano nel tempo.[1]
Queste scale non misurano solo un numero astratto: servono a descrivere come la malattia influenza la vita quotidiana e i sintomi specifici degli occhi.[1]
Stato del trial e dimensione
Il trial è indicato come Authorised, cioè autorizzato.[1] Il numero totale di partecipanti previsto è 135.[1]
Si tratta di uno studio interventional, quindi i ricercatori assegnano attivamente i trattamenti e confrontano i risultati tra i diversi gruppi.[1]
