Indice
- Panoramica dei trial
- Studio principale: NCT05491525
- Chi può partecipare
- Obiettivi ed endpoint
- Fase e stato dello studio
- Cosa significano i termini medici
Panoramica dei trial
Nei dati disponibili, Vibegron è studiato in un solo trial clinico, rivolto a pazienti pediatrici con iperattività detrusoriale neurogena (NDO).[1] Si tratta di uno studio interventistico, cioè i ricercatori somministrano il trattamento e osservano i risultati nel tempo.[1] Lo studio è stato disegnato per valutare sicurezza, efficacia e farmacocinetica in una popolazione pediatrica specifica.[1]
Studio principale: NCT05491525
Il trial NCT05491525 ha il titolo: “Open-label, long-term safety, efficacy, and pharmacokinetics study of vibegron in pediatric subjects 2 years to < 18 years of age with NDO and on CIC (KANGUROO)”.[1] Questo studio è open-label, cioè senza mascheramento: partecipanti e ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.[1] La finalità dichiarata è valutare l’efficacia della somministrazione giornaliera di Vibegron nei soggetti pediatrici con NDO.[1]
Lo studio è classificato come Phase 4 ed è indicato come Authorised.[1] Il numero previsto di partecipanti è 101.[1] Nelle informazioni disponibili compaiono diverse formulazioni/dosaggi orali di Vibegron, inclusi 75 mg, 50 mg, 20 mg, 10 mg e 5 mg.[1]
Chi può partecipare
Lo studio principale include soggetti pediatrici da 2 anni a meno di 18 anni con NDO che sono in cateterismo intermittente pulito (CIC).[1] Questo significa che il trial è pensato per bambini e adolescenti con un problema di controllo della vescica legato al sistema nervoso.[1] Il CIC è parte importante della popolazione studiata, perché indica che i partecipanti svuotano la vescica con un catetere a intervalli regolari.[1]
Obiettivi ed endpoint
Il trial valuta tre aree principali: sicurezza, efficacia e farmacocinetica.[1] La farmacocinetica descrive come il corpo gestisce il farmaco, cioè come viene assorbito, distribuito ed eliminato.[1]
L’endpoint primario è il cambiamento rispetto al basale alla Settimana 32 nella capacità cistometrica massima (MCC), basata su urodinamica di riempimento.[1] In termini semplici, questo misura quanta urina la vescica riesce a contenere durante il riempimento.[1] Il protocollo cita anche una “Optimized Treatment Week 24”, ma il dato principale riportato è la valutazione alla Settimana 32.[1]
Fase e stato dello studio
Il trial NCT05491525 è in fase 4 e risulta autorizzato.[1] La fase 4 di solito indica uno studio in una fase più avanzata, con attenzione particolare ai risultati nel mondo reale e alla tollerabilità del trattamento.[1] Non sono riportati altri trial su Vibegron nei dati forniti.[1]
Cosa significano i termini medici
Neurogenic Detrusor Overactivity (NDO) significa che il muscolo della vescica si contrae in modo involontario a causa di un problema neurologico.[1] Open-label significa che non c’è mascheramento del trattamento.[1] Urodinamica di riempimento è un esame che osserva come la vescica si comporta mentre si riempie.[1]
Capacità cistometrica massima è la quantità massima che la vescica può contenere durante l’esame.[1] Basale vuol dire la misura iniziale, prima del trattamento, usata come confronto.[1] Interventistico indica che il trattamento viene somministrato attivamente nello studio, invece di limitarsi a osservare i pazienti.[1]
