Indice
- Panoramica dello studio
- Chi può partecipare
- Interventi previsti nel protocollo
- Fase dello studio e obiettivi
- Esiti principali misurati
- Dati chiave del trial
Panoramica dello studio
Il trial identificato come NCT06247670 è uno studio interventistico di fase 1, autorizzato, che valuta CMP-CPS-001 in volontari sani e in partecipanti con un genotipo eterozigote anomalo di OTC.[1]
Nel protocollo sono presenti anche AMMONIUM (15N) CHLORIDE, sodio cloruro per iniezione e [13C]Sodium Acetate per via orale come interventi di studio.[1]
La condizione collegata allo studio è indicata come disturbi del ciclo dell’urea (UCD).[1]
Chi può partecipare
Lo studio include due gruppi principali: volontari sani e partecipanti con un genotipo eterozigote anomalo di OTC.[1]
Questo significa che il trial non è limitato a persone già malate; una parte dei partecipanti può non avere la condizione studiata, mentre un altro gruppo ha una specifica alterazione genetica collegata ai disturbi del ciclo dell’urea.[1]
Interventi previsti nel protocollo
Gli interventi elencati nello studio sono AMMONIUM (15N) CHLORIDE per via orale, sodio cloruro per iniezione, [13C]Sodium Acetate per via orale e CMP-CPS-001 per via sottocutanea.[1]
Nel linguaggio degli studi clinici, via orale significa che il prodotto viene assunto per bocca, mentre via sottocutanea significa che viene somministrato sotto la pelle.[1]
Il riepilogo breve dello studio dice che l’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di CMP-CPS-001 somministrato per via sottocutanea.[1]
Fase dello studio e obiettivi
Questo è uno studio di fase 1, quindi serve soprattutto a raccogliere i primi dati su come il trattamento viene tollerato e su eventuali problemi di sicurezza.[1]
Lo studio è descritto come doppio cieco e controllato con placebo, con dosi singole e multiple in aumento.[1]
“Doppio cieco” significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno sempre chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per ridurre i bias, cioè gli errori dovuti alle aspettative.[1]
“Controllato con placebo” significa che una parte dei partecipanti riceve una sostanza senza effetto attivo, usata come confronto nello studio.[1]
Esiti principali misurati
Gli esiti principali includono incidenza di eventi avversi, segni vitali, ECG, valutazione di laboratorio clinico ed esame fisico.[1]
L’incidenza di eventi avversi indica quante volte compaiono problemi di salute durante lo studio.[1]
I segni vitali e l’ECG aiutano a controllare la risposta del corpo e del cuore durante il trial, mentre gli esami di laboratorio e l’esame fisico danno informazioni generali sullo stato di salute.[1]
Dati chiave del trial
Il trial NCT06247670 è autorizzato e prevede un arruolamento di 144 partecipanti.[1]
Il disegno dello studio è interventistico e la condizione studiata è collegata ai disturbi del ciclo dell’urea.[1]
AMMONIUM (15N) CHLORIDE è citato come uno degli interventi del protocollo, ma il dato fornito si concentra soprattutto sulla valutazione clinica della sicurezza e tollerabilità nello studio complessivo.[1]
