Indice
- Panoramica dello studio
- Popolazione e malattie studiate
- Trattamenti e schema dello studio
- Obiettivi ed endpoint
- Fase, stato e dimensione dello studio
- Come leggere i risultati principali
Panoramica dello studio
Nei dati forniti, ALLOGENEIC UMBILICAL CORD BLOOD-DERIVED NATURAL KILLER CELLS, EX VIVO EXPANDED è studiato in un trial clinico per capire se la combinazione con rituximab è sicura e può dare beneficio in malattie reumatiche difficili da trattare.[1]
Lo studio è interventistico e riguarda adulti con forme recidivanti di malattie reumatiche dipendenti dalle cellule B.[1]
Popolazione e malattie studiate
Le condizioni incluse sono sclerosi sistemica, artrite reumatoide, miopatie infiammatorie idiopatiche e sindrome di Sjögren.[1]
Il trial è pensato per adulti con malattie reumatiche “hard-to-treat”, cioè difficili da controllare con i trattamenti abituali, e con forme recidivanti, cioè che possono tornare o riattivarsi nel tempo.[1]
Trattamenti e schema dello studio
Secondo il riassunto dello studio, i partecipanti ricevono ALLOGENEIC UMBILICAL CORD BLOOD-DERIVED NATURAL KILLER CELLS, EX VIVO EXPANDED insieme a rituximab dopo una fase di linfo-deplezione con ciclofosfamide e fludarabina.[1]
La linfo-deplezione significa che alcune cellule del sistema immunitario vengono ridotte prima del trattamento, per seguire il protocollo previsto dallo studio.[1]
Nell’elenco degli interventi compaiono anche ciclofosfamide, rituximab, AB-101 e fludarabina, tutti parte del disegno sperimentale riportato nei dati.[1]
Obiettivi ed endpoint
L’obiettivo principale iniziale è valutare le tossicità dose-limitanti in un disegno 3+3, per aiutare a definire la dose massima tollerata e/o la dose massima somministrabile.[1]
Le tossicità dose-limitanti sono effetti indesiderati abbastanza importanti da influenzare la scelta della dose nello studio.[1]
Gli endpoint di efficacia sono specifici per malattia e vengono misurati alla settimana 52.[1]
Per le miopatie infiammatorie idiopatiche, il risultato principale è TIS ≥ 60.[1]
Per la sclerosi sistemica, il risultato principale è rCRISS ≥ 50.[1]
Per l’artrite reumatoide, il risultato principale è DAS28-ESR < 2,6.[1]
Per la sindrome di Sjögren, il risultato principale è un miglioramento di almeno 4 punti nel ClinESSDAI rispetto al valore iniziale.[1]
Fase, stato e dimensione dello studio
Il trial è in fase 2, una fase che di solito serve a raccogliere più informazioni su sicurezza e primi segnali di efficacia.[1]
Lo stato riportato è Authorised, cioè autorizzato.[1]
L’arruolamento previsto è di 92 partecipanti.[1]
Come leggere i risultati principali
Questo studio non cerca solo di vedere se il trattamento è ben tollerato, ma anche se può migliorare misure cliniche diverse in base alla malattia del partecipante.[1]
Per i pazienti, questo significa che il trial confronta segnali di sicurezza con indicatori pratici di attività della malattia, come articolazioni, pelle o sintomi specifici della sindrome di Sjögren.[1]
Poiché i risultati sono misurati alla settimana 52, lo studio osserva gli effetti per un periodo abbastanza lungo da capire se i benefici iniziali si mantengono.[1]
