Indice
- Panoramica dei trial
- Popolazione studiata
- Trattamento e schema di studio
- Fase dello studio e endpoint
- Dati principali del trial disponibile
- Termini utili per i pazienti
Panoramica dei trial
Il materiale fornito descrive un solo trial clinico su ALLOGENEIC PERIPHERAL BLOOD-DERIVED NK CELLS CD3- CD56+, usato dentro un programma di immunoterapia dopo trapianto di cellule staminali in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio.[1]
Lo studio è interventistico, cioè i ricercatori assegnano un trattamento specifico e osservano i risultati.[1]
Popolazione studiata
Il trial riguarda pazienti con neuroblastoma ad alto rischio che è in recidiva oppure in progressione dopo la prima linea di trattamento.[1]
In parole semplici, si tratta di pazienti per cui la malattia è tornata o non è stata controllata bene dal primo trattamento.[1]
Trattamento e schema di studio
Lo studio valuta un trapianto di cellule staminali haploidentico con deplezione di TCRaß+CD19+, seguito da immunoterapia con infusione di cellule NK del donatore e da un anticorpo anti-GD2.[1]
Nel testo del trial compaiono anche diversi farmaci di supporto o parte del protocollo, tra cui Rixathon, Aplo-TCSE, Qarziba, Melfalan Tillomed, TEPADINA, Fludarabina Accord e Grafalon.[1]
Il punto importante per i pazienti è che il trattamento non è un singolo farmaco, ma un approccio combinato che unisce trapianto e immunoterapia.[1]
Fase dello studio e endpoint
Il trial è in fase 2, una fase in cui si cerca di capire meglio se il trattamento funziona e se resta accettabile dal punto di vista della sicurezza.[1]
L’endpoint primario, cioè il risultato principale misurato, è la sopravvivenza globale (Overall Survival, OS).[1]
Questo significa che i ricercatori vogliono vedere per quanto tempo i pazienti restano in vita dopo l’inizio del trattamento.[1]
Nel riepilogo dello studio viene anche detto che l’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia del trapianto seguito da immunoterapia con cellule NK del donatore e anticorpo anti-GD2.[1]
Dati principali del trial disponibile
Il trial identificato ha codice 2024-519089-32-02 ed è stato indicato come Authorised.[1]
Il numero di partecipanti previsto è 19, quindi si tratta di uno studio piccolo e mirato.[1]
Questo tipo di disegno è comune quando si studia una strategia complessa in una malattia difficile da trattare, perché permette di osservare con attenzione i risultati in una popolazione selezionata.[1]
Termini utili per i pazienti
Cellule NK significa “natural killer”: sono cellule del sistema immunitario usate in questo studio come parte dell’immunoterapia.[1]
Donatore indica la persona da cui provengono le cellule usate nel trapianto o nell’infusione immunoterapica.[1]
Infusione significa somministrazione in vena, cioè attraverso una flebo.[1]
Anti-GD2 indica un anticorpo usato nel protocollo di studio contro il neuroblastoma.[1]
Haploidentico vuol dire che il donatore è solo parzialmente compatibile con il paziente.[1]
