Lo studio investigativo mira a verificare se fenfluramine hydrochloride è sicuro ed efficace in persone affette da Rett syndrome. Per confrontare l’effetto del farmaco, è previsto l’uso di placebo come trattamento di controllo.
In questo studio di fase 3, i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo e né i partecipanti né i ricercatori sanno quale trattamento è stato dato (doppio cieco). Il periodo principale dura circa 14 settimane, durante le quali vengono effettuate visite regolari in cui si somministrano questionari e test. Il punteggio totale del RSBQ, un questionario che valuta il comportamento, e il punteggio CGIC, una valutazione globale del cambiamento, sono gli indicatori principali. Sono valutati anche il sonno mediante il questionario PROMIS-SD, la capacità di comunicazione con il test ORCA, e la percezione dei caregiver sul cambiamento delle crisi con CaGIC-Seizure. Per monitorare la sicurezza vengono eseguiti esami cardiaci come l’ECG, che misura l’attività elettrica del cuore, e l’ECHO, un’ecografia del cuore; in particolare si controllano l’intervallo QTcF, che indica la durata della repolarizzazione cardiaca, e la presenza di VHD (malattia delle valvole cardiache) o PAH (pressione alta nei vasi polmonari). Dopo le prime 14 settimane è previsto un proseguimento aperto, in cui tutti i partecipanti possono continuare a ricevere il farmaco.
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