Studio sull’efficacia e la sicurezza di empasiprubart e efgartigimod alfa in pazienti con miastenia gravis generalizzata con risposta parziale a efgartigimod.

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda la Miastenia Gravis, una malattia rara che causa debolezza muscolare. Nello specifico, lo studio si concentra sulla forma AChR-Ab seropositiva generalizzata, un sottotipo in cui il corpo produce anticorpi che colpiscono i recettori della comunicazione tra nervi e muscoli. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di diversi trattamenti per questa condizione.

Il protocollo prevede l’uso di due farmaci somministrati tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una vena. Il primo farmaco è efgartigimod alfa, mentre il secondo è empasiprubart. In questa parte della ricerca, l’empasiprubart viene testato come terapia aggiuntiva da somministrare insieme all’efgartigimod alfa per i pazienti che hanno ottenuto solo una risposta parziale al primo trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti seguiranno un percorso terapeutico che prevede periodi di somministrazione dei farmaci seguiti da periodi di osservazione. Verranno monitorati vari parametri fisici e analisi di laboratorio per assicurare che il trattamento sia ben tollerato dall’organismo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere almeno 18 anni o aver raggiunto l’età legale per dare il consenso alla partecipazione a studi clinici.
  • Avere ricevuto una diagnosi di Miastenia Gravis, una malattia che causa debolezza muscolare, con sintomi che rientrano nei criteri stabiliti dai medici dello studio.
  • Se si stanno già assumendo farmaci per la malattia, come i corticosteroidi (farmaci che riducono l’infiammazione), i farmaci immunosoppressori (medicinali che calmano il sistema immunitario) o gli inibitori dell’acetilcolinesterasi (farmaci che aiutano la comunicazione tra nervi e muscoli), la dose deve essere stabile e non modificata di recente.
  • Risultare sieropositivi per gli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR-Ab), il che significa che nel sangue sono presenti proteine che attaccano erroneamente i segnali tra nervi e muscoli.
  • Avere una diagnosi confermata di Miastenia Gravis Generalizzata (gMG), una forma della malattia che colpisce diverse parti del corpo, classificata secondo i livelli di gravità definiti dalla MGFA (una scala che misura quanto sono pesanti i sintomi).
  • Avere documentato il fatto di essere stati vaccinati contro alcuni tipi di batteri, come il meningococco e lo pneumococco, negli ultimi 5 anni, oppure essere disposti a ricevere tali vaccini almeno 14 giorni prima dell’inizio del trattamento con il farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di altre malattie del sistema immunitario, ovvero una condizione in cui le difese naturali del corpo attaccano erroneamente i tessuti sani, o altre condizioni mediche che potrebbero rendere difficile valutare correttamente i sintomi della Miastenia Gravis o che potrebbero esporre il paziente a rischi eccessivi.
  • Essere in una fase della malattia classificata come MGFA Classe V, che rappresenta la forma più grave di Miastenia Gravis (una malattia che causa debolezza muscolare).
  • Avere una diagnosi clinica di Lupus Eritematoso Sistemico, una malattia autoimmune che colpisce vari organi e tessuti del corpo.
  • Presenza di una carenza del complemento, ovvero la mancanza di alcune proteine specifiche del sangue che aiutano il sistema immunitario a combattere le infezioni.
  • Assunzione attuale di un inibitore del complemento (un farmaco che blocca le proteine del sistema immunitario citate sopra) o aver ricevuto i farmaci zilucoplan o eculizumab meno di 2 mesi prima dell’inizio dello studio, oppure il farmaco ravulizumab meno di 6 mesi prima dell’inizio.
  • Essere pazienti refrattari a efgartigimod, il che significa che il farmaco non ha prodotto un miglioramento significativo nella capacità di svolgere le attività quotidiane, misurato attraverso un punteggio specifico chiamato MG-ADL.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Salonicco Grecia
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Eginitio Hospital Atene Grecia
Aetsqad Sznwr Solxdlsia Tcmjglsnuubu Phfh Gkzzrdgl Xwxla Bergamo Italia
Noybvoycvh Śhpogo Cezywnv Mzjxinpw Katowice Polonia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
15.03.2026
Germania Germania
Non ancora reclutando
15.03.2026
Grecia Grecia
Non ancora reclutando
15.03.2026
Italia Italia
Reclutando
15.03.2026
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
15.03.2026
Polonia Polonia
Reclutando
15.03.2026
Spagna Spagna
Reclutando
15.03.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Empasiprubart è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa che viene testato per vedere se può aiutare i pazienti che hanno una risposta solo parziale ad altre terapie, agendo come un’aggiunta al trattamento principale.

Efgartigimod alfa è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa utilizzato come terapia di base per aiutare a gestire i sintomi della malattia.

Generalized Myasthenia Gravis – Questa condizione è una malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso e i muscoli. Si verifica quando il sistema immunitario produce erroneamente anticorpi che interferiscono con la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Questo processo causa una debolezza muscolare che può colpire diverse parti del corpo. La debolezza tende a peggiorare con l’attività fisica e può variare durante il corso della giornata. La progressione della malattia si manifesta con una difficoltà crescente nel controllare i movimenti muscolari volontari.

ID della sperimentazione:
2025-522492-28-00
Codice del protocollo:
ARGX-999-2-MG-20001
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di KYV-101 in pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico, Sclerosi Sistemica, Miastenia Gravis, Artrite Reumatoide o Sindrome della Persona Rigida

    In arruolamento

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    Farmaci in studio:
    Germania
  • Studio sulla cladribina orale rispetto al placebo in pazienti con miastenia gravis generalizzata

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Bulgaria Repubblica Ceca Francia Germania Grecia +6