Studio sull’efficacia e la sicurezza della crema di ruxolitinib in bambini tra 6 e 12 anni con vitiligine non segmentale

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina l’uso della crema di ruxolitinib per il trattamento della vitiligine non segmentale nei bambini tra i 6 e i 12 anni. La vitiligine è una condizione della pelle che causa la perdita del colore naturale in alcune zone del corpo, creando macchie bianche sulla pelle. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicura questa crema nel trattamento di questa condizione nei giovani pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno la crema di ruxolitinib o una crema placebo da applicare sulla pelle nelle aree interessate dalla vitiligine. Il trattamento durerà circa un anno, durante il quale verrà monitorato attentamente come la pelle risponde al trattamento, in particolare nelle aree del viso e in altre parti del corpo colpite dalla vitiligine.

I medici valuteranno i cambiamenti nel colore della pelle e quanto le macchie bianche si riducono nel tempo. Verranno anche controllati eventuali effetti collaterali e come il trattamento influisce sulla qualità della vita dei giovani pazienti. È importante notare che la crema deve essere applicata solo sulle zone della pelle interessate dalla vitiligine e seguendo attentamente le istruzioni dei medici.

1 Inizio dello studio

Il paziente riceverà una crema di ruxolitinib o una crema placebo per uso cutaneo

Lo studio durerà 52 settimane (1 anno)

Il paziente deve interrompere tutti i trattamenti precedenti per la vitiligine prima di iniziare lo studio

2 Applicazione del trattamento

La crema deve essere applicata sulle aree della pelle interessate dalla vitiligine non segmentale

Le aree trattabili includono il viso (minimo 0,5% della superficie) e altre parti del corpo (minimo 3% della superficie)

L’area totale di trattamento non deve superare il 10% della superficie corporea

3 Visite di controllo

Alla settimana 4: prelievo di sangue per misurare i livelli di ruxolitinib

Alla settimana 24: valutazione dei risultati del trattamento

Alla settimana 40: prelievo di sangue per misurare i livelli di ruxolitinib

Alla settimana 52: valutazione finale dei risultati del trattamento

4 Valutazioni durante lo studio

Misurazione dei cambiamenti nella pigmentazione della pelle

Valutazione della corrispondenza del colore della pelle

Controllo dei segni vitali e analisi di laboratorio

Monitoraggio della crescita (altezza e peso)

Valutazione della qualità della vita attraverso questionari specifici

5 Conclusione dello studio

Visita finale di follow-up per la sicurezza

Per i pazienti di sesso maschile: precauzioni contraccettive da mantenere per 90 giorni dopo l’ultima applicazione

Per le pazienti di sesso femminile: precauzioni contraccettive da mantenere per 30 giorni dopo l’ultima applicazione

Chi può partecipare allo studio?

  • Capacità di comprendere e volontà di firmare un modulo di consenso informato (un documento che spiega lo studio) o consenso scritto del rappresentante legale, e un assenso verbale o scritto del partecipante quando possibile
  • Età compresa tra 6 e 12 anni al momento della firma del consenso informato
  • Diagnosi clinica di vitiligine non segmentale con area depigmentata che include:
    – Almeno 0,5% della superficie corporea sul viso
    – Punteggio F-VASI (misura dell’estensione della vitiligine sul viso) di almeno 0,5
    – Almeno 3% della superficie corporea nelle aree non facciali
    – Punteggio T-VASI (misura dell’estensione totale della vitiligine) di almeno 3
  • L’area totale della vitiligine (viso e altre zone) non deve superare il 10% della superficie corporea
  • Presenza di capelli pigmentati all’interno di alcune aree di vitiligine sul viso
  • Accettare di interrompere tutti i trattamenti per la vitiligine durante lo studio. Sono permessi prodotti da banco approvati dal medico e trucchi camouflage
  • Per i partecipanti che hanno raggiunto la pubertà:
    – I maschi devono accettare di evitare di concepire figli per 90 giorni dopo l’ultimo trattamento
    – Le femmine che hanno avuto il menarca devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di evitare la gravidanza per 30 giorni dopo l’ultimo trattamento

Chi non può partecipare allo studio?

  • Età inferiore a 12 anni o superiore a 17 anni
  • Diagnosi di vitiligine segmentale (una forma di vitiligine che colpisce solo un lato del corpo)
  • Presenza di malattie autoimmuni attive (condizioni in cui il sistema immunitario attacca erroneamente il proprio corpo)
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Uso di altri trattamenti per la vitiligine nelle ultime 4 settimane
  • Gravidanza o allattamento
  • Presenza di infezioni cutanee attive nell’area da trattare
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con la sicurezza del partecipante
  • Uso di farmaci immunosoppressori sistemici (medicinali che riducono l’attività del sistema immunitario)
  • Esposizione eccessiva ai raggi UV o trattamenti di fototerapia nelle ultime 2 settimane

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Diamond Clinic Sp. z o.o. Cracovia Polonia
Cliniques Universitaires Saint-Luc Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Austria
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Medical University Of Graz Graz Austria
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italia
Hospital Universitario Hermanos Trias y Pujol. Institut Catalá d’Oncología (ICO) Badalona Spagna
Evimed Sp. z o.o. Varsavia Polonia
Amsterdam UMC Amsterdam Paesi Bassi
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil Créteil Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Hospital De La Santa Creu I Sant Pau Barcellona Spagna
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna Bologna Italia
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Magonza Germania
Universitaet Leipzig Lipsia Germania
Universitaetsklinikum Muenster AöR Münster Germania
CHRU De Nancy Vandoeuvre-lès-Nancy Francia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
DermoDent Centrum Medyczne Aldona Czajkowska Rafal Czajkowski s.c. Osielsko Polonia
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgio

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Victor Dupouy Argenteuil Francia
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spagna
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E. Lisbona Portogallo
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italia
Katholisches Kinderkrankenhaus Wilhelmstift gGmbH Amburgo Germania
Sanos A/S Gandrup Danimarca
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) Monaco di Baviera Germania
Fondazione Luigi Maria Monti Roma Italia
Universitair Ziekenhuis Gent Gand Belgio
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania
Twoja Przychodnia Szczecinskie Centrum Medyczne Sp. z o.o. Stettino Polonia
Twoja Przychodnia Nowosolskie Centrum Medyczne Sp. z o.o. Nowa Sol Polonia
Asclepius Medical Center OOD Dupnitsa Bulgaria
UNIMED Medical Center EOOD Filippopoli Bulgaria
Diagnostic Consultation Center XX-Sofia EOOD Sofia Bulgaria
Multiprofile Hospital For Active Treatment Dr. Tota Venkova AD Gabrovo Bulgaria
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
University Of Debrecen Debrecen Ungheria
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portogallo
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italia
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgaria
Clinexpert Kft. Budapest Ungheria
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Hospital Unviersitario Miguel Servet Saragozza Spagna
University Of Pecs Pécs Ungheria
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Gentofte Hospital Hellerup Danimarca
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Germania
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im.Fryderyka Chopina W Rzeszowie Rzeszów Polonia
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
University Of Szeged Seghedino Ungheria
Ambulatoria Za Specializirana Medicinska Pomosht-Grupova Praktika Po Dermatologia Clinica Evroderma OOD Sofia Bulgaria
Care Clinic Sp. z o.o. Katowice Polonia
Courlancy Sante Reims Francia
Dpcubzlgol Avo Cvttkzoblp Cwczhi Xtmmgeinvpnt Exmo Sofia Bulgaria
Chhqevt Blzbc Knqezukjlrm Pwfytaee Sgm z oeiv Danzica Polonia
Hqxavvat Ucyvlpridjbya Flzgvjsqp Acgdjscz Madrid Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
15.09.2025
Belgio Belgio
Reclutando
15.09.2025
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
15.09.2025
Danimarca Danimarca
Reclutando
15.09.2025
Francia Francia
Reclutando
15.09.2025
Germania Germania
Reclutando
15.09.2025
Italia Italia
Reclutando
15.09.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
15.09.2025
Polonia Polonia
Reclutando
15.09.2025
Portogallo Portogallo
Reclutando
15.09.2025
Spagna Spagna
Reclutando
15.09.2025
Ungheria Ungheria
Reclutando
15.09.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ruxolitinib crema è un medicinale topico che viene applicato direttamente sulla pelle. È studiato per il trattamento della vitiligine non segmentale nei bambini. La crema agisce riducendo l’infiammazione e aiutando a ripristinare il normale colore della pelle nelle aree colpite dalla vitiligine. Questo medicinale appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori JAK (Janus chinasi) che aiutano a regolare il sistema immunitario della pelle. È stato sviluppato specificamente per l’uso pediatrico in bambini dai 6 agli 11 anni di età.

Malattie in studio:

Vitiligo – Una condizione della pelle caratterizzata dalla perdita del pigmento naturale che causa la comparsa di macchie bianche sulla pelle. Si sviluppa quando le cellule che producono la melanina, chiamate melanociti, smettono di funzionare o muoiono. Le chiazze bianche possono comparire in qualsiasi parte del corpo, ma sono più comuni nelle aree esposte al sole, intorno agli occhi, sulla bocca, sulle mani e sui piedi. La condizione si sviluppa gradualmente nel tempo e può colpire persone di qualsiasi età ed etnia. Il vitiligo non è contagioso e non causa altri problemi di salute fisica, ma può avere un impatto significativo sull’aspetto estetico della persona.

ID della sperimentazione:
2024-513171-41-00
Codice del protocollo:
INCB 18424-309
NCT ID:
NCT06804811
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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