Studio clinico sugli effetti di YTB323 nei pazienti con miopatie infiammatorie gravi e difficili da trattare

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra su persone affette da miopatie infiammatorie idiopatiche severe e refrattarie, una condizione in cui i muscoli si infiammano senza una causa nota e non rispondono bene ai trattamenti standard. Il trattamento principale in esame è il rapcabtagene autoleucel, noto anche con il codice YTB323, che è una terapia cellulare avanzata. Questo trattamento verrà confrontato con altre terapie scelte dal medico curante del partecipante.

Lo scopo dello studio è valutare se il rapcabtagene autoleucel possa offrire un miglioramento significativo nei sintomi della malattia rispetto ad altri trattamenti. I partecipanti riceveranno una singola infusione di rapcabtagene autoleucel e saranno monitorati per un anno per osservare i cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita. Durante lo studio, verranno utilizzati anche altri farmaci come rituximab, ciclofosfamide, fludarabina fosfato, tacrolimus, micofenolato mofetile, acido micofenolico e tocilizumab, a seconda delle necessità del trattamento.

Lo studio mira a dimostrare che il rapcabtagene autoleucel può portare a un miglioramento moderato nel punteggio totale di miglioramento (TIS) entro 52 settimane. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza del trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Questo studio offre l’opportunità di esplorare nuove opzioni terapeutiche per una condizione difficile da trattare.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, il trattamento inizia con la somministrazione di rituximab tramite infusione endovenosa. Questo farmaco viene somministrato per aiutare a gestire la condizione infiammatoria.

La somministrazione di rituximab avviene in una struttura medica sotto la supervisione di professionisti sanitari.

2 fase di trattamento con fludarabina e ciclofosfamide

Successivamente, si riceve fludarabina fosfato e ciclofosfamide tramite infusione endovenosa. Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo al trattamento principale.

La somministrazione di questi farmaci avviene in giorni specifici e sotto controllo medico.

3 somministrazione di rapcabtagene autoleucel

Il trattamento principale prevede la somministrazione di rapcabtagene autoleucel tramite infusione endovenosa. Questo è un trattamento avanzato progettato per migliorare la condizione muscolare.

La somministrazione avviene una sola volta e richiede un monitoraggio attento per valutare la risposta al trattamento.

4 monitoraggio e valutazione

Dopo la somministrazione del trattamento principale, si partecipa a visite di follow-up regolari per monitorare la salute e valutare l’efficacia del trattamento.

Durante queste visite, vengono effettuati esami del sangue, valutazioni della capacità polmonare e altri test per monitorare i progressi.

5 conclusione del trattamento

Alla fine del periodo di studio, che dura fino a 52 settimane, si effettua una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva del trattamento.

I risultati vengono confrontati con gli obiettivi dello studio per valutare i miglioramenti nella condizione muscolare.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio. Questo significa che accetti di partecipare dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Puoi partecipare se sei un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Devi avere una diagnosi di miosite probabile o certa. La miosite è un’infiammazione dei muscoli.
  • Devi essere positivo per MSA (anticorpi specifici per la miosite) basato su un risultato storico o su un risultato di laboratorio centrale durante lo screening.
  • Devi aver avuto una risposta inadeguata a dosi elevate di GC (corticosteroidi), a meno che non ci siano preoccupazioni di sicurezza a causa di altre malattie. Inoltre, devi aver avuto una risposta inadeguata al trattamento con due agenti terapeutici.
  • Devi essere diagnosticato con una malattia attiva, confermata da un comitato di valutazione, che soddisfi almeno uno dei criteri specifici prima della randomizzazione.
  • Durante lo screening, devi avere una miosite grave che soddisfi determinati criteri specifici.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre alla miosite infiammatoria idiopatica (una malattia che causa infiammazione nei muscoli senza una causa conosciuta).
  • Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di organo (un’operazione in cui un organo viene sostituito con uno nuovo).
  • Non puoi partecipare se hai un cancro attivo (una malattia in cui le cellule del corpo crescono in modo incontrollato).
  • Non puoi partecipare se hai un’infezione grave che richiede antibiotici per via endovenosa (medicinali somministrati direttamente nel sangue).
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi (reazioni del corpo che possono essere pericolose per la vita) a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia dei reni grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale, come l’epilessia non controllata (una condizione che causa convulsioni).

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
University Medical Center Hamburg-Eppendorf Amburgo Germania
Hospital Universitario Marques De Valdecilla Santander Spagna
Bellvitge University Hospital L’Hospitalet de Llobregat Spagna
University Hospital Cologne Colonia Germania
Assistance Publique Hopitaux De Marseille Marsiglia Francia
University Hospital Jena KöR Jena Germania
Amsterdam UMC Amsterdam Paesi Bassi
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Francia
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spagna
Hospital Universitario Regional De Malaga Málaga Spagna
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Magonza Germania
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC) Rotterdam Paesi Bassi
Hospital Vall d’Hebron Barcellona Spagna
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italia
Hôpitaux Universitaires Strasbourg – Hôpital de Hautepierre Strasburgo Francia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Klinikum Nuernberg Norimberga Germania
Universitaetsklinikum Aachen AöR Aquisgrana Germania
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spagna
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italia
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italia
Universita’ Degli Studi Di Verona Verona Italia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
Universita’ Politecnica Delle Marche Ancona Italia
Hospital Universitario Reina Sofía Cordova Spagna
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulma Germania
Universidade De Santiago De Compostela Santiago di Compostela Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Francia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
Fraunhofer Institute for Translational Medicine and Pharmacology ITMP Francoforte Germania
Universitaetsklinikum Leipzig AöR Lipsia Germania

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
31.01.2025
Germania Germania
Non ancora reclutando
31.01.2025
Italia Italia
Non ancora reclutando
31.01.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
31.01.2025
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
31.01.2025

Sedi della sperimentazione

Rapcabtagene autoleucel è una terapia avanzata che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente stesso per combattere la malattia. In questo trattamento, i medici prelevano un tipo di cellule immunitarie chiamate cellule T dal paziente. Queste cellule vengono poi modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule malate nel corpo. Una volta modificate, le cellule T vengono reinfuse nel paziente. L’obiettivo di questa terapia è migliorare i sintomi della malattia e aiutare il corpo a combattere l’infiammazione muscolare. È una terapia innovativa che mira a offrire un miglioramento significativo rispetto ai trattamenti tradizionali.

Malattie in studio:

Miopatie infiammatorie idiopatiche refrattarie severe – Le miopatie infiammatorie idiopatiche sono un gruppo di malattie caratterizzate da infiammazione cronica dei muscoli, che porta a debolezza muscolare. Queste condizioni possono colpire vari muscoli del corpo, spesso iniziando con quelli prossimali, come quelli delle spalle e delle anche. La progressione della malattia può variare, ma generalmente comporta un peggioramento della debolezza muscolare nel tempo. Nei casi refrattari, i sintomi non rispondono adeguatamente ai trattamenti convenzionali, rendendo la gestione della malattia più complessa. L’infiammazione persistente può portare a danni muscolari permanenti e a una riduzione della funzionalità fisica. La diagnosi e la gestione richiedono un approccio multidisciplinare per monitorare e affrontare i sintomi in modo efficace.

ID della sperimentazione:
2024-514137-38-00
Codice del protocollo:
CYTB323L12201
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia di Upadacitinib in pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche dopo sospensione di immunoglobuline endovenose

    In arruolamento

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    Farmaci in studio:
    Austria