Studio sull’Efficacia di Efgartigimod Alfa in Pazienti con Miastenia Gravis Generalizzata

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Di cosa tratta questo studio?

La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia che causa debolezza muscolare e affaticamento. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e utilizza un trattamento chiamato efgartigimod alfa, noto anche come Vyvgart. Vyvgart è somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia clinica di Vyvgart somministrato in diversi regimi di dosaggio per massimizzare e mantenere i benefici clinici nei pazienti con Miastenia Gravis Generalizzata.

Lo studio prevede la somministrazione di Vyvgart in due diversi modi: un regime continuo ogni due settimane e un regime ciclico. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per osservare i cambiamenti nei sintomi della malattia. Durante lo studio, verranno raccolti dati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, inclusi eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi della malattia.

Vyvgart è un farmaco biologico, il che significa che è prodotto da organismi viventi o contiene componenti di organismi viventi. Questo tipo di trattamento è spesso utilizzato per malattie complesse come la Miastenia Gravis Generalizzata. Lo studio mira a determinare quale regime di dosaggio offre i migliori risultati per i pazienti, contribuendo a migliorare la gestione della malattia e la qualità della vita dei pazienti affetti.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l’efficacia di diversi regimi di dosaggio di efgartigimod somministrato per via endovenosa.

La condizione medica trattata è la miastenia gravis generalizzata.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco utilizzato è Vyvgart, una soluzione per infusione con una concentrazione di 20 mg/mL.

Il dosaggio è di 10 mg per kg di peso corporeo, somministrato ogni due settimane in un regime continuo o in un regime ciclico.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente viene monitorato per valutare il cambiamento nel punteggio totale delle attività quotidiane legate alla miastenia gravis (MG-ADL).

Il monitoraggio avviene dalla settimana 1 alla settimana 21.

4 valutazione degli effetti collaterali

Viene valutata l’incidenza e la gravità degli eventi avversi, inclusi quelli gravi e quelli di interesse speciale.

Vengono monitorati i risultati dei test di laboratorio, le misurazioni dei segni vitali e i risultati dell’elettrocardiogramma.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 maggio 2026.

I risultati finali includeranno il cambiamento nel punteggio MG-ADL e la percentuale di partecipanti che raggiungono un’espressione minima dei sintomi.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere in grado di fornire il consenso informato firmato e seguire i requisiti del protocollo.
  • Avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere una diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata (gMG), confermata da documentazione e supportata da un esame fisico e dalla presenza di anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR-Abs).
  • Soddisfare i criteri clinici definiti dalla Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) nelle classi II, III o IV.
  • Avere un punteggio totale di almeno 5 nel test Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living (MG-ADL) al momento dello studio, con più del 50% del punteggio dovuto a sintomi non oculari.
  • È consentito il trattamento concomitante per la gMG. I trattamenti consentiti includono farmaci immunosoppressori non steroidei (NSIDs), steroidi e/o inibitori dell’acetilcolinesterasi (AChE). Se si assumono corticosteroidi e/o NSIDs, la dose deve essere stabile da almeno 1 mese prima dello studio.
  • Accettare di utilizzare misure contraccettive in conformità con le normative locali. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo durante lo screening e un test di gravidanza nelle urine negativo prima di ricevere il farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Miastenia Gravis Generalizzata (gMG). Questa è una condizione medica specifica richiesta per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Galen Clinic Lublino Polonia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italia
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milano Italia
Universita’ Di Pisa Pisa Italia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Universidade De Santiago De Compostela Santiago di Compostela Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
25.10.2021
Belgio Belgio
Non reclutando
25.10.2021
Francia Francia
Non reclutando
25.10.2021
Germania Germania
Non reclutando
25.10.2021
Italia Italia
Non reclutando
25.10.2021
Polonia Polonia
Non reclutando
25.10.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
25.10.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod: Questo farmaco è utilizzato per trattare la miastenia grave generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare. Efgartigimod agisce riducendo gli anticorpi che attaccano i muscoli, migliorando così la forza muscolare e la qualità della vita dei pazienti. Nel trial clinico, viene somministrato per via endovenosa per valutare quale regime di dosaggio offra il massimo beneficio clinico.

Malattie in studio:

Miastenia Gravis Generalizzata (gMG) – È una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, portando a debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento, difficoltà a parlare, masticare, deglutire e respirare, oltre a debolezza nei muscoli oculari e facciali. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, variando da persona a persona. Gli episodi di debolezza possono peggiorare con l’attività fisica e migliorare con il riposo. La gravità dei sintomi può fluttuare nel tempo, con periodi di peggioramento e miglioramento.

ID della sperimentazione:
2024-510932-36-00
Codice del protocollo:
ARGX-113-2003
NCT ID:
NCT04980495
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio di fase 2 su adulti con miastenia gravis generalizzata per valutare l’efficacia e la sicurezza del povetacicept

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    Malattie in studio:
    Polonia
  • Studio sulla sicurezza e gli effetti di inebilizumab in bambini e adolescenti dai 2 ai 18 anni con miastenia gravis generalizzata

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Italia Polonia Spagna