Studio di confronto tra ruxolitinib, idrossicarbamide e interferone alfa come terapia di prima linea per pazienti con policitemia vera ad alto rischio

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sulla Policitemia Vera (PV), una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli rossi. La ricerca confronta l’efficacia di tre diversi farmaci: il ruxolitinib, l’idrossicarbamide e il peginterferone alfa-2a come terapia di prima linea per pazienti con policitemia vera ad alto rischio.

Lo studio mira a valutare quale di questi trattamenti sia più efficace nel prevenire complicazioni gravi della malattia, come la formazione di coaguli di sangue, emorragie severe e la progressione verso altre malattie del sangue. I pazienti riceveranno uno dei tre farmaci: il ruxolitinib in forma di compresse da assumere per via orale, l’idrossicarbamide in capsule, oppure il peginterferone alfa-2a mediante iniezione sottocutanea.

La durata del trattamento prevista è di 96 mesi, durante i quali i pazienti verranno monitorati regolarmente per valutare la risposta alla terapia e l’eventuale comparsa di effetti collaterali. I farmaci utilizzati agiscono in modo diverso per controllare la produzione eccessiva di cellule del sangue: il ruxolitinib è un inibitore delle proteine JAK, mentre l’idrossicarbamide e il peginterferone alfa-2a agiscono attraverso meccanismi differenti per ridurre la produzione di globuli rossi.

1 Inizio dello studio

Dopo la conferma della diagnosi di Policitemia Vera (PV), verrai assegnato in modo casuale a uno dei seguenti gruppi di trattamento:

Ruxolitinib (Jakavi) in compresse da 5 mg per via orale

Idrossicarbamide (Hydroxycarbamide medac) in capsule da 500 mg per via orale

Peginterferone alfa-2a (Pegasys) 90 microgrammi in iniezione sottocutanea

2 Periodo di trattamento

Il trattamento continuerà fino al 30 aprile 2030

Durante questo periodo, verranno monitorate le seguenti condizioni:

– Livelli dei globuli nel sangue

– Eventuali eventi di trombosi o emorragie

– Dimensioni della milza se ingrandita

– Necessità di salassi

– Eventuali effetti collaterali del trattamento

3 Valutazioni periodiche

Saranno effettuati regolarmente:

– Esami del sangue

– Valutazione dei sintomi

– Controllo della qualità della vita

– Esame fisico

– Valutazione di eventuali complicanze cardiache o vascolari

4 Conclusione dello studio

Lo studio si concluderà se si verifica uno dei seguenti eventi:

– Completamento del periodo di studio previsto

– Trasformazione della malattia

– Comparsa di effetti collaterali significativi

– Necessità di interrompere il trattamento per altri motivi medici

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni
  • Diagnosi di Policitemia Vera (PV) secondo i criteri dell’OMS negli ultimi 15 anni
  • Presenza di PV ad alto rischio, definita da:
    • Globuli bianchi superiori a 11 x 10⁹/l E almeno uno dei seguenti criteri:
    • Età superiore a 60 anni
    • Precedente trombosi o emorragia maggiore correlata alla malattia
    • Conta piastrinica superiore a 1000 x 10⁹/l
    • Ipertensione o diabete che richiedono terapia farmacologica
  • Livello di emoglobina superiore a 8 g/dl durante lo screening
  • Possibilità di aver ricevuto agenti antipiastrinici e salassi
  • Possibilità di aver ricevuto al massimo una terapia citoriduttiva per meno di 10 anni (senza essere resistenti o intolleranti a tale terapia)
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno ricevuto una diagnosi di sindrome mielodisplastica (una condizione che colpisce la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo)
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta (un tipo di cancro del sangue che progredisce rapidamente)
  • Pazienti con mielofibrosi post-PV (una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto cicatriziale)
  • Pazienti con trombosi maggiore in corso (formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni)
  • Pazienti con emorragia maggiore attiva (sanguinamento grave in corso)
  • Pazienti che stanno già ricevendo trattamento con ruxolitinib (un farmaco utilizzato per trattare disturbi del sangue)
  • Pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato
  • Pazienti con gravi disfunzioni epatiche o renali (problemi al fegato o ai reni)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Donne in gravidanza o in fase di allattamento
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
CHU d’Annecy Épagny Metz Tessy Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Dijon Digione Francia
Centre Hospitalier Regional D’Angers Angers Francia
Centre de Radiothérapie – Clinique Sainte Anne Strasburgo Francia
Centre Hospitalier Victor Dupouy Argenteuil Argenteuil Francia
Assistance Publique Hopitaux De Marseille Marsiglia Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Hospital center Henri Mondor in Aurillac Aurillac Francia
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Ieflixdu Pcwktwhftbhmoey Cdswce Cdzgob Marsiglia Francia
Hwwiirf Lv Sqcbyb La Source Orleans Francia
Itosonsb dr czdqrjpuwwus Cxjvmdhiu dw Sjnhpx Nantes Francia
Cosrgcwc Diz Oncoaio Le Havre Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
19.10.2024

Sedi della sperimentazione

Ruxolitinib
È un farmaco che viene utilizzato per trattare la policitemia vera ad alto rischio. Agisce bloccando specifici segnali nelle cellule del sangue che causano la produzione eccessiva di globuli rossi. Questo aiuta a controllare i sintomi della malattia e a ridurre il rischio di complicazioni.

Idrossicarbamide
È un farmaco chemioterapico orale utilizzato per controllare la produzione di cellule del sangue nei pazienti con policitemia vera. Aiuta a ridurre il numero di globuli rossi nel sangue e viene comunemente usato come terapia standard per questa condizione.

Interferone Alfa
È una proteina naturale che viene prodotta artificialmente per il trattamento della policitemia vera. Funziona stimolando il sistema immunitario e aiuta a regolare la produzione di cellule del sangue. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e rappresenta un’alternativa terapeutica consolidata.

Polycythaemia Vera (PV) – È una malattia del midollo osseo che causa una produzione eccessiva di globuli rossi nel sangue. Appartiene al gruppo delle neoplasie mieloproliferative, condizioni in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue. La malattia si sviluppa lentamente e può essere presente per molti anni prima che vengano notati i sintomi. La condizione porta ad un aumento della viscosità del sangue a causa dell’elevato numero di globuli rossi. Questa malattia è caratterizzata dalla presenza di una mutazione genetica chiamata JAK2 V617F nella maggior parte dei pazienti. La condizione può evolvere in altre malattie del sangue come la mielofibrosi post-policitemia vera.

Myelodysplastic Syndrome (MDS) – È una condizione in cui il midollo osseo non produce cellule del sangue sane in quantità sufficiente. Le cellule del sangue prodotte sono immature e di forma anomala. Il midollo osseo produce cellule che non riescono a svilupparsi completamente. Questa condizione può interessare una o più delle tre linee di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine).

Acute Myeloid Leukemia (AML) – È un tipo di cancro del sangue che si sviluppa rapidamente nel midollo osseo. La malattia causa una crescita incontrollata di cellule immature del sangue chiamate mieloblasti. Queste cellule anomale si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La condizione progredisce rapidamente se non viene trattata.

Post-PV Myelofibrosis – È una condizione che può svilupparsi come evoluzione della policitemia vera. Si caratterizza per la formazione di tessuto fibroso nel midollo osseo. Questo processo porta a una progressiva sostituzione del tessuto midollare normale con tessuto cicatriziale. La condizione causa una diminuzione della capacità del midollo osseo di produrre cellule del sangue normali.

ID della sperimentazione:
2024-516109-21-00
Codice del protocollo:
RG_16-148
NCT ID:
NCT04116502
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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