Studio sulla combinazione di farmaci per bambini e adulti con rabdomiosarcoma di nuova diagnosi o recidivante

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul rabdomiosarcoma, un tipo di tumore dei tessuti molli. La ricerca valuterà diversi approcci terapeutici utilizzando vari farmaci antitumorali come irinotecan, vincristina, doxorubicina, ciclofosfamide, temozolomide, regorafenib e altri medicinali chemioterapici. Lo studio è rivolto sia ai bambini che agli adulti con questa malattia, sia nella fase iniziale che in caso di recidiva.

I trattamenti prevedono diverse combinazioni di farmaci somministrati per via orale o endovenosa. Alcuni pazienti riceveranno anche radioterapia in momenti diversi del loro percorso di cura. Lo studio valuterà anche l’efficacia di una terapia di mantenimento prolungata con alcuni farmaci specifici.

L’obiettivo principale è determinare quali combinazioni di trattamenti siano più efficaci per i pazienti con diversi livelli di rischio della malattia. I ricercatori valuteranno quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori e monitoreranno gli effetti collaterali dei trattamenti. Lo studio durerà fino al 2030 per raccogliere informazioni complete sull’efficacia delle diverse terapie.

1 Diagnosi e inclusione

Conferma della diagnosi di rabdomiosarcoma attraverso esame istologico

Valutazione dell’idoneità medica per ricevere il trattamento

Test di gravidanza negativo documentato per le pazienti in età fertile

2 Terapia di induzione

Somministrazione di chemioterapia di induzione per 3-6 cicli

I farmaci principali includono: ifosfamide, vincristina, doxorubicina e actinomicina D

Monitoraggio della risposta al trattamento e degli effetti collaterali

3 Radioterapia

La radioterapia può essere somministrata prima o dopo l’intervento chirurgico

Il trattamento viene personalizzato in base al rischio di recidiva locale

Valutazione periodica delle complicanze post-radioterapia

4 Terapia di mantenimento

Somministrazione di vinorelbina e ciclofosfamide

La durata può variare da 6 a 24 cicli

Monitoraggio continuo della risposta e degli effetti collaterali

5 Follow-up

Controlli regolari per valutare l’efficacia del trattamento

Monitoraggio di eventuali complicanze a lungo termine

Valutazione della qualità della vita correlata alla salute

Chi può partecipare allo studio?

  • Diagnosi confermata istologicamente di rabdomiosarcoma (eccetto il tipo pleomorfo)
  • Età minima di 6 mesi (per la maggior parte dei gruppi di studio)
  • Consenso informato scritto del paziente e/o del genitore/tutore legale
  • Funzionalità epatica adeguata:
    – Bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore normale per l’età
    ALT o AST < 2,5 volte il limite superiore normale per l'età
  • Conta dei neutrofili assoluta ≥1,0x 109/L
  • Piastrine ≥ 80 x 109/L
  • Funzionalità renale adeguata con clearance della creatinina ≥60 ml/min/1,73 m2
  • Test di gravidanza negativo documentato per le pazienti in età fertile
  • Il paziente deve accettare di utilizzare la contraccezione durante la terapia e per:
    – 12 mesi dopo l’ultimo trattamento per le femmine
    – 6 mesi dopo l’ultimo trattamento per i maschi
  • Nessun trattamento precedente per il rabdomiosarcoma ad eccezione della chirurgia
  • Condizioni mediche generali compatibili con il ricevere il trattamento
  • Assenza di grave neuropatia da vincristina che richieda l’interruzione del trattamento (per alcuni gruppi di studio)

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di rabdomiosarcoma (un tipo di tumore dei tessuti molli)
  • Pazienti al di fuori delle fasce d’età consentite (bambini, adolescenti e giovani adulti)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con gravi disfunzioni degli organi vitali che potrebbero interferire con il trattamento
  • Pazienti con gravi infezioni attive non controllate
  • Pazienti con altre forme di tumore maligno attivo
  • Pazienti con nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono sottoporsi a regolari visite di follow-up
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la comprensione o il consenso al trattamento
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che non possono o non vogliono fornire il consenso informato scritto

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Pessac Francia
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Cliniques Universitaires Saint-Luc Woluwe-Saint-Lambert Belgio
CHC MontLegia Liège Belgio
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italia
Universitaetsklinikum Mannheim GmbH Mannheim Germania
Goethe University Frankfurt Francoforte sul Meno Germania
Universitaetsklinikum Jena KöR Jena Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Dijon Digione Francia
Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola Brussels Belgio
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tubinga Germania
Fakultni Nemocnice Brno Brno Repubblica Ceca
CHU Besancon Besançon Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Francia
Antwerp University Hospital Edegem Belgio
Instituto Portugues De Oncologia De Lisboa Francisco Gentil E.P.E. Lisbona Portogallo
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Svezia
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Salonicco Grecia
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino città metropolitana di Torino Italia
Institut Regional Du Cancer De Montpellier Montpellier Francia
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Ratisbona Germania
Centre Antoine Lacassagne Nizza Francia
Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Verona Italia
Centre Francois Baclesse Caen Francia
Fakultni Nemocnice V Motole Praga Repubblica Ceca
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spagna
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Francia
ARNAS G. Brotzu Cagliari Italia
Klinikum Kassel GmbH Kassel Germania
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spagna
Prinses Maxima Centrum Utrecht Paesi Bassi
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italia
Johannes Kepler University Linz Linz Austria
Mitera S.A. Amarousio Grecia
Czrbim Hqxlbknqvzd Ukzyaycbhfrch Dd Lt Rkhmhov St Denis Francia
Ahlzvna Stmll Syvbfjqpo Taojaiikodsk Phvq Gkafpfqx Xiyxv Bergamo Italia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
10.10.2024
Belgio Belgio
Reclutando
10.10.2024
Danimarca Danimarca
Reclutando
10.10.2024
Finlandia Finlandia
Non ancora reclutando
10.10.2024
Francia Francia
Reclutando
10.10.2024
Germania Germania
Reclutando
10.10.2024
Grecia Grecia
Reclutando
10.10.2024
Irlanda Irlanda
Reclutando
10.10.2024
Italia Italia
Reclutando
10.10.2024
Norvegia Norvegia
Reclutando
10.10.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
10.10.2024
Portogallo Portogallo
Non ancora reclutando
10.10.2024
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Reclutando
10.10.2024
Slovenia Slovenia
Reclutando
10.10.2024
Spagna Spagna
Reclutando
10.10.2024
Svezia Svezia
Reclutando
10.10.2024

Sedi della sperimentazione

Irinotecan
Questo farmaco chemioterapico viene utilizzato in combinazione con altri medicinali per il trattamento del rabdomiosarcoma. È parte di una nuova combinazione di terapia sistemica.

Ifosfamide
Un farmaco chemioterapico utilizzato in varie combinazioni di trattamento. Viene impiegato come parte della terapia standard e in nuove combinazioni sperimentali.

Vincristina
Un chemioterapico comunemente usato nel trattamento del rabdomiosarcoma. È presente in diverse combinazioni di trattamento sia standard che sperimentali.

Actinomicina D
Questo medicinale chemioterapico è parte del regime di trattamento standard e viene utilizzato in combinazione con altri farmaci.

Vinorelbina
Un farmaco chemioterapico utilizzato nella terapia di mantenimento, può essere somministrato per via endovenosa e viene usato in combinazione con altri farmaci.

Ciclofosfamide
Questo medicinale viene somministrato per via orale come parte della terapia di mantenimento in combinazione con altri farmaci.

Regorafenib
Un farmaco più recente che viene testato in combinazione con altri medicinali per il trattamento del rabdomiosarcoma recidivante.

Temozolomide
Questo farmaco viene utilizzato come parte della terapia standard per il trattamento del rabdomiosarcoma recidivante, in combinazione con altri medicinali.

Malattie in studio:

Rhabdomyosarcoma – È un tumore maligno che si sviluppa nel tessuto muscolare striato, colpendo principalmente i bambini e gli adolescenti. Questa forma di cancro può svilupparsi in qualsiasi parte del corpo dove è presente il tessuto muscolare striato, ma si manifesta più frequentemente nella testa, nel collo, nelle braccia, nelle gambe e nell’area urogenitale. Il tumore si forma quando le cellule muscolari immature, chiamate “rabdomioblasti”, crescono in modo incontrollato invece di svilupparsi in cellule muscolari normali. La malattia può presentarsi in due forme principali: embrionale (più comune nei bambini piccoli) e alveolare (più frequente negli adolescenti). Si può manifestare inizialmente come un rigonfiamento o una massa indolore che cresce progressivamente nel tempo.

ID della sperimentazione:
2024-510579-40-00
Codice del protocollo:
RG_17-247
NCT ID:
NCT04625907
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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