La ricerca si concentra sulla malattia a cellule falciformi, una condizione genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato tocilizumab nel trattamento della sindrome toracica acuta, una complicanza grave della malattia a cellule falciformi che provoca sintomi respiratori acuti e febbre. Il tocilizumab è somministrato tramite infusione endovenosa, con dosaggi che variano in base al peso del paziente.

Lo scopo dello studio è valutare se il tocilizumab può ridurre il tempo necessario per interrompere l’uso di ossigeno supplementare e altri supporti respiratori nei pazienti pediatrici e adulti con sindrome toracica acuta. I partecipanti riceveranno una singola infusione del farmaco o un placebo. Il trattamento mira a migliorare la respirazione e ridurre la necessità di supporto respiratorio.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare la loro capacità di respirare autonomamente senza ossigeno supplementare o supporto respiratorio. L’obiettivo principale è determinare quanto tempo impiegano i pazienti a raggiungere una saturazione di ossigeno adeguata e a respirare senza assistenza. Lo studio si svolgerà fino al 2027, con l’inizio previsto del reclutamento nel 2024.