Asciminib è un farmaco innovativo che appartiene alla classe degli inibitori di BCR-ABL1. Questo medicinale funziona bloccando specificamente l’attività di una proteina anomala nelle cellule del sangue dei pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC). È il primo farmaco della sua classe che agisce attraverso un meccanismo unico di competizione con l’ATP, che lo rende diverso dagli altri trattamenti disponibili per la LMC.

Il farmaco viene utilizzato in combinazione con altri inibitori BCR-ABL1 per il trattamento di pazienti appena diagnosticati con leucemia mieloide cronica in fase cronica, con l’obiettivo di ottenere una risposta molecolare profonda.

Chronic Myeloid Leukemia – La leucemia mieloide cronica è una malattia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Si sviluppa quando le cellule staminali del midollo osseo iniziano a produrre un numero eccessivo di globuli bianchi anomali. Questa condizione progredisce lentamente e attraversa diverse fasi, iniziando dalla fase cronica. La malattia è caratterizzata dalla presenza di un’alterazione genetica specifica chiamata cromosoma Philadelphia. I pazienti possono rimanere nella fase cronica per diversi anni, durante i quali il corpo continua a produrre globuli bianchi in eccesso ma mantiene ancora la capacità di produrre anche cellule sanguigne normali. La condizione influisce sulla produzione di tutti i tipi di cellule del sangue, inclusi globuli rossi e piastrine.