Studio sull’Efficacia e Sicurezza di NMD670 in Adulti con Miastenia Gravis

1

Di cosa tratta questo studio?

La Miastenia Gravis è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio clinico si concentra su adulti con Miastenia Gravis che hanno specifici anticorpi, noti come AChR o MuSK. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato NMD670. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse e sarà testato in tre diversi dosaggi per un periodo di 21 giorni. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Il farmaco NMD670 è stato sviluppato per migliorare la forza muscolare nei pazienti con Miastenia Gravis. I partecipanti allo studio saranno monitorati attentamente per valutare come il farmaco influisce sui sintomi della malattia. I medici utilizzeranno un punteggio specifico per misurare i cambiamenti nella forza muscolare dal primo giorno fino al ventunesimo giorno del trattamento. Questo aiuterà a determinare quale dosaggio di NMD670 è più efficace e sicuro per i pazienti.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver firmato il consenso informato.

Il partecipante deve avere un’età compresa tra 18 e 75 anni e una diagnosi di miastenia grave, classe MGFA II, III o IV.

2 somministrazione del farmaco

Il partecipante riceve il farmaco NMD670 o un placebo in forma di compresse per uso orale.

Il trattamento dura 21 giorni e prevede tre diversi livelli di dosaggio di NMD670.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il partecipante viene monitorato per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Il principale obiettivo è valutare la risposta al dosaggio di NMD670 in termini di efficacia clinica.

4 conclusione dello studio

Alla fine dei 21 giorni, viene valutato il cambiamento nel punteggio totale della miastenia grave quantitativa (QMG) rispetto al basale.

I risultati del trattamento con NMD670 vengono confrontati con quelli del placebo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Deve avere una diagnosi di Miastenia Gravis (MG), classificata come classe II, III o IV secondo la MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America).
  • Deve avere un test positivo documentato per gli anticorpi AChR (recettore dell’acetilcolina) o MuSK (chinasi muscolo-specifica).
  • Il partecipante deve essere in grado di ingerire compresse.
  • Deve avere un indice di massa corporea (IMC) compreso tra 18 e 35 kg/m², incluso, al momento dello screening, e un peso minimo di 40 kg.
  • Le partecipanti di sesso femminile che sono in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner in età fertile devono concordare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio. L’uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici.
  • Il partecipante deve essere in grado di e aver firmato il consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Se hai meno di 18 anni o più di 65 anni, non puoi partecipare.
  • Se hai una condizione medica diversa dalla Miastenia Gravis, non puoi partecipare. La Miastenia Gravis è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
  • Se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente, non puoi partecipare.
  • Se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quello in studio, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia del fegato o dei reni che non è controllata, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia del cuore che non è controllata, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia mentale grave che non è controllata, non puoi partecipare.
  • Se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio, non puoi partecipare.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Aarhus Universitetshospital Aarhus Danimarca
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Ospedale San Raffaele S.r.l. città metropolitana di Milano Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Centre Hospitalier Regional De Marseille Marsiglia Francia
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italia
Colpnopm Smh z oehs Lublino Polonia

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
01.08.2024
Danimarca Danimarca
Reclutando
01.08.2024
Francia Francia
Reclutando
01.08.2024
Italia Italia
Reclutando
01.08.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
01.08.2024
Polonia Polonia
Reclutando
01.08.2024
Spagna Spagna
Reclutando
01.08.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

NMD670 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della miastenia grave, una malattia autoimmune che colpisce i muscoli. Questo farmaco è progettato per migliorare la forza muscolare e ridurre i sintomi della malattia. Nella sperimentazione clinica, i ricercatori stanno valutando l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di NMD670 in pazienti adulti con miastenia grave positiva per AChR/MuSK-Ab.

Malattie in studio:

Miastenia Gravis – È una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento muscolare che peggiora con l’attività e migliora con il riposo. La debolezza spesso inizia nei muscoli oculari, causando visione doppia o palpebre cadenti. Con il tempo, può coinvolgere altri muscoli, rendendo difficile masticare, deglutire, parlare o camminare. La progressione della malattia varia da persona a persona, con periodi di peggioramento e miglioramento. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che il sistema immunitario attacchi i recettori nei muscoli.

ID della sperimentazione:
2023-507539-40-00
Codice del protocollo:
NMD670-02-0002
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di KYV-101 in pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico, Sclerosi Sistemica, Miastenia Gravis, Artrite Reumatoide o Sindrome della Persona Rigida

    In arruolamento

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania
  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di empasiprubart e efgartigimod alfa in pazienti con miastenia gravis generalizzata con risposta parziale a efgartigimod.

    In arruolamento

    1 1
    Belgio Germania Grecia Italia Paesi Bassi Polonia +1