Studio sull’Efruxifermin per pazienti con Steatoepatite Non Alcolica (NASH) o Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH) e Fibrosi senza Cirrosi

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una condizione del fegato chiamata Steatoepatite Non Alcolica (NASH) e Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH), entrambe caratterizzate da infiammazione e accumulo di grasso nel fegato, che possono portare a fibrosi, ovvero cicatrici nel tessuto epatico. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Efruxifermin (EFX), somministrato come soluzione iniettabile, confrontandolo con un placebo. L’obiettivo principale è vedere se Efruxifermin può migliorare la condizione del fegato riducendo l’infiammazione e la fibrosi dopo 52 settimane di trattamento.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di Efruxifermin o di un placebo. Le iniezioni saranno somministrate sotto la pelle, un metodo noto come somministrazione sottocutanea. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 96 settimane per valutare i cambiamenti nella salute del fegato e altri parametri di salute. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

La ricerca si propone di determinare se Efruxifermin può portare a una risoluzione della NASH/MASH e a un miglioramento della fibrosi, senza peggiorare la condizione del fegato. I risultati saranno valutati attraverso esami specifici e test di laboratorio per monitorare la salute del fegato e altri indicatori metabolici. Questo studio è importante per trovare nuove opzioni di trattamento per le persone affette da queste condizioni epatiche croniche.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

Viene effettuato un test di gravidanza per le donne in età fertile e un controllo delle condizioni di salute generale.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco efruxifermin viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.

La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la salute e la risposta al trattamento.

Vengono eseguiti esami del sangue per valutare i livelli di enzimi epatici e altri parametri rilevanti.

4 valutazione dei risultati

Alla settimana 52, viene valutata l’efficacia del trattamento nel risolvere la steatoepatite non alcolica e nel migliorare la fibrosi.

I risultati vengono confrontati con quelli del gruppo placebo per determinare l’efficacia del farmaco.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, viene effettuata una valutazione finale della salute e dei risultati del trattamento.

I partecipanti ricevono informazioni sui risultati dello studio e sulle eventuali cure successive necessarie.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere un uomo o una donna non incinta e non in allattamento, di età compresa tra 18 e 80 anni.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e all’inizio dello studio.
  • Uomini e donne in età fertile che hanno rapporti eterosessuali devono utilizzare metodi di contraccezione specificati nel protocollo dello studio.
  • Avere una storia di diabete di tipo 2 o almeno due dei seguenti problemi di salute: obesità, livelli anormali di grassi nel sangue (dislipidemia), pressione sanguigna alta o livelli elevati di zucchero nel sangue a digiuno.
  • Avere un indice di massa corporea (IMC) di almeno 25 kg/m². L’IMC è un numero che si calcola in base al peso e all’altezza.
  • Se non si dispone di una biopsia epatica storica che soddisfi i criteri richiesti, è necessario avere uno dei seguenti risultati prima di effettuare una nuova biopsia epatica: a. Misurazione della rigidità epatica con FibroScan® superiore a 7,5 kPa, oppure b. Punteggio di Fibrosi Epatiche Avanzate (ELF) di almeno 7,7.
  • Risultati di laboratorio che soddisfano i seguenti criteri: a. Funzione renale adeguata con un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) di almeno 15 mL/min; b. Livello di emoglobina A1c (HbA1c) non superiore al 9,5%; c. Rapporto Internazionale Normalizzato (INR) inferiore a 1,3, a meno che non sia dovuto a terapia anticoagulante; d. Livelli di bilirubina totale e diretta entro i limiti specificati; e. Livello di creatina chinasi (CK) inferiore a 3 volte il limite superiore della norma; f. Conta piastrinica di almeno 100.000/μL; g. Livello di trigliceridi (TG) non superiore a 500 mg/dL; h. Livelli di aspartato aminotransferasi (AST) superiori a 17 per le donne e 20 per gli uomini; i. AST non superiore a 5 volte il limite superiore della norma; j. Alanina aminotransferasi (ALT) non superiore a 5 volte il limite superiore della norma; k. Fosfatasi alcalina (ALP) inferiore a 2 volte il limite superiore della norma; l. Livello di vitamina D di almeno 20 ng/mL.
  • Stabilità documentata dei livelli di ALT e AST, senza peggioramenti significativi rispetto ai valori iniziali.
  • Avere una diagnosi di NASH/MASH confermata da una biopsia epatica effettuata entro 180 giorni prima dello screening, con un punteggio di attività della malattia epatica non alcolica (NAS) di almeno 4 e fibrosi di stadio 2 o 3.
  • L’uso di farmaci consentiti deve seguire i criteri di dosaggio e aggiustamento stabiliti nel protocollo dello studio.
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di altre malattie del fegato oltre a MASH o NASH. MASH e NASH sono condizioni in cui il fegato si infiamma e accumula grasso.
  • Uso di alcol in quantità eccessive. L’alcol può influenzare i risultati dello studio.
  • Gravidanza o allattamento. Le donne in queste condizioni non possono partecipare per motivi di sicurezza.
  • Uso di farmaci che potrebbero interferire con lo studio. Alcuni farmaci possono alterare i risultati.
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero mettere a rischio la salute del partecipante durante lo studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico recentemente. Questo potrebbe influenzare i risultati dello studio attuale.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Futuremeds Sp. z o.o. Breslavia Polonia
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italia
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Krakowskie Centrum Medyczne Sp. z o.o. Cracovia Polonia
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italia
Universitaet Leipzig Lipsia Germania
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Magonza Germania
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Synexus Polska Sp. z o.o. Breslavia Polonia
Centre Hospitalier De Versailles Le Chesnay-Rocquencourt Francia
Synexus Polska Sp. z o.o. Poznań Polonia
Hopital Saint Joseph Marsiglia Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Epimed Gesellschaft fuer epidemiologische und klinische Forschung in der Medizin mbH Berlino Germania
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita Novara Italia
Synexus Polska Sp. z o.o. Varsavia Polonia
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania
Pratia S.A. Skorzewo Polonia
Universita’ Di Pisa Pisa Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italia
Casa Sollievo Della Sofferenza San Giovanni Rotondo Italia
Velocity Clinical Research Leipzig GmbH Lipsia Germania
Eugastro GmbH Lipsia Germania
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg Strasburgo Francia
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Parigi Francia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina Messina Italia
Deutsches Herzzentrum Berlin Berlino Germania
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spagna
Saarland University Hospital Homburg Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
Hopital Saint Eloi Montpellier Francia
Pdtd Tozvv Hbopyrkg Uchtraebqkri Sabadell Spagna
Sepohgh Pefoxz Sxf z omsd Danzica Polonia
Chdh De Nhhoa Vandoeuvre-lès-Nancy Francia
Avizgok Oqrbrkiknzn Ufnwzjoemiaak Owgkbbrm Rjgutqd Foggia Italia
Sfmlmpp Pbtcev Som z ojna Gdynia Polonia
Sgcrjpl Pcjetd Snc z owmv Częstochowa Polonia
Soppurh Pwnbpp Sya z oixo Ofehwgj w Kaxgqxaoka Katowice Polonia
Hdhcpbhl Ubfilrytrfbly Mndquxl Du Vakpsvzoap Santander Spagna
Cuiccz Hhsqesnvgyr El Uuyqificcywrv Dz Luttugi Limoges Francia
Cxaaxw Hndsleqryxb Rwgsqkbk Doqdvsmfzbjfxj Angers Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
24.01.2024
Germania Germania
Reclutando
24.01.2024
Italia Italia
Reclutando
24.01.2024
Polonia Polonia
Reclutando
24.01.2024
Spagna Spagna
Reclutando
24.01.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efruxifermin: Efruxifermin è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) e della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) in pazienti senza cirrosi. Questo farmaco mira a migliorare la salute del fegato riducendo l’infiammazione e il danno epatico, con l’obiettivo di risolvere la NASH/MASH e ridurre la fibrosi epatica.

Malattie in studio:

Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) – È una condizione del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso e infiammazione, che non è causata dal consumo di alcol. Si sviluppa spesso in persone con sindrome metabolica, che include obesità, diabete e dislipidemia. La progressione della malattia può portare a danni al fegato e cicatrici, note come fibrosi. MASH può essere asintomatica nelle fasi iniziali, ma con il tempo può causare affaticamento e dolore addominale. La diagnosi viene spesso fatta attraverso esami del sangue e imaging del fegato.

Non Alcoholic Steatohepatitis (NASH) – È una forma di steatosi epatica non alcolica che comporta infiammazione e danni alle cellule del fegato, oltre all’accumulo di grasso. NASH può progredire verso fibrosi, cirrosi e, in alcuni casi, cancro al fegato. I sintomi possono includere affaticamento e dolore nella parte superiore destra dell’addome. La malattia è spesso associata a obesità, diabete di tipo 2 e dislipidemia. La diagnosi richiede solitamente una biopsia epatica per confermare la presenza di infiammazione e danni cellulari.

Fibrosi – È una condizione in cui il tessuto cicatriziale si forma nel fegato a causa di danni ripetuti o cronici. La fibrosi è una risposta del corpo per riparare il danno, ma l’accumulo eccessivo di tessuto cicatriziale può compromettere la funzione epatica. Può derivare da varie cause, tra cui infezioni virali, consumo eccessivo di alcol, e malattie come NASH. La progressione della fibrosi può portare a cirrosi, una condizione più grave che può influenzare gravemente la salute del fegato. I sintomi possono non essere evidenti nelle fasi iniziali, ma possono includere affaticamento e gonfiore addominale nelle fasi avanzate.

ID della sperimentazione:
2023-505141-48-00
Codice del protocollo:
AK-US-001-0105
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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