Studio sul ritiro delle terapie modificanti la malattia nella sclerosi multipla secondaria progressiva inattiva in pazienti sopra i 50 anni

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla Sclerosi Multipla in fase secondariamente progressiva, una condizione in cui i sintomi peggiorano nel tempo senza periodi di miglioramento. Lo studio esamina l’effetto della sospensione delle terapie che modificano la malattia, note come DMTs, in pazienti di età superiore ai 50 anni che non mostrano segni di attività infiammatoria recente. Le terapie coinvolte includono interferone beta-1a, glatiramer acetato, teriflunomide, dimetil fumarato, ciclofosfamide, azatioprina, metotrexato, micofenolato mofetile, rituximab e ocrelizumab.

L’obiettivo principale è dimostrare che interrompere queste terapie non è meno efficace rispetto a continuare il trattamento per due anni, in termini di progressione della disabilità. La progressione della disabilità viene valutata attraverso un aumento del punteggio EDSS, che misura la gravità della disabilità. I partecipanti saranno monitorati per due anni per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione.

Durante lo studio, i partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno continuerà con le terapie attuali, mentre l’altro interromperà il trattamento. Saranno effettuati controlli regolari per valutare la progressione della disabilità, la presenza di nuove lesioni cerebrali tramite MRI e la qualità della vita. Lo studio mira a fornire informazioni utili per decidere se è sicuro interrompere le terapie in pazienti con Sclerosi Multipla secondariamente progressiva inattiva.

1 inizio dello studio

Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

Viene confermata l’idoneità del paziente in base ai criteri di inclusione, come l’età superiore a 50 anni e la diagnosi di sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva.

2 fase di trattamento

Il paziente continua il trattamento con terapie modificanti la malattia (DMT) come interferone, glatiramer acetato, teriflunomide, dimetil fumarato, ciclofosfamide, azatioprina, metotrexato, micofenolato mofetile, rituximab, ocrelizumab.

Le modalità di somministrazione possono includere iniezioni sottocutanee, orali, endovenose o intramuscolari, a seconda del farmaco specifico.

3 valutazione della progressione della disabilità

La progressione della disabilità viene monitorata per due anni, con controlli ogni sei mesi.

La progressione è definita come un aumento di almeno 1 punto nella scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) se il punteggio iniziale era 5.5 o meno, o 0.5 punti se il punteggio iniziale era superiore a 5.5.

4 ritiro delle terapie

In alcuni pazienti, le terapie modificanti la malattia vengono sospese per valutare l’effetto del ritiro sulla progressione della disabilità.

Il tempo dal ritiro delle terapie alla progressione della disabilità viene registrato e confermato a sei mesi.

5 monitoraggio delle ricadute

Viene monitorata la percentuale di pazienti che sperimentano almeno una ricaduta durante i due anni di studio.

Viene calcolato il tasso annualizzato di ricadute e il tempo dal ritiro delle terapie alla prima ricaduta.

6 valutazione tramite risonanza magnetica

Viene valutata la presenza di nuove lesioni cerebrali o l’ingrandimento di lesioni esistenti tramite risonanza magnetica.

Viene monitorata la presenza di lesioni che si potenziano con gadolinio a sei mesi, un anno e due anni.

7 valutazione della qualità della vita

Viene misurato il cambiamento nel punteggio SEP-59 e EuroQOL EQ-5D dalla linea di base a due anni per valutare la qualità della vita del paziente.

8 analisi economica

Viene calcolato il rapporto incrementale di costo-efficacia (ICER) per valutare l’impatto economico del ritiro delle terapie rispetto alla loro continuazione.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi avere almeno 50 anni.
  • Devi avere una forma di sclerosi multipla che progredisce lentamente da almeno 3 anni. Questo significa che la tua disabilità è peggiorata nel tempo, ma non a causa di ricadute improvvise.
  • Devi aver ricevuto una terapia per modificare la malattia della sclerosi multipla per almeno 3 anni. Alcuni esempi di queste terapie includono interferone, glatiramer acetato, teriflunomide, dimetil fumarato, e altri. È importante che tu non abbia usato fingolimod o natalizumab nell’ultimo anno.
  • Non devi avere avuto segni di attività infiammatoria focale per almeno 3 anni. Questo significa che non hai avuto ricadute cliniche o segni di infiammazione in una risonanza magnetica.
  • Il tuo punteggio EDSS deve essere almeno 3. L’EDSS è una scala che misura la disabilità nella sclerosi multipla.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non avere la diagnosi di Sclerosi Multipla in forma secondariamente progressiva (SPMS) “inattiva”. Questo significa che non ci devono essere stati segni recenti di attività infiammatoria focale per almeno 3 anni, come ricadute cliniche o attività radiologica.
  • Essere di età inferiore a 50 anni.
  • Appartenere a una popolazione vulnerabile, che potrebbe includere persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont Francia
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Paris Francia
Centre Hospitalier Intercommunal De Poissy Saint Germain Saint-Germain-en-Laye Francia
Centre Hospitalier De Libourne Robert Boulin Libourne Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nîmes Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg Strasburgo Francia
Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours Chambray-lès-Tours Francia
Groupement Des Hopitaux De L’Institut Catholique De Lille Francia
Cqrryw Hgrlwylandb Ibymlwxzmgtyv Dn Cywxoxekhup Quimper Francia
Lem Hyghpqnb Dy Ccqrmcgf Le Coudray Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
24.01.2019

Sedi della sperimentazione

Interferone beta è un farmaco utilizzato per trattare la sclerosi multipla. Aiuta a ridurre l’infiammazione e a rallentare la progressione della malattia. Nel contesto di questo studio, viene valutato per capire se la sua sospensione nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva è sicura e non peggiora la disabilità.

Glatiramer acetato è un altro farmaco impiegato nel trattamento della sclerosi multipla. Funziona modificando il sistema immunitario per ridurre gli attacchi alla mielina nel sistema nervoso. Lo studio esamina se interrompere il trattamento con questo farmaco nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva è altrettanto efficace quanto continuare il trattamento.

Fingolimod è un farmaco che modula il sistema immunitario per prevenire gli attacchi alle cellule nervose. Viene utilizzato per trattare la sclerosi multipla e, in questo studio, si valuta l’effetto della sua sospensione nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva.

Dimetilfumarato è un farmaco che aiuta a ridurre l’infiammazione e lo stress ossidativo nel trattamento della sclerosi multipla. Lo studio analizza se interrompere il trattamento con dimetilfumarato nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva è sicuro e non porta a un peggioramento della disabilità.

Teriflunomide è un farmaco che riduce l’attività del sistema immunitario per trattare la sclerosi multipla. In questo studio, si esamina se la sospensione del trattamento con teriflunomide nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva inattiva è altrettanto efficace quanto continuare il trattamento.

Sclerosi Multipla – La sclerosi multipla è una malattia cronica che colpisce il sistema nervoso centrale, in particolare il cervello e il midollo spinale. È caratterizzata da un danno alla mielina, la guaina protettiva che circonda le fibre nervose, che porta a problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. I sintomi possono variare ampiamente e includono debolezza muscolare, problemi di coordinazione e equilibrio, intorpidimento e difficoltà visive. La malattia può progredire in modo imprevedibile, con periodi di remissione e ricadute. Esistono diverse forme di sclerosi multipla, tra cui la forma recidivante-remittente e la forma progressiva secondaria. La progressione della disabilità è una preoccupazione comune nei pazienti con sclerosi multipla.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 13:38

ID della sperimentazione:
2024-516628-32-00
Codice del protocollo:
35RC17_8842_STOPISEP
NCT ID:
NCT03653273
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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