Studio clinico sull’efficacia del pemigatinib per pazienti con tumori solidi ricorrenti o metastatici con alterazione del gene FGFR

2 1 1 1

Promotore

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su pazienti con tumori solidi che presentano una modifica del gene FGFR. Questi tumori possono essere ricorrenti o metastatici, il che significa che possono ripresentarsi o diffondersi in altre parti del corpo. La terapia in esame utilizza un farmaco chiamato pemigatinib, noto anche con il nome di codice INCB054828. Questo farmaco è un inibitore della proteina chinasi, che agisce bloccando l’attività di alcune proteine che possono favorire la crescita del tumore.

L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia del pemigatinib nel rallentare la crescita del tumore e nel migliorare la risposta del tumore al trattamento. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco sotto forma di compresse da assumere per via orale. Durante il corso dello studio, i pazienti saranno monitorati per osservare come il tumore risponde al trattamento e per valutare eventuali effetti collaterali.

Lo studio include pazienti con tumori solidi che presentano una fusione, un riarrangiamento o una mutazione attivante del gene FGFR. Queste alterazioni genetiche sono al di fuori delle indicazioni approvate per qualsiasi inibitore selettivo del FGFR in Francia. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la risposta del tumore al trattamento con pemigatinib e per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco pemigatinib, disponibile sotto forma di compresse da 4,5 mg, da assumere per via orale.

La frequenza e la durata della somministrazione del farmaco saranno determinate dal medico in base alla risposta individuale al trattamento e alle condizioni di salute.

2 monitoraggio della risposta al trattamento

Durante il trattamento, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta del tumore al farmaco. Queste valutazioni includeranno esami di imaging come TAC o risonanza magnetica.

Le valutazioni saranno eseguite con un intervallo di almeno 4 settimane e non più di 3 mesi tra gli esami, senza alcun trattamento oncologico durante questo periodo.

3 valutazione della sicurezza e tollerabilità

La sicurezza e la tollerabilità del trattamento saranno monitorate attraverso la registrazione di eventuali effetti collaterali o eventi avversi correlati al trattamento.

Gli effetti collaterali saranno valutati secondo criteri standardizzati per garantire la sicurezza del paziente.

4 valutazione della qualità della vita

La qualità della vita sarà valutata prima dell’inizio del trattamento, a 3 e 6 mesi dall’inizio del trattamento, e alla fine del trattamento.

Queste valutazioni aiuteranno a comprendere l’impatto del trattamento sulla vita quotidiana del paziente.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento continuerà fino a quando il medico lo riterrà opportuno, in base alla risposta del tumore e alla tollerabilità del farmaco.

Alla conclusione del trattamento, verranno effettuate valutazioni finali per determinare l’efficacia complessiva del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere un tumore solido confermato tramite esame istologico o citologico.
  • Funzione ematologica adeguata: numero di globuli bianchi (ANC) superiore a 1,5 x 109/L; piastrine superiori a 75 x 109/L; emoglobina superiore a 9,0 g/dL. È consentita la trasfusione con un periodo di attesa di 2 settimane prima dell’inizio del trattamento.
  • Funzione epatica adeguata: livelli di ALT e AST inferiori a 2,5 volte il limite normale (fino a 5 volte per metastasi epatiche); bilirubina totale inferiore a 1,5 volte il limite normale (fino a 2,5 volte se sindrome di Gilbert o metastasi epatiche); ALP inferiore a 3 volte il limite normale.
  • Funzione renale adeguata: clearance della creatinina sierica superiore a 30 mL/minuto basata sulla formula di Cockroft-Gault.
  • Valore del fosfato sierico entro il limite normale e valore del calcio sierico entro il range normale dell’istituzione (o calcio corretto per l’albumina sierica entro il range normale quando l’albumina sierica è fuori dal range normale).
  • Livelli di potassio entro il range normale dell’istituzione; è possibile utilizzare integratori per correggere il livello di potassio durante lo screening.
  • Uomini e donne in età fertile devono concordare di utilizzare un’adeguata contraccezione per tutta la durata della partecipazione allo studio e per almeno una settimana dopo l’ultima dose di pemigatinib. Gli uomini devono anche concordare di non donare sperma e le donne di non donare ovociti durante il periodo specificato.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sierico negativo effettuato entro 14 giorni prima dell’inizio del trattamento.
  • Il paziente deve essere affiliato a un sistema di sicurezza sociale.
  • Il paziente deve aver firmato un modulo di consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio. Quando il paziente non è fisicamente in grado di dare il proprio consenso scritto, una persona di fiducia scelta dal paziente, indipendente dall’investigatore o dallo sponsor, può confermare firmando il consenso del paziente.
  • Il paziente deve avere una malattia localmente ricorrente non operabile e/o avanzata o metastatica con una fusione/riarrangiamento o mutazione di FGFR1,2,3.
  • Età pari o superiore a 18 anni.
  • Stato di salute secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari o inferiore a 2.
  • Il paziente non deve avere un’alternativa terapeutica appropriata e per il quale un inibitore FGFR è indicato dall’istituzione o dalla riunione di consultazione multidisciplinare regionale e può trarre beneficio, secondo la valutazione del medico.
  • Aspettativa di vita stimata superiore a 3 mesi.
  • Malattia misurabile secondo RECIST1.1, indipendentemente dalla posizione della malattia. Le lesioni tumorali situate in un’area precedentemente irradiata, o in un’area sottoposta ad altra terapia locoregionale, sono considerate misurabili se è stata chiaramente dimostrata una progressione nella lesione.
  • Disponibilità di 2 valutazioni tumorali pre-trattamento effettuate con un intervallo di almeno 4 settimane e non più di 3 mesi tra gli esami (TC o RM, ma con la stessa tecnica per entrambi) e senza alcun trattamento del cancro durante questo periodo.
  • Il paziente deve mostrare un aumento minimo di 0,1 mm/giorno nella crescita del tumore tra la scansione pre-trattamento e quella di base, come valutato dall’investigatore.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare pazienti che hanno già ricevuto un trattamento con un inibitore selettivo di FGFR approvato in Francia. Gli inibitori di FGFR sono farmaci che bloccano una proteina chiamata FGFR, che può aiutare alcuni tipi di cancro a crescere.
  • Non possono partecipare pazienti che non hanno un cancro solido ricorrente o metastatico con una modifica genetica specifica chiamata fusione o riarrangiamento di FGFR1, 2, 3, o una mutazione attivante. Queste sono alterazioni genetiche che possono influenzare la crescita del tumore.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Institut Paoli Calmettes Marsiglia Francia
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Hospices Civils De Lyon Francia
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Francia
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Francia
Cbejxe Dg Lbvre Cxfrhu Ld Cqbtlj Eeqhyr Mgzfvkb Rennes Francia
Ivolupsi Bvnqpgbf Bordeaux Francia
Igwymwiy Mxwfmoiqde Mbsqziiyfc Paris Francia
Ppcselhptats Snjmvixcnv Compiègne Francia
Ckzcin Austsdc Lzoattttgp Nizza Francia
Sxgdzb Cexsxdiqh Ioehnctn Dz Crojdh Aufhgybahogvjnuy Avignone Francia
Cbxusq Hudylwzmrzf Ubfaeyjgvznhp Dl Pioplslt Poitiers Francia
Chxwrq Fbcmgspt Busnalws Caen Francia
Cdwdex Lolj Bokpwc Lione Francia
Cvfqgb Oolbn Lbyecih Lilla Francia
Cmhkr Gdnsimh Fivzhbhy Lsypznf Digione Francia
Cbbkuu Hcaelbbfuxt Rvewrarn Ei Upzildvvvkmvu Dp Bsgpw Brest Francia
Cmxkzj Jagw Pqomln Clermont-Ferrand Francia
Cmexga Hycwtpzlcnw Umkmlnqguhdrf Rtjco Francia
Cfbcfh Hppbdgumqzn Ugluvidwbotyc Di Scwgv Eitefaa Francia
Ipresmeh Griuztp Rguklp Villejuif Francia

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
29.04.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Pemigatinib è un farmaco utilizzato in questo studio clinico per valutare la sua efficacia nel trattamento di tumori solidi ricorrenti e/o metastatici che presentano un’alterazione del gene FGFR. Questo farmaco agisce inibendo l’attività del recettore FGFR, che può essere coinvolto nella crescita e nella diffusione del tumore. L’obiettivo è osservare come pemigatinib possa influenzare la crescita del tumore e la risposta del tumore al trattamento.

Malattie in studio:

Cancro solido ricorrente o metastatico con alterazione FGFR – Questo tipo di cancro si verifica quando le cellule tumorali presentano una fusione, riarrangiamento o mutazione attivante nei geni FGFR1, FGFR2 o FGFR3. Queste alterazioni genetiche possono portare a una crescita incontrollata delle cellule tumorali. Il cancro può ripresentarsi dopo il trattamento iniziale (ricorrente) o diffondersi ad altre parti del corpo (metastatico). La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano una crescita rapida del tumore, mentre altri possono avere una progressione più lenta. Le alterazioni FGFR sono un bersaglio per terapie specifiche che mirano a inibire la crescita tumorale.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 13:37

ID della sperimentazione:
2024-512729-10-00
Codice del protocollo:
UC-GMP-2305
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia di Optune, temozolomide e pembrolizumab nei pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi.

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Repubblica Ceca Italia Germania Spagna Francia Polonia
  • Studio su tacrolimus, micofenolato sodico e prednisolone in pazienti anziani che ricevono un trapianto di rene

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Spagna