Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM), una condizione in cui alcune cellule del sistema immunitario, chiamate mastociti, si accumulano in modo anomalo nel corpo. Questo accumulo puรฒ causare sintomi che non sono ben controllati con le terapie standard. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Avapritinib, noto anche con il codice BLU-285. Avapritinib รจ un tipo di farmaco che agisce in modo specifico su una mutazione chiamata KIT, che รจ spesso presente in questa malattia.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di Avapritinib nei pazienti con ISM. Il farmaco sarร somministrato sotto forma di compresse rivestite e sarร confrontato con un placebo. Lo studio รจ suddiviso in tre parti: la prima parte mira a determinare la dose ottimale di Avapritinib, la seconda parte valuta il cambiamento nei sintomi rispetto al placebo, e la terza parte esamina la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del farmaco.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Avapritinib o un placebo e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se Avapritinib puรฒ essere un’opzione efficace per i pazienti con Mastocitosi Sistemica Indolente che non rispondono adeguatamente alle terapie attuali.
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