Studio sull’efficacia di decitabina, venetoclax e tretinoina in pazienti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia di induzione

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What is this study about?

Lo studio riguarda la leucemia mieloide acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo tipo di leucemia รจ caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Lo studio si concentra su pazienti che non possono ricevere la chemioterapia di induzione standard.

Il trattamento in esame combina due farmaci, decitabina e venetoclax, con l’aggiunta di acido retinoico tutto-trans (ATRA) o un placebo. L’obiettivo principale รจ confrontare l’efficacia dell’ATRA rispetto al placebo in termini di sopravvivenza complessiva dei pazienti. L’ATRA รจ una forma di vitamina A che puรฒ influenzare la crescita delle cellule cancerose.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 60 giorni. I farmaci saranno somministrati per via orale sotto forma di capsule. I risultati attesi includono la valutazione della sopravvivenza complessiva e la risposta al trattamento, oltre a considerare la qualitร  della vita dei partecipanti. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare il trattamento per i pazienti con leucemia mieloide acuta che non possono ricevere la terapia standard.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di decitabina e venetoclax, che sono farmaci utilizzati per trattare la leucemia mieloide acuta.

La decitabina viene somministrata per via orale sotto forma di compresse, mentre il venetoclax viene somministrato sotto forma di capsule molli.

2 aggiunta di tretinoina o placebo

In aggiunta al trattamento principale, viene somministrata la tretinoina o un placebo per via orale.

La tretinoina รจ un tipo di vitamina A che puรฒ aiutare a migliorare l’efficacia del trattamento.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la qualitร  della vita.

Gli esami includono valutazioni della risposta obiettiva e della sopravvivenza complessiva.

4 conclusione del trattamento

Il trattamento continua fino alla data stimata di conclusione del trial, prevista per il 30 settembre 2027.

Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva del trattamento.

Who Can Join the Study?

  • Etร  di almeno 18 anni.
  • Diagnosi recente di leucemia mieloide acuta (AML) non trattata in precedenza.
  • Punteggio ECOG di massimo 2. L’ECOG รจ una scala che misura quanto una persona รจ in grado di svolgere le attivitร  quotidiane.
  • Conta dei globuli bianchi inferiore a 25 x 109/L. รˆ permesso l’uso di farmaci come idrossiurea o Ara-C per raggiungere questo valore.
  • Pazienti che non trarrebbero beneficio dalla terapia di induzione o per i quali la chemioterapia standard non รจ fattibile. Alcuni criteri accettati sono: etร  di almeno 75 anni, punteggio ECOG di almeno 1, punteggio HCT-CI di almeno 3, genetica sfavorevole, rifiuto della chemioterapia aggressiva standard, mancanza di un sistema di supporto sociale.
  • Avere una aspettativa di vita di almeno 8 settimane.
  • Consenso informato scritto ottenuto secondo le linee guida internazionali e le leggi locali.
  • Capacitร  di comprendere la natura, l’importanza e le conseguenze dello studio e delle procedure correlate, e di rispettarle.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi recente di leucemia mieloide acuta (AML). La leucemia mieloide acuta รจ un tipo di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi di popolazione vulnerabili.

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Germania Germania
Reclutando
17.10.2022

Trial locations

Farmaci indagati:

Decitabina รจ un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce interferendo con la crescita delle cellule tumorali, rallentandone la proliferazione e inducendo la morte cellulare. Viene somministrato per via endovenosa e fa parte della terapia di base nel trial clinico.

Venetoclax รจ un farmaco che aiuta a trattare la leucemia mieloide acuta bloccando una proteina specifica che le cellule tumorali usano per sopravvivere. Questo farmaco viene assunto per via orale e viene utilizzato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l’efficacia complessiva della terapia.

Acido all-trans retinoico (ATRA) รจ una forma di vitamina A che viene utilizzata per trattare alcuni tipi di leucemia. Nel contesto del trial clinico, viene somministrato in combinazione con altri farmaci per valutare se puรฒ migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti.

Malattie indagate:

Leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi โ€“ รˆ un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia puรฒ iniziare con sintomi come affaticamento, febbre, eccessiva facilitร  a sanguinare o lividi. Con il progredire della malattia, i pazienti possono sperimentare un aumento del rischio di infezioni e anemia. La LMA รจ piรน comune negli adulti e la sua progressione puรฒ variare notevolmente da persona a persona.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 11:18

Trial ID:
2023-507461-26-00
Protocol code:
P001516
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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