#1 Ricerca di studi clinici in Europa

Seleziona una regione:

Autologous Blood-Derived Endothelial Progenitor Cells, Haematopoietic Stem/Progenitor Cells, Activated Dendritic Cells And T Helper Cells

Questo articolo tratta di uno studio clinico innovativo che indaga l’uso di BGC101, una nuova terapia cellulare contenente cellule autologhe derivate dal sangue, per il trattamento della malattia arteriosa periferica (PAD) con ischemia critica degli arti (CLI). Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento in pazienti che non hanno risposto alle cure standard e non sono candidati per ulteriori procedure di rivascolarizzazione.

Indice dei Contenuti

Cos’è BGC101?

BGC101, noto anche come EnEPC, è un innovativo trattamento medico in fase di studio per pazienti con gravi problemi circolatori alle gambe. È classificato come Prodotto Medicinale Sperimentale per Terapie Avanzate (ATIMP), il che significa che è una terapia all’avanguardia che utilizza cellule del proprio corpo per potenzialmente trattare la malattia.[1]

Il nome completo di questo trattamento è piuttosto complesso: Cellule Progenitrici Endoteliali, Cellule Staminali/Progenitrici Ematopoietiche, Cellule Dendritiche Attivate e Cellule T Helper Autologhe Derivate dal Sangue. Analizziamolo nel dettaglio:

  • Autologhe: Significa che le cellule provengono dal proprio corpo
  • Derivate dal Sangue: Le cellule sono prelevate dal sangue
  • Cellule Progenitrici Endoteliali: Sono cellule che possono svilupparsi nel rivestimento dei vasi sanguigni
  • Cellule Staminali/Progenitrici Ematopoietiche: Sono cellule che possono svilupparsi in vari tipi di cellule del sangue
  • Cellule Dendritiche Attivate e Cellule T Helper: Sono cellule importanti del sistema immunitario

Condizioni Mediche Trattate

BGC101 è in fase di studio per trattare due condizioni correlate:[1]

  1. Malattia Arteriosa Periferica (PAD): È una condizione in cui le arterie delle gambe si restringono, riducendo il flusso sanguigno alle gambe e ai piedi.
  2. Ischemia Critica degli Arti (CLI): È uno stadio avanzato della PAD in cui la riduzione del flusso sanguigno è così grave da causare dolore, anche a riposo, e può portare a ulcere o gangrena.

Nello specifico, BGC101 viene testato su pazienti con queste condizioni che non hanno risposto ai trattamenti standard e non sono candidati a procedure per ripristinare il flusso sanguigno (rivascolarizzazione).

Come Funziona BGC101

Sebbene il meccanismo esatto sia ancora in fase di studio, BGC101 è progettato per utilizzare le cellule del proprio corpo per potenzialmente migliorare il flusso sanguigno nelle gambe. Il trattamento viene somministrato come iniezione intramuscolare, il che significa che viene iniettato direttamente nei muscoli della gamba interessata.[1]

I diversi tipi di cellule in BGC101 potrebbero lavorare insieme per:

  • Aiutare a formare nuovi vasi sanguigni
  • Migliorare il flusso sanguigno esistente
  • Supportare la guarigione e ridurre l’infiammazione

Dettagli della Sperimentazione Clinica

BGC101 è attualmente in fase di test in una sperimentazione clinica di Fase 1/2. Ciò significa che è nelle prime fasi di ricerca sull’uomo. La sperimentazione ha due parti:[1]

  1. Uno studio pilota su piccola scala con 5 pazienti per testare la sicurezza di BGC101
  2. Uno studio più ampio con 45 pazienti per testare ulteriormente la sicurezza e iniziare a valutare quanto bene funziona

Nello studio più ampio, i pazienti saranno assegnati casualmente a ricevere BGC101 o un placebo (un trattamento senza principi attivi) in un rapporto di 2:1. Ciò significa che per ogni due pazienti che ricevono BGC101, uno riceverà il placebo.

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni punti chiave includono:[1]

  • Avere almeno 18 anni
  • Avere una PAD grave con CLI (specificamente, categoria Rutherford 4-5)
  • Non essere un buon candidato per i trattamenti standard per ripristinare il flusso sanguigno, o aver avuto trattamenti senza successo
  • Non avere certe altre condizioni di salute che potrebbero interferire con il trattamento o la sua valutazione

Ci sono anche diverse condizioni che impedirebbero a qualcuno di partecipare allo studio, come recenti problemi cardiaci, grave malattia renale o epatica, o certe infezioni.

Misure di Sicurezza ed Efficacia

I ricercatori monitoreranno attentamente diversi aspetti della salute dei pazienti per valutare la sicurezza e l’efficacia di BGC101:[1]

Misure di Sicurezza:

  • Effetti collaterali, specialmente quelli legati all’iniezione
  • Eventi avversi gravi
  • Cambiamenti nei segni vitali e nei test di laboratorio
  • Quanto bene il sito di iniezione tollera il trattamento

Misure di Efficacia:

  • Il tasso di amputazioni maggiori (sotto o sopra il ginocchio) dopo 12 mesi
  • Il tasso di sopravvivenza senza amputazione maggiore dopo 12 mesi

Potenziali Benefici

Sebbene sia importante ricordare che BGC101 è ancora in fase di ricerca e i suoi benefici non sono ancora dimostrati, la speranza è che questo trattamento possa potenzialmente:[1]

  • Migliorare il flusso sanguigno nelle gambe dei pazienti con PAD grave e CLI
  • Ridurre il dolore e migliorare la guarigione delle ferite
  • Diminuire la necessità di amputazioni
  • Migliorare la qualità della vita per i pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti

Come per qualsiasi trattamento sperimentale, è fondamentale discutere i potenziali rischi e benefici con il proprio medico se si sta considerando di partecipare a questa o a qualsiasi altra sperimentazione clinica.

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Studio di fase 1/2, in aperto e randomizzato in doppio cieco controllato con placebo
Trattamento BGC101 (EnEPC) – Terapia cellulare autologa derivata dal sangue
Condizione Arteriopatia Periferica (PAD) con Ischemia Critica degli Arti (CLI)
Obiettivo Principale Valutare la fattibilità, sicurezza ed efficacia di BGC101 in pazienti con PAD e CLI
Endpoint Primari Sicurezza: Eventi avversi, segni vitali, valori di laboratorio
Efficacia: Tasso di amputazione maggiore e sopravvivenza libera da amputazione a 12 mesi
Criteri Principali di Inclusione Adulti con CLI (categoria Rutherford 4-5), non candidati alla rivascolarizzazione standard
Criteri Principali di Esclusione Grave malattia aorto-iliaca, recenti trasfusioni di sangue, grave insufficienza cardiaca/renale/epatica
Disegno dello Studio Due parti: studio pilota in aperto su 5 pazienti, seguito da studio randomizzato controllato su 45 pazienti

FAQ for patient

  • Che cos’è BGC101 e come funziona? BGC101 è una terapia cellulare creata dalle cellule del sangue del paziente stesso, incluse le cellule progenitrici endoteliali, le cellule staminali e le cellule immunitarie. È progettata per migliorare il flusso sanguigno e promuovere la guarigione dei vasi sanguigni e dei tessuti danneggiati.
  • Chi potrebbe beneficiare di questo trattamento? Questo trattamento è in fase di studio per pazienti con arteriopatia periferica (PAD) e ischemia critica degli arti (CLI) che non hanno risposto ai trattamenti standard e non possono essere sottoposti a ulteriori procedure di rivascolarizzazione.
  • Come viene somministrato il trattamento? BGC101 viene somministrato come iniezione intramuscolare, ovvero viene iniettato direttamente nei muscoli dell’arto interessato.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questa sperimentazione clinica? Gli obiettivi principali sono valutare la fattibilità, la sicurezza e l’efficacia di BGC101 nel trattamento della PAD con CLI. Lo studio esaminerà fattori come gli effetti collaterali, il miglioramento dei sintomi e il tasso di amputazioni maggiori.
  • Per quanto tempo i pazienti saranno seguiti in questo studio? I pazienti saranno seguiti per almeno 12 mesi dopo il trattamento per valutare i risultati a lungo termine, inclusi i tassi di amputazione maggiore e la sopravvivenza senza amputazione.

Studi clinici in corso su Autologous Blood-Derived Endothelial Progenitor Cells, Haematopoietic Stem/Progenitor Cells, Activated Dendritic Cells And T Helper Cells

  • Data di inizio: 2024-01-23

    Studio sull’uso di BGC101 per la malattia arteriosa periferica con ischemia critica degli arti in pazienti senza opzioni di rivascolarizzazione

    Non in reclutamento

    2 1

    La ricerca clinica si concentra sulla malattia arteriosa periferica (PAD) e sullischemia critica degli arti (CLI), condizioni in cui le arterie delle gambe si restringono o si bloccano, riducendo il flusso sanguigno. Questo studio esamina un nuovo trattamento chiamato BGC101, che utilizza cellule speciali derivate dal sangue del paziente stesso, come le cellule progenitrici endoteliali…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Belgio

Glossario

  • Peripheral Arterial Disease (PAD): Una condizione in cui le arterie ristrette riducono il flusso sanguigno agli arti, solitamente alle gambe.
  • Critical Limb Ischemia (CLI): Una forma grave di PAD in cui il flusso sanguigno non è sufficiente a mantenere in vita il tessuto, potenzialmente portando all'amputazione se non trattata.
  • Revascularization: Una procedura medica per ripristinare il flusso sanguigno a una parte del corpo o a un organo.
  • Autologous: Derivato dal corpo stesso del paziente, in questo caso, le cellule del sangue del paziente stesso.
  • Endothelial Progenitor Cells: Cellule che possono svilupparsi nel rivestimento dei vasi sanguigni, potenzialmente aiutando a formare nuovi vasi sanguigni.
  • Hematopoietic Stem/Progenitor Cells: Cellule che possono svilupparsi in vari tipi di cellule del sangue.
  • Dendritic Cells: Cellule immunitarie che aiutano l'organismo a riconoscere e combattere le sostanze nocive.
  • T Helper Cells: Un tipo di globuli bianchi che aiuta a coordinare la risposta immunitaria.
  • Intramuscular Injection: Un'iniezione somministrata direttamente in un muscolo.
  • Amputation-free Survival: Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale un paziente sopravvive senza necessità di un'amputazione maggiore.