Questo studio clinico riguarda la teleangectasia emorragica ereditaria, una malattia genetica che causa sanguinamenti ripetuti, specialmente dal naso, e la formazione di piccoli vasi sanguigni anomali chiamati teleangectasie sulla pelle e negli organi interni. Le persone con questa condizione possono avere perdite di sangue frequenti dal naso che possono portare ad anemia, cioè una riduzione dei globuli rossi nel sangue che causa stanchezza e debolezza. Lo studio valuterà un nuovo farmaco sperimentale chiamato ALN-6400, che verrà somministrato attraverso iniezioni sotto la pelle, e lo confronterà con un placebo, che è una soluzione salina tamponata con fosfato somministrata allo stesso modo. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di ALN-6400 nei pazienti adulti con teleangectasia emorragica ereditaria.
Durante lo studio i partecipanti riceveranno diverse dosi del farmaco in esame o del placebo nel corso del tempo. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento attraverso controlli regolari che includono esami del sangue, misurazioni dei segni vitali come pressione sanguigna e battito cardiaco, ed elettrocardiogrammi per verificare il funzionamento del cuore. Verranno anche registrati eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi. I partecipanti dovranno compilare un diario giornaliero per annotare gli episodi di sanguinamento dal naso, inclusa la durata, la frequenza e l’intensità di questi episodi. Questo aiuterà a capire se il trattamento riduce i sanguinamenti nasali che sono uno dei problemi principali di questa malattia.
Lo studio valuterà anche altri aspetti importanti come i cambiamenti nei livelli di emoglobina, che è la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno, e la necessità di trasfusioni di sangue o di infusioni di ferro per trattare l’anemia. Verranno misurati i livelli di alcune sostanze nel sangue per capire come funziona il farmaco nell’organismo. Inoltre, attraverso questionari specifici, verrà valutato l’impatto della malattia e del trattamento sulla qualità di vita dei partecipanti, compresa la capacità di respirare attraverso il naso e la percezione generale del proprio stato di salute. Lo studio prevede un periodo di trattamento controllato seguito da una possibile fase di estensione per continuare a valutare gli effetti del farmaco nel tempo.
Francia 
Germania 
Spagna 
