Questo studio riguarda la leucemia mieloide acuta, un tumore del sangue e del midollo osseo che causa la produzione di cellule del sangue anomale. In particolare, lo studio si concentra su pazienti che presentano una specifica alterazione genetica chiamata mutazione FLT3-ITD. Il trattamento che verrà utilizzato è gilteritinib, un medicinale che appartiene alla categoria degli inibitori della tirosin chinasi e che agisce bloccando l’attività di proteine che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. Il medicinale viene somministrato sotto forma di compresse rivestite.
Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con gilteritinib sia efficace nell’eliminare la malattia residua misurabile, cioè la presenza di cellule tumorali che possono rimanere nel corpo anche dopo i trattamenti iniziali di chemioterapia intensiva. La malattia residua misurabile viene rilevata attraverso esami di laboratorio molto sensibili che cercano la presenza della mutazione FLT3-ITD. L’obiettivo principale è determinare quanti pazienti raggiungono un risultato negativo per la malattia residua dopo due cicli di trattamento con gilteritinib.
Durante lo studio i pazienti riceveranno gilteritinib per un periodo massimo di otto mesi. Il medicinale viene assunto per via orale con una dose giornaliera massima di centoventi milligrammi. Lo studio valuterà anche altri aspetti come la comparsa di eventuali mutazioni che potrebbero causare resistenza al trattamento, il tempo necessario per lo sviluppo di tale resistenza, e le caratteristiche delle cellule tumorali che potrebbero essere associate alla risposta al trattamento. Verranno inoltre analizzati diversi marcatori biologici e genetici per comprendere meglio quali pazienti potrebbero beneficiare maggiormente di questo tipo di terapia.
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