Questo studio riguarda persone con malattie autoimmuni sistemiche progressive che non hanno risposto ai trattamenti che riducono le cellule B, come il rituximab. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca per errore i tessuti sani del proprio corpo causando infiammazione e danni agli organi. Lo studio include quattro tipi di malattie: il lupus eritematoso sistemico, che può colpire diversi organi come reni, pelle e articolazioni, le miopatie infiammatorie idiopatiche, che causano debolezza muscolare e possono interessare i polmoni, la sclerosi sistemica, che provoca indurimento della pelle e può danneggiare organi interni, e la sindrome di Sjögren primaria, che causa secchezza degli occhi e della bocca ma può anche interessare altri organi. Il trattamento studiato è Abecma, che contiene idecabtagene vicleucel, una terapia che utilizza cellule immunitarie del paziente chiamate cellule T che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare una proteina specifica chiamata BCMA presente su alcune cellule del sistema immunitario.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di questa terapia con cellule T modificate nei pazienti con malattie autoimmuni che non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Si tratta di uno studio di fase uno e due, che significa che si sta ancora verificando se il trattamento è sicuro e come funziona in questo gruppo di pazienti. Durante lo studio, ai partecipanti verrà somministrato il farmaco attraverso infusione endovenosa, cioè direttamente in vena. Prima della somministrazione delle cellule modificate, verranno prelevate cellule T dal sangue del paziente che saranno poi modificate in laboratorio. I pazienti riceveranno anche altri farmaci per preparare il corpo a ricevere le cellule modificate.
Lo studio valuterà principalmente se si verificano effetti collaterali importanti come la sindrome da rilascio di citochine, una reazione che può causare febbre e altri sintomi quando le cellule modificate diventano attive nel corpo, o problemi neurologici chiamati sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie. I partecipanti saranno monitorati attentamente per verificare la comparsa di questi e altri effetti collaterali che potrebbero interessare diversi organi. Lo studio richiederà visite regolari e controlli per valutare la sicurezza del trattamento e come il corpo risponde alla terapia nel tempo.
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