Questo studio riguarda persone con malattie autoimmuni sistemiche progressive che non hanno risposto ai trattamenti che riducono le cellule B, come il rituximab. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca per errore i tessuti sani del proprio corpo causando infiammazione e danni agli organi. Lo studio include quattro tipi di malattie: il lupus eritematoso sistemico, che puรฒ colpire diversi organi come reni, pelle e articolazioni, le miopatie infiammatorie idiopatiche, che causano debolezza muscolare e possono interessare i polmoni, la sclerosi sistemica, che provoca indurimento della pelle e puรฒ danneggiare organi interni, e la sindrome di Sjรถgren primaria, che causa secchezza degli occhi e della bocca ma puรฒ anche interessare altri organi. Il trattamento studiato รจ Abecma, che contiene idecabtagene vicleucel, una terapia che utilizza cellule immunitarie del paziente chiamate cellule T che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare una proteina specifica chiamata BCMA presente su alcune cellule del sistema immunitario.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza di questa terapia con cellule T modificate nei pazienti con malattie autoimmuni che non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Si tratta di uno studio di fase uno e due, che significa che si sta ancora verificando se il trattamento รจ sicuro e come funziona in questo gruppo di pazienti. Durante lo studio, ai partecipanti verrร somministrato il farmaco attraverso infusione endovenosa, cioรจ direttamente in vena. Prima della somministrazione delle cellule modificate, verranno prelevate cellule T dal sangue del paziente che saranno poi modificate in laboratorio. I pazienti riceveranno anche altri farmaci per preparare il corpo a ricevere le cellule modificate.
Lo studio valuterร principalmente se si verificano effetti collaterali importanti come la sindrome da rilascio di citochine, una reazione che puรฒ causare febbre e altri sintomi quando le cellule modificate diventano attive nel corpo, o problemi neurologici chiamati sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie. I partecipanti saranno monitorati attentamente per verificare la comparsa di questi e altri effetti collaterali che potrebbero interessare diversi organi. Lo studio richiederร visite regolari e controlli per valutare la sicurezza del trattamento e come il corpo risponde alla terapia nel tempo.
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