Questo studio clinico riguarda la sindrome di Down, una condizione genetica che può causare difficoltà nel comportamento e nelle capacità cognitive, cioè nelle funzioni mentali come la memoria, l’attenzione e la capacità di apprendere e comprendere. Lo studio valuterà un farmaco sperimentale chiamato AEF0217, che viene somministrato come soluzione orale da assumere per bocca. Alcuni partecipanti riceveranno il farmaco in due diverse quantità, mentre altri riceveranno un placebo. Il farmaco agisce come inibitore specifico del segnale CB1, una sostanza che blocca un particolare meccanismo nel cervello.
Lo scopo dello studio è verificare se AEF0217 possa migliorare i comportamenti adattivi, cioè le capacità pratiche e sociali che permettono alle persone di gestire le attività quotidiane, rispetto al placebo. Lo studio durerà 24 settimane di trattamento, durante le quali verranno valutate diverse capacità come i comportamenti adattivi, le funzioni cognitive fluide che riguardano il ragionamento e la risoluzione di problemi, le capacità linguistiche e la qualità della vita. Verranno inoltre monitorate la sicurezza del farmaco e la sua tollerabilità attraverso esami di laboratorio, misurazione dei segni vitali come pressione e temperatura corporea, e registrazione di eventuali effetti indesiderati.
Durante lo studio i partecipanti dovranno essere accompagnati da un genitore o da una persona che si prende cura di loro in modo costante, che possa fornire informazioni dettagliate sulle capacità e sul comportamento del partecipante. Verranno effettuate diverse valutazioni attraverso test specifici che misurano vari aspetti come le abilità cognitive, il linguaggio, il sonno e il comportamento. Al termine delle 24 settimane di trattamento, i partecipanti continueranno a essere seguiti per altre 8 settimane fino alla fine dello studio alla settimana 32.
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