Questo studio clinico riguarda la cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva, una malattia del muscolo cardiaco in cui le pareti del cuore diventano più spesse del normale, rendendo più difficile per il cuore pompare il sangue in modo efficiente, ma senza che si verifichi un blocco significativo del flusso sanguigno all’interno del cuore. I pazienti con questa condizione presentano sintomi che influenzano la loro vita quotidiana. Durante lo studio verrà utilizzato un farmaco chiamato ninerafaxstat, disponibile sotto forma di compresse a rilascio modificato, che significa che il principio attivo viene rilasciato gradualmente nel corpo nel corso del tempo. Alcuni partecipanti riceveranno invece un placebo, ovvero compresse identiche nell’aspetto ma prive del principio attivo.
Lo scopo dello studio è valutare l’effetto del ninerafaxstat sullo stato di salute dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica. Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, e né i pazienti né i medici sapranno chi sta ricevendo quale trattamento durante lo studio. Questo metodo permette di confrontare in modo obiettivo gli effetti del farmaco rispetto al placebo.
Durante lo studio, che durerà dodici settimane, verranno valutati diversi aspetti della salute dei partecipanti attraverso questionari specifici per la cardiomiopatia e test da sforzo cardiopolmonare. Questi test misurano come il cuore e i polmoni lavorano insieme durante l’esercizio fisico e quanto a lungo una persona riesce a fare attività fisica. I pazienti assumeranno le compresse per via orale secondo le indicazioni mediche, con una dose massima giornaliera di 400 milligrammi. Lo studio prevede controlli regolari per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza dei partecipanti.
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