Questo studio clinico riguarda le miotonie non distrofiche, un gruppo di malattie muscolari che comprende la miotonia congenita, la paramiotonia congenita e la miotonia del canale del sodio. Queste condizioni causano rigidità muscolare e difficoltà nel rilassamento dei muscoli dopo la contrazione. Lo studio confronta due forme di un farmaco chiamato mexiletina: una forma a rilascio prolungato chiamata mexiletina PR e una forma a rilascio immediato chiamata mexiletina IR (conosciuta anche come Namuscla). La mexiletina è un medicinale che appartiene alla categoria degli antiaritmici e viene utilizzato per ridurre i sintomi della miotonia. La mexiletina PR viene somministrata come granuli per sospensione orale a rilascio prolungato in diverse dosi (167 mg, 333 mg e 500 mg), mentre la mexiletina IR è disponibile in capsule rigide da 167 mg.
Lo scopo dello studio è confrontare la sicurezza della mexiletina PR rispetto alla mexiletina IR nel trattamento sintomatico della miotonia in persone adulte con miotonie non distrofiche. Lo studio valuterà gli eventi avversi che si verificano durante il trattamento, gli eventi avversi gravi e il numero di persone che interrompono il trattamento con ciascuna delle due forme del farmaco. Inoltre, lo studio esaminerà l’efficacia dei due trattamenti attraverso diverse misurazioni che includono il tempo necessario per aprire la mano registrato su video, questionari sulla qualità della vita e sul comportamento miotico, test di movimento cronometrati e scale di valutazione della rigidità muscolare.
Si tratta di uno studio incrociato in cui le persone riceveranno entrambe le forme del farmaco in periodi diversi, ciascuno della durata di 12 settimane. Il trattamento viene somministrato per via orale con una dose massima giornaliera di 500 mg. La durata massima del trattamento prevista è di 24 settimane. Lo studio coinvolge persone di età pari o superiore a 16 anni con diagnosi geneticamente confermata di miotonie non distrofiche e sintomi miotici abbastanza gravi da giustificare un trattamento.

Belgio
Francia
Germania
Italia