Questo studio riguarda la vasculite associata ad ANCA, una malattia rara che causa l’infiammazione dei vasi sanguigni nei bambini e negli adolescenti. La vasculite può danneggiare diversi organi del corpo, compresi i reni, i polmoni e altri tessuti. Lo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza di un medicinale chiamato avacopan, che può essere somministrato in forma di capsule rigide o soluzione orale. Insieme ad avacopan, i partecipanti riceveranno anche altri medicinali utilizzati per trattare questa malattia, come rituximab, ciclofosfamide monoidrato, azatioprina, metotrexato e glucocorticoidi per uso sistemico, che sono medicinali che aiutano a ridurre l’infiammazione nel corpo.
Lo scopo dello studio è valutare se avacopan può aiutare a controllare la malattia nei bambini dai 6 anni fino ai 18 anni di età che hanno una vasculite associata ad ANCA attiva. Durante lo studio verranno misurate diverse cose: quanti bambini raggiungono la remissione della malattia, cioè quando i sintomi scompaiono o si riducono molto, dopo 26 settimane e dopo 52 settimane di trattamento. Verrà anche controllato se la remissione si mantiene nel tempo senza che la malattia ritorni. Inoltre, lo studio valuterà come il corpo dei bambini assorbe ed elabora il medicinale avacopan e se ci sono effetti indesiderati durante il trattamento.
Durante lo studio, che durerà fino a 52 settimane, i bambini riceveranno avacopan insieme ad altri medicinali già utilizzati per curare questa malattia. I medici controlleranno regolarmente le condizioni di salute dei partecipanti, misureranno la quantità di medicinale presente nel sangue e verificheranno se ci sono eventuali problemi di sicurezza. Per i bambini che riceveranno la soluzione orale di avacopan, verrà anche chiesto di valutare il gusto e l’accettabilità del medicinale. Lo studio permetterà di raccogliere informazioni importanti sull’uso di avacopan nei bambini con questa malattia rara.
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