Questo studio riguarda la vasculite associata ad ANCA, una malattia rara che causa l’infiammazione dei vasi sanguigni nei bambini e negli adolescenti. La vasculite puรฒ danneggiare diversi organi del corpo, compresi i reni, i polmoni e altri tessuti. Lo studio valuterร l’efficacia e la sicurezza di un medicinale chiamato avacopan, che puรฒ essere somministrato in forma di capsule rigide o soluzione orale. Insieme ad avacopan, i partecipanti riceveranno anche altri medicinali utilizzati per trattare questa malattia, come rituximab, ciclofosfamide monoidrato, azatioprina, metotrexato e glucocorticoidi per uso sistemico, che sono medicinali che aiutano a ridurre l’infiammazione nel corpo.
Lo scopo dello studio รจ valutare se avacopan puรฒ aiutare a controllare la malattia nei bambini dai 6 anni fino ai 18 anni di etร che hanno una vasculite associata ad ANCA attiva. Durante lo studio verranno misurate diverse cose: quanti bambini raggiungono la remissione della malattia, cioรจ quando i sintomi scompaiono o si riducono molto, dopo 26 settimane e dopo 52 settimane di trattamento. Verrร anche controllato se la remissione si mantiene nel tempo senza che la malattia ritorni. Inoltre, lo studio valuterร come il corpo dei bambini assorbe ed elabora il medicinale avacopan e se ci sono effetti indesiderati durante il trattamento.
Durante lo studio, che durerร fino a 52 settimane, i bambini riceveranno avacopan insieme ad altri medicinali giร utilizzati per curare questa malattia. I medici controlleranno regolarmente le condizioni di salute dei partecipanti, misureranno la quantitร di medicinale presente nel sangue e verificheranno se ci sono eventuali problemi di sicurezza. Per i bambini che riceveranno la soluzione orale di avacopan, verrร anche chiesto di valutare il gusto e l’accettabilitร del medicinale. Lo studio permetterร di raccogliere informazioni importanti sull’uso di avacopan nei bambini con questa malattia rara.
Belgio 
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