Studio sull’efficacia di Golexanolone in pazienti con colangite biliare primitiva, affaticamento e disfunzione cognitiva

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Promotore

Umecrine Cognition AB

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata colangite biliare primitiva (PBC), che colpisce il fegato e può causare affaticamento e problemi cognitivi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato golexanolone, somministrato in capsule orali. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di due diversi dosaggi di golexanolone in persone con PBC che presentano affaticamento significativo e sintomi cognitivi.

Il farmaco sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per capire meglio gli effetti del trattamento. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte, i partecipanti riceveranno golexanolone per 5 giorni, mentre nella seconda parte, il trattamento durerà 28 giorni. Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi dei partecipanti.

1 inizio dello studio

Dopo l’accettazione nella sperimentazione, viene somministrato un test di gravidanza per le donne in età fertile e un test delle urine per confermare l’assenza di gravidanza prima della prima dose del farmaco in studio.

Viene confermata la diagnosi di colangite biliare primitiva (PBC) e la presenza di sintomi di affaticamento e disfunzione cognitiva clinicamente significativi.

2 parte A del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di golexanolone alla dose di 40 mg due volte al giorno per 5 giorni.

Durante questo periodo, vengono monitorati la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, insieme a eventuali effetti collaterali.

3 valutazione intermedia

Al termine dei 5 giorni di trattamento, vengono valutati i parametri di sicurezza e i cambiamenti nei parametri di laboratorio rispetto al basale.

Viene analizzato il profilo dei metaboliti nel plasma e nelle urine.

4 parte B del trattamento

Il trattamento continua con due livelli di dosaggio di golexanolone per 28 giorni, somministrato due volte al giorno.

Durante questo periodo, vengono monitorati la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti collaterali.

5 valutazione finale

Alla fine dei 28 giorni, vengono valutati i cambiamenti nei sintomi di affaticamento, cognizione e qualità della vita rispetto al basale.

Vengono eseguiti test cognitivi e valutazioni della sonnolenza diurna.

Chi può partecipare allo studio?

Uomini e donne di età compresa tra 18 e 75 anni.
Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato.
Il soggetto deve essere considerato dal medico come lucido e orientato a persona, luogo, tempo e situazione al momento di fornire il consenso informato.
Diagnosi di colangite biliare primitiva (PBC) basata sulla presenza di almeno 2 delle 3 caratteristiche principali della malattia:
- Presenza di anticorpi anti-mitocondriali o anticorpi anti-nucleari specifici per PBC con un titolo di almeno 1/40.
- Fosfatasi alcalina elevata (ALP) superiore al limite normale per il laboratorio di riferimento.
- Biopsia epatica compatibile o diagnostica.
Affaticamento clinicamente significativo, definito per questo studio come un punteggio nel dominio dell’affaticamento del PBC-40 di almeno 29 durante lo screening.
Sintomi cognitivi clinicamente significativi, definiti per questo studio come un punteggio nel dominio cognitivo del PBC-40 di almeno 16 durante lo screening.
Terapia stabile per la PBC, se presente, che può includere UDCA, OCA, bezafibrato e/o fenofibrato, per almeno 3 mesi prima della randomizzazione.
Per tutte le donne in età fertile, è richiesto un test di gravidanza negativo durante lo screening e un test di gravidanza negativo con stick delle urine al basale, prima della prima dose del farmaco in studio.
Le donne in età fertile devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo con un tasso di fallimento inferiore all’1% (dispositivo intrauterino [IUD], sistema intrauterino a rilascio di ormoni [IUS], occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, astinenza sessuale) e accettare di continuare l’uso di questo metodo per tutta la durata dello studio e per 1 mese dopo l’ultima dose del farmaco in studio. Si noti che l’IUS è l’unico metodo contraccettivo ormonale consentito a causa di possibili interazioni con il farmaco in studio.
Le donne non in età fertile devono avere documentazione di legatura delle tube o isterectomia; oppure essere in post-menopausa (definita come 12 mesi di amenorrea; in casi dubbi, un campione di sangue con ormone follicolo-stimolante [FSH] tra 25-140 IE/L e estradiolo inferiore a 200 pmol/L è confermativo).
Gli uomini fertili devono essere disposti a usare il preservativo e assicurarsi che la loro partner femminile utilizzi metodi contraccettivi con un tasso di fallimento inferiore all’1% per prevenire la gravidanza e l’esposizione al farmaco di una partner femminile fertile e astenersi dal donare sperma dalla data della somministrazione fino a 1 mese dopo la somministrazione del farmaco in studio. Gli uomini che sono sterilizzati chirurgicamente possono essere inclusi senza che loro o la loro partner soddisfino i criteri sopra indicati per il controllo delle nascite.

Chi non può partecipare allo studio?

Non avere una diagnosi di colangite biliare primitiva (PBC). La PBC è una malattia che colpisce i dotti biliari nel fegato.
Avere una condizione di salute che non permette di partecipare in sicurezza allo studio.
Essere in stato di gravidanza o allattamento.
Non avere un’età compresa tra i 18 e i 75 anni.
Non avere sintomi di affaticamento e problemi cognitivi significativi.
Essere in una fase avanzata di cirrosi epatica, classificata come superiore alla classe A di Child-Pugh. La classificazione di Child-Pugh è un sistema usato per valutare la gravità della malattia epatica.
Non essere in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.

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Hdyegbsw Uyeutrlbefrdl Mztggyw De Vlqgxyagkl	Santander	Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Germania	Reclutando	11.02.2025
Grecia	Reclutando	23.09.2025
Italia	Reclutando	04.02.2025
Spagna	Reclutando	02.10.2024
Ungheria	Reclutando	25.10.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Golexanolone

Golexanolone: Questo farmaco è studiato per il trattamento di persone con colangite biliare primitiva (PBC) che soffrono di affaticamento significativo e sintomi cognitivi. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del golexanolone. Nella prima parte dello studio, i partecipanti ricevono il farmaco per 5 giorni, mentre nella seconda parte, il trattamento dura 28 giorni. Il farmaco viene somministrato due volte al giorno.

Malattie in studio:

Colangite biliare primaria

Colangite biliare primitiva (PBC) – È una malattia autoimmune che colpisce principalmente il fegato, causando l’infiammazione e la distruzione progressiva dei piccoli dotti biliari. Questo porta a un accumulo di bile nel fegato, che può danneggiare le cellule epatiche e causare cicatrici. I sintomi iniziali possono includere affaticamento, prurito e secchezza degli occhi e della bocca. Con il tempo, la malattia può progredire causando ittero, gonfiore addominale e problemi di assorbimento dei nutrienti. La progressione della malattia varia da persona a persona, e alcuni possono sviluppare cirrosi epatica. La diagnosi precoce e il monitoraggio regolare sono importanti per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 14:21

ID della sperimentazione:

2024-515907-20-00

Codice del protocollo:

UCAB-CT-05

Fase della sperimentazione:

Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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