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Studio sull’efficacia di Golexanolone in pazienti con colangite biliare primitiva, affaticamento e disfunzione cognitiva

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata colangite biliare primitiva (PBC), che colpisce il fegato e puรฒ causare affaticamento e problemi cognitivi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato golexanolone, somministrato in capsule orali. Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di due diversi dosaggi di golexanolone in persone con PBC che presentano affaticamento significativo e sintomi cognitivi.

Il farmaco sarร  confrontato con un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi, per capire meglio gli effetti del trattamento. Lo studio รจ diviso in due parti: nella prima parte, i partecipanti riceveranno golexanolone per 5 giorni, mentre nella seconda parte, il trattamento durerร  28 giorni. Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi dei partecipanti.

1 inizio dello studio

Dopo l’accettazione nella sperimentazione, viene somministrato un test di gravidanza per le donne in etร  fertile e un test delle urine per confermare l’assenza di gravidanza prima della prima dose del farmaco in studio.

Viene confermata la diagnosi di colangite biliare primitiva (PBC) e la presenza di sintomi di affaticamento e disfunzione cognitiva clinicamente significativi.

2 parte A del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di golexanolone alla dose di 40 mg due volte al giorno per 5 giorni.

Durante questo periodo, vengono monitorati la sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento, insieme a eventuali effetti collaterali.

3 valutazione intermedia

Al termine dei 5 giorni di trattamento, vengono valutati i parametri di sicurezza e i cambiamenti nei parametri di laboratorio rispetto al basale.

Viene analizzato il profilo dei metaboliti nel plasma e nelle urine.

4 parte B del trattamento

Il trattamento continua con due livelli di dosaggio di golexanolone per 28 giorni, somministrato due volte al giorno.

Durante questo periodo, vengono monitorati la sicurezza, la tollerabilitร  e gli effetti collaterali.

5 valutazione finale

Alla fine dei 28 giorni, vengono valutati i cambiamenti nei sintomi di affaticamento, cognizione e qualitร  della vita rispetto al basale.

Vengono eseguiti test cognitivi e valutazioni della sonnolenza diurna.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Uomini e donne di etร  compresa tra 18 e 75 anni.
  • Disponibilitร  e capacitร  di fornire il consenso informato.
  • Il soggetto deve essere considerato dal medico come lucido e orientato a persona, luogo, tempo e situazione al momento di fornire il consenso informato.
  • Diagnosi di colangite biliare primitiva (PBC) basata sulla presenza di almeno 2 delle 3 caratteristiche principali della malattia:
    • Presenza di anticorpi anti-mitocondriali o anticorpi anti-nucleari specifici per PBC con un titolo di almeno 1/40.
    • Fosfatasi alcalina elevata (ALP) superiore al limite normale per il laboratorio di riferimento.
    • Biopsia epatica compatibile o diagnostica.
  • Affaticamento clinicamente significativo, definito per questo studio come un punteggio nel dominio dell’affaticamento del PBC-40 di almeno 29 durante lo screening.
  • Sintomi cognitivi clinicamente significativi, definiti per questo studio come un punteggio nel dominio cognitivo del PBC-40 di almeno 16 durante lo screening.
  • Terapia stabile per la PBC, se presente, che puรฒ includere UDCA, OCA, bezafibrato e/o fenofibrato, per almeno 3 mesi prima della randomizzazione.
  • Per tutte le donne in etร  fertile, รจ richiesto un test di gravidanza negativo durante lo screening e un test di gravidanza negativo con stick delle urine al basale, prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Le donne in etร  fertile devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo con un tasso di fallimento inferiore all’1% (dispositivo intrauterino [IUD], sistema intrauterino a rilascio di ormoni [IUS], occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, astinenza sessuale) e accettare di continuare l’uso di questo metodo per tutta la durata dello studio e per 1 mese dopo l’ultima dose del farmaco in studio. Si noti che l’IUS รจ l’unico metodo contraccettivo ormonale consentito a causa di possibili interazioni con il farmaco in studio.
  • Le donne non in etร  fertile devono avere documentazione di legatura delle tube o isterectomia; oppure essere in post-menopausa (definita come 12 mesi di amenorrea; in casi dubbi, un campione di sangue con ormone follicolo-stimolante [FSH] tra 25-140 IE/L e estradiolo inferiore a 200 pmol/L รจ confermativo).
  • Gli uomini fertili devono essere disposti a usare il preservativo e assicurarsi che la loro partner femminile utilizzi metodi contraccettivi con un tasso di fallimento inferiore all’1% per prevenire la gravidanza e l’esposizione al farmaco di una partner femminile fertile e astenersi dal donare sperma dalla data della somministrazione fino a 1 mese dopo la somministrazione del farmaco in studio. Gli uomini che sono sterilizzati chirurgicamente possono essere inclusi senza che loro o la loro partner soddisfino i criteri sopra indicati per il controllo delle nascite.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non avere una diagnosi di colangite biliare primitiva (PBC). La PBC รจ una malattia che colpisce i dotti biliari nel fegato.
  • Avere una condizione di salute che non permette di partecipare in sicurezza allo studio.
  • Essere in stato di gravidanza o allattamento.
  • Non avere un’etร  compresa tra i 18 e i 75 anni.
  • Non avere sintomi di affaticamento e problemi cognitivi significativi.
  • Essere in una fase avanzata di cirrosi epatica, classificata come superiore alla classe A di Child-Pugh. La classificazione di Child-Pugh รจ un sistema usato per valutare la gravitร  della malattia epatica.
  • Non essere in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Ujyafiydrhzi Lyoahiq Lipsia Germania
isgrzdsdyfh Gakp Amburgo Germania
Uzbxlinljmoxofibzktsf Dwalajrsqna Anp Dรผsseldorf Germania
Hzaazjgwanvp Hmcogasy Salonicco Grecia
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Costzzvi Hyfcfkqlrsrf Ufyiweitpkvne Df Pxmyaskkby Pontevedra Spagna
Pysc Txyaz Hzkctuoq Unetpjwlugxu Sabadell Spagna
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Hvnjlojq Ctbcsl Dq Bgbhofafa Barcellona Spagna
Hgmhiato Ujzroiqujbzml Mrvpemq Dz Vsipvoqjtu Santander Spagna

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Germania Germania
Reclutando
11.02.2025
Grecia Grecia
Reclutando
23.09.2025
Italia Italia
Reclutando
04.02.2025
Spagna Spagna
Reclutando
02.10.2024
Ungheria Ungheria
Reclutando
25.10.2022

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Golexanolone: Questo farmaco รจ studiato per il trattamento di persone con colangite biliare primitiva (PBC) che soffrono di affaticamento significativo e sintomi cognitivi. L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  del golexanolone. Nella prima parte dello studio, i partecipanti ricevono il farmaco per 5 giorni, mentre nella seconda parte, il trattamento dura 28 giorni. Il farmaco viene somministrato due volte al giorno.

Malattie indagate:

Colangite biliare primitiva (PBC) โ€“ รˆ una malattia autoimmune che colpisce principalmente il fegato, causando l’infiammazione e la distruzione progressiva dei piccoli dotti biliari. Questo porta a un accumulo di bile nel fegato, che puรฒ danneggiare le cellule epatiche e causare cicatrici. I sintomi iniziali possono includere affaticamento, prurito e secchezza degli occhi e della bocca. Con il tempo, la malattia puรฒ progredire causando ittero, gonfiore addominale e problemi di assorbimento dei nutrienti. La progressione della malattia varia da persona a persona, e alcuni possono sviluppare cirrosi epatica. La diagnosi precoce e il monitoraggio regolare sono importanti per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 14:31

ID dello studio:
2024-515907-20-00
Codice del protocollo:
UCAB-CT-05
Fase dello studio:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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