Lo studio clinico si concentra sulla sindrome mielodisplastica a basso rischio (MDS) senza sideroblasti ad anello (RS), una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. I pazienti coinvolti hanno già provato o non possono utilizzare un tipo di trattamento chiamato agente stimolante l’eritropoiesi (ESA). L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di una combinazione di due farmaci: luspatercept e epoetina alfa. Il luspatercept è un farmaco che aiuta a migliorare la produzione di globuli rossi, mentre lepoetina alfa è un tipo di eritropoietina, una proteina che stimola la produzione di globuli rossi.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, si cerca di determinare la dose ottimale di luspatercept in combinazione con epoetina alfa per i pazienti con MDS a basso rischio. Nella seconda parte, si confronta l’efficacia della combinazione di questi due farmaci rispetto all’uso del solo luspatercept. I partecipanti riceveranno i farmaci tramite iniezioni sottocutanee, e il loro stato di salute sarà monitorato per valutare miglioramenti nei livelli di emoglobina e l’indipendenza dalle trasfusioni di sangue.

Lo studio mira a determinare se la combinazione di luspatercept e epoetina alfa possa offrire benefici superiori rispetto al trattamento con il solo luspatercept. I risultati saranno valutati a 25 settimane dall’inizio del trattamento, con particolare attenzione all’indipendenza dalle trasfusioni e al miglioramento ematologico. Questo studio potrebbe portare a nuove opzioni di trattamento per i pazienti con MDS a basso rischio che non rispondono o non possono utilizzare gli ESA.