La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di una combinazione di farmaci chiamata elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor in persone affette da fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 mesi. Questi farmaci sono progettati per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica, aiutando a ridurre i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con la combinazione di farmaci sotto forma di granuli da assumere per via orale. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento nel tempo, monitorando eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute. Lo studio prevede un periodo di trattamento massimo di 96 settimane, durante il quale i partecipanti saranno seguiti regolarmente per valutare la loro risposta al trattamento.

Oltre alla sicurezza, lo studio esaminerà anche l’efficacia del trattamento misurando, ad esempio, il cambiamento nei livelli di cloruro nel sudore, un indicatore della funzione delle ghiandole sudoripare nei pazienti con fibrosi cistica. Questo studio mira a fornire informazioni importanti su come questi farmaci possono aiutare a gestire la fibrosi cistica nel lungo termine.