Il difetto epiteliale corneale persistente è una condizione in cui lo strato più esterno della cornea non guarisce correttamente. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che valutano nuove opzioni terapeutiche per questa patologia, tra cui un gel oftalmico contenente lufepirsen e colliri a base di insulina.

Studi clinici in corso sul difetto epiteliale corneale persistente

Il difetto epiteliale corneale persistente è una condizione che colpisce lo strato trasparente esterno dell’occhio, noto come cornea. Si verifica quando una lesione o un difetto sulla superficie corneale non guarisce adeguatamente, portando a disagio, problemi di vista e un aumentato rischio di infezione. Normalmente, l’epitelio corneale si rigenera rapidamente, ma in questa condizione il processo di guarigione è ritardato o incompleto.

Questa patologia può persistere a causa di problemi sottostanti come occhio secco, infiammazione, produzione lacrimale inadeguata o danni ai nervi. Nel tempo, il difetto persistente può causare cicatrici o ulteriori danni alla cornea, richiedendo una gestione attenta per promuovere la guarigione e prevenire complicazioni.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per il trattamento del difetto epiteliale corneale persistente. Questi studi offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a trattamenti innovativi ancora in fase di valutazione.

Studi clinici disponibili

Studio sulla sicurezza ed efficacia del gel di lufepirsen per pazienti con difetti epiteliali corneali persistenti

Localizzazione: Germania, Italia, Spagna

Questo studio clinico valuta un trattamento chiamato NEXAGON, un gel oftalmico contenente il principio attivo lufepirsen. L’obiettivo principale dello studio è determinare se NEXAGON possa aiutare la cornea a guarire e mantenere questa guarigione per almeno 28 giorni.

I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il gel NEXAGON o un gel simile senza il principio attivo (placebo). Il gel viene applicato topicamente sull’occhio interessato secondo un protocollo specifico. Durante lo studio, la guarigione del difetto corneale viene monitorata utilizzando tecniche di imaging specializzate per garantire una valutazione accurata.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 2 anni negli Stati Uniti e 18 anni in altri paesi
• Presenza di un difetto epiteliale corneale persistente da almeno 2 settimane che non ha risposto ai trattamenti non chirurgici standard
• Dimensione del difetto di almeno 2 millimetri all’inizio del periodo di trattamento
• Capacità di fornire consenso informato scritto
• Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e utilizzo di metodi contraccettivi accettabili

Criteri di esclusione principali:

• Assenza di difetti epiteliali corneali persistenti
• Età al di fuori dell’intervallo specificato per lo studio
• Appartenenza a popolazioni vulnerabili che potrebbero richiedere protezione o cure speciali

Il lufepirsen gel oftalmico è attualmente in fase 2 degli studi clinici e si ritiene che funzioni modulando i processi cellulari che favoriscono la riparazione e la rigenerazione dell’epitelio corneale.

Studio sui colliri a base di insulina per il trattamento del difetto epiteliale corneale persistente in pazienti con malattie neurotrofiche o croniche della superficie oculare

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico sta esplorando l’uso innovativo di colliri a base di insulina per il trattamento del difetto epiteliale corneale persistente. L’insulina, comunemente conosciuta per il suo ruolo nella gestione del diabete, viene qui testata in una nuova formulazione come collirio per aiutare la guarigione della superficie corneale.

Lo studio confronta i colliri a base di insulina con il trattamento standard, che prevede l’uso di colliri di siero autologo (preparati dal sangue del paziente stesso). Lo studio osserverà l’efficacia dei colliri a base di insulina nella guarigione del difetto corneale, specialmente nei casi in cui il difetto è dovuto a danni ai nervi o a malattie croniche della superficie oculare.

I partecipanti riceveranno colliri di insulina alla concentrazione di 1 UI/ml o il trattamento standard. Lo studio monitora la chiusura del difetto epiteliale, misurando la percentuale di pazienti che raggiungono la completa riepitelizzazione, il tasso di chiusura e il tempo necessario per la guarigione completa.

Criteri di inclusione principali:

• Età superiore ai 18 anni
• Diagnosi di difetto epiteliale corneale persistente
• Firma del consenso informato
• Risultati negativi per test sierologici inclusi HIV, HCV (Virus dell’Epatite C), HBV (Virus dell’Epatite B), HTLV (Virus T-Linfotropico Umano) e sifilide

Criteri di esclusione principali:

• Altre patologie oculari che potrebbero interferire con i risultati dello studio
• Chirurgia oculare negli ultimi 3 mesi
• Uso di altri farmaci oculari che potrebbero influenzare lo studio
• Allergie ai farmaci dello studio
• Gravidanza o allattamento
• Diabete non controllato o altre condizioni di salute gravi
• Incapacità di seguire le procedure dello studio

Si ritiene che l’insulina nei colliri promuova la guarigione migliorando la crescita cellulare e i processi di riparazione nel tessuto corneale. Viene classificata farmacologicamente come fattore di crescita. Lo studio è previsto concludersi entro settembre 2025.

Sintesi degli studi clinici

Attualmente sono in corso 2 studi clinici promettenti per il trattamento del difetto epiteliale corneale persistente. Entrambi gli studi rappresentano approcci innovativi a questa condizione difficile da trattare:

Il primo studio valuta il gel di lufepirsen (NEXAGON), un agente oftalmico progettato specificamente per promuovere la riepitelizzazione corneale. Questo studio è disponibile in più paesi europei, inclusa l’Italia, offrendo ai pazienti italiani l’opportunità di partecipare direttamente.

Il secondo studio esplora l’uso di colliri a base di insulina, un approccio innovativo che sfrutta le proprietà dell’insulina come fattore di crescita per promuovere la guarigione corneale. Questo studio confronta direttamente il nuovo trattamento con la terapia standard (colliri di siero autologo), fornendo dati preziosi sull’efficacia relativa.

Entrambi gli studi si concentrano su obiettivi misurabili chiari, come il tempo di guarigione completa e il mantenimento della riepitelizzazione nel tempo. Questi studi potrebbero potenzialmente offrire nuove opzioni terapeutiche per i pazienti che non hanno risposto ai trattamenti standard non chirurgici.

È importante notare che entrambi i trattamenti sono ancora in fase di valutazione clinica e non sono ancora disponibili come terapie standard. I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero consultare il proprio oculista per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione.