La ricerca riguarda una malattia chiamata Malattia Renale Proteinurica Mediata da APOL1 (AMKD), che colpisce i reni e può portare a problemi come la perdita di proteine nelle urine. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato VX-147, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Il farmaco contiene una sostanza attiva chiamata Inaxaplin, sviluppata per trattare questa specifica condizione renale.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il VX-147 può migliorare la salute dei reni nei pazienti con AMKD. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, che è una compressa senza principio attivo, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Il percorso dello studio prevede che i partecipanti assumano il farmaco o il placebo per un periodo di tempo stabilito, durante il quale verranno monitorati regolarmente per valutare la funzione renale e la sicurezza del trattamento. I risultati saranno analizzati per determinare se il VX-147 è efficace nel migliorare la condizione dei reni nei pazienti con AMKD. Lo studio include sia adulti che bambini, con l’obiettivo di comprendere meglio come il farmaco possa aiutare diverse fasce di età.