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Oxogluric Acid

Questo articolo tratta di uno studio clinico che indaga l’uso di integratori alimentari come potenziali trattamenti per l’acidemia propionica, un raro disturbo genetico. Lo studio si concentra su tre composti: ornitina alfa-chetoglutarato, glutammina e citrato disodico. Questi integratori vengono testati per la loro capacità di migliorare l’iperammoniemia (alti livelli di ammoniaca nel sangue) e i risultati complessivi nei pazienti con acidemia propionica.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’ACIDO OSSOGLURICO?

L’ACIDO OSSOGLURICO, noto anche come ornitina alfa-chetoglutarato (OKG), è un integratore nutrizionale oggetto di studio come potenziale trattamento per una rara malattia genetica chiamata acidemia propionica[1]. È importante notare che questa sostanza non è ancora approvata come farmaco per questa condizione, ma è sottoposta a sperimentazioni cliniche per determinarne la sicurezza e l’efficacia.

Comprendere l’Acidemia Propionica

L’acidemia propionica è una rara malattia genetica che colpisce la capacità dell’organismo di scomporre determinate proteine e grassi[1]. Questa condizione è causata dalla carenza di un enzima chiamato propionil CoA carbossilasi. Di conseguenza, le persone affette da questo disturbo non riescono a elaborare correttamente alcune parti di proteine e grassi, portando a un accumulo di sostanze nocive nell’organismo.

Uno dei principali problemi nell’acidemia propionica è l’iperammoniemia, che significa che c’è troppa ammoniaca nel sangue. Questo può essere molto pericoloso e causare gravi problemi di salute, inclusi danni cerebrali se non trattato tempestivamente[1].

Come Potrebbe Funzionare l’ACIDO OSSOGLURICO

I ricercatori ritengono che l’ACIDO OSSOGLURICO possa aiutare i pazienti con acidemia propionica supportando un processo cruciale nell’organismo chiamato ciclo dell’acido citrico (noto anche come ciclo di Krebs)[1]. Questo ciclo è essenziale per la produzione di energia nelle nostre cellule.

Nell’acidemia propionica, c’è una carenza di sostanze importanti necessarie per il corretto funzionamento di questo ciclo. L’ACIDO OSSOGLURICO potrebbe aiutare fornendo alcune di queste sostanze mancanti, potenzialmente migliorando la capacità dell’organismo di produrre energia e gestire meglio l’ammoniaca[1].

Informazioni sulla Sperimentazione Clinica

È in corso una sperimentazione clinica (NCT00645879) per studiare gli effetti dell’ACIDO OSSOGLURICO e di altre sostanze simili nei pazienti con acidemia propionica[1]. Lo studio mira a verificare se questi integratori possono aiutare a ridurre l’iperammoniemia e migliorare i risultati di salute complessivi per i pazienti.

Dosaggio e Somministrazione

Nella sperimentazione clinica, l’ACIDO OSSOGLURICO viene testato a una dose di 400 mg/kg di peso corporeo, fino a un massimo di 16 grammi al giorno. Questa dose è divisa in due parti e assunta due volte al giorno per 4 settimane[1]. Se risulterà essere il trattamento più efficace, potrebbe essere continuato per ulteriori 30 settimane.

È importante notare che questo dosaggio è specifico per la sperimentazione clinica e non dovrebbe essere tentato senza supervisione medica.

Potenziali Benefici

I ricercatori sperano che l’ACIDO OSSOGLURICO possa aiutare in diversi modi[1]:

  • Riduzione dell’iperammoniemia (alti livelli di ammoniaca nel sangue)
  • Miglioramento dei livelli di importanti aminoacidi come glutammina e glutammato
  • Potenziamento della produzione complessiva di energia nell’organismo
  • Potenziale miglioramento degli esiti dello sviluppo e riduzione delle complicazioni mediche

Altri Trattamenti in Studio

Oltre all’ACIDO OSSOGLURICO, la sperimentazione clinica sta studiando anche altre due sostanze che potrebbero aiutare i pazienti con acidemia propionica[1]:

  1. Glutammina: Questo è un aminoacido importante per molte funzioni corporee. Viene testato alla stessa dose dell’ACIDO OSSOGLURICO.
  2. Citrato disodico (noto anche come citrato di sodio): Questa è una forma di acido citrico. Viene testato a una dose di 7,5 mEq/kg o 658 mg/kg, fino a un massimo di 16 grammi al giorno.

Tutte queste sostanze sono oggetto di studio per vedere quale potrebbe essere più efficace nell’aiutare i pazienti con acidemia propionica[1].

Aspect Details
Studio Titolo Sicurezza ed efficacia dei prodotti in studio: Ornitina Alfa-chetoglutarato, Glutammina o Citrato Disodico sull’iperammonemia nell’Acidemia Propionica
Condizione Studiata Acidemia Propionica
Prodotti in Studio Ornitina Alfa-chetoglutarato (OKG), Glutammina, Citrato Disodico
Durata del Trattamento 4 settimane per ogni prodotto, con periodi di washout di 2 settimane; il prodotto con i migliori risultati è stato continuato per ulteriori 30 settimane
Dosaggio 400 mg/kg fino a 16 g al giorno per OKG e Glutammina; 7,5 mEq/Kg o 658 mg/kg fino a 16 g al giorno per il Citrato Disodico
Outcome Primario Sicurezza ed efficacia della terapia nutrizionale sull’iperammonemia e sull’esito complessivo nei pazienti con acidemia propionica
Outcomes Secondari Effetti sugli amminoacidi plasmatici, acilcarnitine, ammoniaca, acido lattico, acidi organici urinari, quoziente di sviluppo e complicazioni mediche

FAQ

  • Che cos’è l’acidemia propionica? L’acidemia propionica è un raro disturbo genetico causato da una carenza dell’enzima propionil CoA carbossilasi. Questa carenza influisce sulla capacità dell’organismo di scomporre determinate proteine e grassi, portando a un accumulo di sostanze nocive nel sangue e nelle urine.
  • Quali sono i principali sintomi dell’acidemia propionica? I sintomi dell’acidemia propionica includono iperammoniemia (alti livelli di ammoniaca nel sangue), basso tono muscolare, difficoltà nell’alimentazione, vomito e ritardi nello sviluppo. Nei casi gravi, può portare a disfunzioni degli organi e altre gravi complicazioni.
  • Quali trattamenti vengono testati in questo studio clinico? Lo studio sta testando tre integratori nutrizionali: ornitina alfa-chetoglutarato (OKG), glutammina e citrato disodico. Questi composti vengono valutati per il loro potenziale nel migliorare l’iperammoniemia e i risultati complessivi nei pazienti con acidemia propionica.
  • Quanto dura il trattamento in questo studio? Lo studio consiste in tre periodi di trattamento di 4 settimane (uno per ogni integratore), separati da periodi di sospensione di 2 settimane. Dopo aver testato tutti e tre gli integratori, quello più efficace verrà continuato per ulteriori 30 settimane.
  • Quali sono i potenziali benefici di questo nuovo approccio terapeutico? Se avrà successo, questa terapia anaplerotica potrebbe fornire un nuovo modo per trattare l’acidemia propionica ripristinando importanti composti nel ciclo dell’acido citrico. Questo approccio potrebbe aiutare a migliorare la produzione di energia nelle cellule e potenzialmente ridurre la gravità dei sintomi e le complicazioni a lungo termine associate al disturbo.

Sperimentazioni cliniche in corso su Oxogluric Acid

  • Studio sulla sicurezza di Custodiol-N e Custodiol come soluzioni di conservazione degli organi nel trapianto di cuore nei bambini

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sull’uso di Custodiol-N per la conservazione degli organi nei pazienti sottoposti a trapianto di rene, fegato o rene-pancreas

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Austria

  • Studio sull’impatto della cardioplegia Custodiol rispetto alla cardioplegia Buckberg in pazienti sottoposti a chirurgia cardiovascolare maggiore

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Spagna

  • Studio su Custodiol-N e Custodiol per malformazioni cardiache congenite nei bambini

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sulla conservazione degli organi con Custodiol-N rispetto a una combinazione di farmaci per i pazienti sottoposti a trapianto di fegato

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna

Glossario

  • Acidemia propionica: Un raro disturbo genetico causato da una carenza dell'enzima propionil CoA carbossilasi, che porta all'accumulo di sostanze nocive nel sangue e nelle urine.
  • Iperammoniemia: Una condizione caratterizzata da alti livelli di ammoniaca nel sangue, che può essere tossica per il cervello e altri organi.
  • Terapia anaplerotica: Un approccio terapeutico che mira a reintegrare importanti composti nelle vie metaboliche, in particolare nel ciclo dell'acido citrico, per migliorare la produzione di energia cellulare.
  • Ciclo dell'acido citrico (Ciclo di Krebs): Una serie di reazioni chimiche nelle cellule che generano energia dalla degradazione dei nutrienti.
  • ATP (Adenosina Trifosfato): La principale fonte di energia delle cellule, essenziale per vari processi biologici tra cui la contrazione muscolare e la funzione degli organi.
  • Ornitina alfa-chetoglutarato (OKG): Un integratore alimentare in fase di sperimentazione che potrebbe aiutare a reintegrare i composti nel ciclo dell'acido citrico.
  • Glutammina: Un amminoacido in fase di sperimentazione per il suo potenziale nel migliorare l'iperammoniemia e i risultati complessivi nei pazienti con acidemia propionica.
  • Citrato disodico: Un composto in fase di sperimentazione che potrebbe aiutare a reintegrare gli intermedi del ciclo dell'acido citrico e migliorare la produzione di energia nelle cellule.
  • Periodo di washout: Un periodo tra i trattamenti in una sperimentazione clinica in cui i partecipanti non ricevono alcun farmaco in studio, permettendo agli effetti del trattamento precedente di svanire.
  • Quoziente di sviluppo: Una misura del progresso dello sviluppo di un bambino rispetto alle tipiche tappe evolutive per la sua fascia d'età.