Vatiquinone è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento dell’atassia di Friedreich, una rara malattia neurologica ereditaria. Questo medicinale agisce come antiossidante e ha lo scopo di proteggere le cellule nervose dal danno ossidativo, che si ritiene sia uno dei meccanismi principali che causano il peggioramento dei sintomi nella malattia. Il farmaco viene somministrato ai pazienti che hanno già ricevuto il trattamento con vatiquinone in studi precedenti, per valutarne la sicurezza e l’efficacia a lungo termine.

Friedreich ataxia – L’atassia di Friedreich è una malattia genetica neurodegenerativa che colpisce progressivamente il sistema nervoso. La condizione inizia tipicamente durante l’infanzia o l’adolescenza e causa problemi di coordinazione e equilibrio che peggiorano gradualmente nel tempo. I sintomi principali includono difficoltà nella deambulazione, problemi di articolazione del linguaggio e debolezza muscolare progressiva. La malattia colpisce anche la funzione cardiaca e può causare problemi nella coordinazione dei movimenti delle mani. I pazienti possono sviluppare anche difficoltà nella scrittura e problemi di sensibilità negli arti.