Questo studio riguarda l’ipocondoplasia, una condizione che comporta una crescita ridotta delle ossa e una statura più bassa rispetto alla media. L’ipocondoplasia è una malattia genetica che colpisce lo sviluppo dello scheletro durante la crescita. Il trattamento utilizzato in questo studio è Voxzogo, che contiene il principio attivo vosoritide, somministrato come iniezione sotto la pelle. Il medicinale viene preparato da una polvere e un solvente che vengono miscelati per ottenere una soluzione iniettabile, e viene somministrato quotidianamente attraverso iniezioni sottocutanee.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento con vosoritide nei bambini con ipocondoplasia fino al raggiungimento dell’altezza adulta finale. Si tratta di uno studio di estensione a lungo termine, il che significa che possono parteciparvi solo bambini che hanno già completato precedenti studi con questo medicinale. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli eventuali effetti indesiderati che si manifestano nel tempo e vengono effettuate misurazioni regolari dell’altezza dei partecipanti per verificare come questa cambia durante il trattamento.

Lo studio prosegue per un periodo prolungato, fino a quando i partecipanti raggiungono la loro altezza adulta definitiva, momento in cui le cartilagini di accrescimento delle ossa si chiudono completamente. I genitori o chi si prende cura del bambino ricevono una formazione specifica per imparare a preparare e somministrare le iniezioni quotidiane a casa. Nel corso dello studio vengono effettuate visite regolari per monitorare la crescita, controllare lo stato di salute generale e verificare la tollerabilità del trattamento. Per le ragazze che hanno raggiunto una certa età vengono eseguiti anche test di gravidanza come misura di sicurezza.