Studio sulla terapia genica XC001 in pazienti con malattia coronarica e funzione cardiaca ridotta sottoposti a bypass coronarico

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What is this study about?

Questo studio riguarda persone che soffrono di malattia coronarica con funzione ridotta del cuore e che hanno bisogno di un intervento chirurgico chiamato bypass coronarico. La malattia coronarica si verifica quando le arterie che portano sangue al cuore si restringono o si bloccano, causando dolore al petto e difficoltร  respiratorie durante lo sforzo. Alcune persone con questa condizione hanno anche una ridotta capacitร  del cuore di pompare il sangue, condizione chiamata disfunzione ventricolare sinistra. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato XC001, che รจ una terapia genica somministrata come soluzione iniettabile direttamente nel cuore durante l’intervento di bypass. Oltre al farmaco in studio, verranno utilizzati altri medicinali durante le procedure diagnostiche, tra cui adenosina, regadenoson e gadobutrol, insieme a un diluente chiamato Diluent A195 e un placebo per il confronto.

Lo scopo dello studio รจ valutare se XC001 possa ridurre la mancanza di flusso sanguigno nelle aree del cuore che rimangono mal irrorate anche dopo l’intervento di bypass. Questo viene misurato utilizzando una tecnica di imaging chiamata risonanza magnetica cardiovascolare, che permette di vedere quanto bene il sangue raggiunge le diverse parti del muscolo cardiaco e come funziona il ventricolo sinistro. Lo studio confronterร  i risultati tra chi riceve XC001 e chi riceve placebo per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola iniezione di XC001 o placebo direttamente nel cuore durante l’intervento di bypass coronarico. Dopo l’intervento, tra il quarto e il sesto giorno, verrร  eseguita una risonanza magnetica di base. Successivamente, i partecipanti saranno seguiti per 26 settimane con esami di risonanza magnetica a 12 e 26 settimane dopo l’intervento. Esiste anche la possibilitร  di prolungare l’osservazione per altre 26 settimane, per un totale di 52 settimane. Durante questi esami, verranno somministrati farmaci che aiutano a vedere meglio il flusso sanguigno nel cuore attraverso le immagini della risonanza magnetica.

Who Can Join the Study?

  • Uomini e donne di etร  compresa tra 18 e 80 anni al momento della firma del consenso informato
  • Presenza di malattia coronarica multivascolare sintomatica, cioรจ restringimento di piรน arterie del cuore che causa sintomi come dolore al petto
  • Necessitร  di un intervento di bypass coronarico (un’operazione chirurgica che crea nuovi percorsi per il sangue intorno alle arterie bloccate del cuore) come metodo preferito di trattamento, secondo le decisioni del team medico e del paziente
  • L’intervento di bypass deve essere programmato in modo non urgente, eseguito da solo (non insieme ad altri interventi sulle valvole cardiache) e con l’uso della macchina cuore-polmone
  • Alto rischio che l’intervento di bypass non riesca a ripristinare completamente il flusso sanguigno in tutte le aree del cuore che ne hanno bisogno
  • Presenza di dolore al petto a riposo o durante lo sforzo, o difficoltร  respiratoria durante lo sforzo, di gravitร  moderata o grave secondo la classificazione della Societร  Cardiovascolare Canadese (classi 2-4)
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue) compresa tra 25% e 50%, che indica una funzione cardiaca ridotta
  • Presenza di caratteristiche specifiche nelle arterie del cuore visibili agli esami che aumentano la probabilitร  di rivascolarizzazione incompleta, come arterie molto ristrette o danneggiate in modo diffuso, vasi sanguigni troppo piccoli per l’intervento, piรน restringimenti lungo la stessa arteria, arterie non visibili agli esami, arterie con stent falliti o insufficienti condotti disponibili per l’intervento
  • Le persone in grado di avere figli devono accettare di usare metodi contraccettivi altamente efficaci per 6 mesi dopo la procedura dello studio
  • Le donne devono essere in menopausa (assenza di ciclo mestruale per almeno 12 mesi) o aver subito un intervento chirurgico che impedisce la gravidanza (come rimozione dell’utero o delle ovaie) almeno 1 mese prima dello screening
  • Le donne non devono donare ovuli e gli uomini non devono donare sperma per 6 mesi dopo la somministrazione del trattamento dello studio
  • Capacitร  di fornire il consenso informato e di sottoporsi a tutti i test e le procedure richieste dallo studio

Who Cannot Join the Study?

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili
  • Per conoscere le condizioni che potrebbero impedire la partecipazione allo studio, รจ necessario consultare la documentazione completa del protocollo di ricerca
  • I criteri di esclusione sono le condizioni mediche, i trattamenti o le situazioni personali che rendono una persona non idonea a partecipare in modo sicuro allo studio

Where you can join this trial?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Krakowski Szpital Specjalistyczny Im. Sw. Jana Pawla II Cracovia Polonia
Kwvdbioslrofamxz Gvdo Bad Nauheim Germania
Ghtdnxwkf Njbxcvsu Cxgypgoimrzqpu Clomqj Budapest Ungheria
Uhglqcybuw Or Pkgm Pรฉcs Ungheria
Ulgqdmdhba Od Sedpvg Seghedino Ungheria
Sgllfwlnsf Uitqpyixwi Budapest Ungheria

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Germania Germania
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando

Trial locations

Farmaci indagati:

XC001 รจ una terapia genica sperimentale che viene somministrata durante l’intervento chirurgico di bypass coronarico. Questa terapia รจ progettata per aiutare i pazienti con malattia coronarica e problemi di funzionamento del cuore. L’obiettivo รจ migliorare il flusso di sangue al muscolo cardiaco nelle aree che non possono essere completamente trattate con il solo intervento di bypass. La terapia genica funziona introducendo materiale genetico nelle cellule del cuore per stimolare la crescita di nuovi vasi sanguigni.

Il placebo รจ una sostanza inattiva che viene utilizzata per confrontare gli effetti della terapia sperimentale. I pazienti che ricevono il placebo non ricevono il trattamento attivo, ma vengono sottoposti alle stesse procedure e controlli degli altri partecipanti allo studio.

Coronary Artery Disease โ€“ La malattia coronarica รจ una condizione in cui le arterie che portano il sangue al cuore si restringono o si bloccano a causa dell’accumulo di depositi di grasso sulle loro pareti. Questo restringimento riduce il flusso di sangue al muscolo cardiaco, privandolo dell’ossigeno e dei nutrienti necessari. La malattia puรฒ svilupparsi gradualmente nel corso di molti anni senza causare sintomi evidenti nelle fasi iniziali. Con il progredire della malattia, le persone possono avvertire dolore al petto, specialmente durante l’attivitร  fisica o lo stress emotivo. La riduzione del flusso sanguigno puรฒ portare a un indebolimento del muscolo cardiaco e a una diminuzione della sua capacitร  di pompare il sangue in modo efficace. Nei casi avanzati, la malattia puรฒ causare danni permanenti al cuore e limitare significativamente le attivitร  quotidiane della persona.

Chronic Angina โ€“ L’angina cronica รจ una condizione caratterizzata da episodi ricorrenti di dolore o disagio al petto causati da un insufficiente apporto di sangue al muscolo cardiaco. Il dolore si manifesta tipicamente come una sensazione di pressione, pesantezza o bruciore al petto che puรฒ diffondersi alle braccia, al collo, alla mascella o alla schiena. Gli episodi di angina si verificano solitamente durante l’attivitร  fisica, lo stress emotivo o dopo i pasti, quando il cuore richiede piรน ossigeno. I sintomi tendono a scomparire con il riposo o dopo pochi minuti, ma si ripresentano regolarmente in situazioni simili. Con il tempo, la condizione puรฒ peggiorare e gli episodi possono diventare piรน frequenti o verificarsi anche a riposo. La presenza di angina cronica indica che il cuore sta lavorando in condizioni difficili a causa del flusso sanguigno ridotto.

Left Ventricular Dysfunction โ€“ La disfunzione ventricolare sinistra รจ una condizione in cui la camera principale di pompaggio del cuore, il ventricolo sinistro, non riesce a contrarsi o rilassarsi in modo adeguato. Questa compromissione riduce la capacitร  del cuore di pompare sangue ricco di ossigeno al resto del corpo in modo efficiente. La condizione puรฒ svilupparsi gradualmente e inizialmente puรฒ non causare sintomi evidenti mentre il cuore cerca di compensare. Con il progredire della disfunzione, le persone possono avvertire affaticamento, mancanza di respiro durante le attivitร  quotidiane e accumulo di liquidi nelle gambe e nei polmoni. La debolezza del ventricolo sinistro puรฒ essere causata da vari fattori che danneggiano il muscolo cardiaco, incluso un apporto insufficiente di sangue. Nel tempo, il cuore puรฒ ingrandirsi mentre tenta di compensare la ridotta capacitร  di pompaggio.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 00:50

Trial ID:
2025-521325-33-00
Protocol code:
XC001-1003
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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