Questo studio riguarda la malattia di Niemann-Pick, una condizione rara che colpisce il modo in cui il corpo elabora determinate sostanze grasse all’interno delle cellule. Le persone con questa malattia presentano un accumulo di queste sostanze negli organi, che può causare diversi problemi di salute. Lo studio utilizza un farmaco chiamato olipudase alfa, noto anche con il nome in codice GZ402665, che viene somministrato attraverso un’infusione in vena. Questo medicinale è contenuto nel prodotto Xenpozyme e appartiene alla categoria dei farmaci orfani, ovvero medicinali sviluppati per trattare malattie rare.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di olipudase alfa nelle persone con deficit di sfingomielinasi acida, che è il nome tecnico della condizione studiata. Possono partecipare sia bambini che adulti che hanno già completato due studi precedenti chiamati DFI12712 o LTS13632 in Francia. Il farmaco viene somministrato alla dose massima di tre milligrammi per chilogrammo di peso corporeo attraverso infusione endovenosa.
Durante lo studio i partecipanti ricevono il trattamento con olipudase alfa per un periodo che può durare fino a cinque anni o fino a quando il farmaco non verrà rimborsato in Francia, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Nel corso dello studio vengono raccolte informazioni sugli effetti indesiderati e sugli eventi avversi gravi che potrebbero verificarsi durante il trattamento. La durata massima del trattamento prevista è di sessanta mesi.
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